Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Reduzierte Intensitätskonditionierung und familiäre HLA-fehlangepasste BMT für nicht maligne Erkrankungen (FAM BMT)

26. Mai 2026 aktualisiert von: Washington University School of Medicine

Eine Phase-I/II-Studie zur Konditionierung mit reduzierter Intensität und familiärer HLA-nicht übereinstimmender Knochenmarktransplantation bei Kindern mit nicht-malignen Erkrankungen

Diese Studie soll die Wirksamkeit und Toxizität familiärer HLA-nicht übereinstimmender Knochenmarktransplantationen bei Patienten mit nicht-maligner Erkrankung, die jünger als 21 Jahre sind und von dem Verfahren profitieren könnten, abschätzen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten unter 21 Jahren mit einer nicht-malignen Erkrankung, die von einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation profitieren, erhalten ein Konditionierungsschema mit reduzierter Intensität, bestehend aus Hydroxyharnstoff, Alemtuzumab, Fludarabin, Thiotepa und Melphalan.

Darauf folgt eine familiäre HLA-nicht übereinstimmende Knochenmarktransplantation. Das Hauptziel besteht darin, Sicherheit und Transplantation von Spenderzellen 100 Tage und 1 Jahr nach der Transplantation herzustellen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

29

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Ian Snyder, BS, CCRP
  • Telefonnummer: 314-273-5953
  • E-Mail: ian.s@wustl.edu

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Rekrutierung
        • Yale School of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
        • Kontakt:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Rekrutierung
        • Nemours Children's Health
        • Hauptermittler:
          • Emi Caywood, MD
        • Kontakt:
          • Emi Caywood, MD
          • Telefonnummer: 800-416-4441
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Rekrutierung
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Troy Quigg, DO
        • Hauptermittler:
          • Troy Quigg, DO
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Shalini Shenoy, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Nicht maligne Erkrankung, die eine Knochenmarktransplantation erfordert, einschließlich Knochenmarkinsuffizienzsyndrome, Stoffwechselstörungen, immunologische Störungen oder Hämoglobinopathie

  • Bei Patienten mit Sichelzellenanämie muss eine der folgenden schweren Manifestationen vorliegen:

    1. Offensichtlicher oder stiller Schlaganfall oder anhaltend erhöhte transkranielle Dopplergeschwindigkeiten trotz Transfusionstherapie
    2. Rezidivierendes akutes Thoraxsyndrom mit signifikanter respiratorischer Beeinträchtigung jedes Mal
    3. Sichelnephropathie
    4. Wiederkehrende Einweisungen wegen vaso-okklusiver Episoden, die zu verlängertem Opioidkonsum und schlechter Lebensqualität mit unterbrochenem Schulbesuch führen
    5. Erythrozyten-Alloimmunisierung mit der Notwendigkeit chronischer Transfusionen
    6. Rezidivierende Osteonekrose oder Beteiligung mehrerer Gelenke durch avaskuläre Nekrose
  • Patienten mit Sichelzellenanämie müssen innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der Behandlung mit Alemtuzumab einen Hämoglobin-S-Wert von < 30 % aufweisen
  • Alter </= 20,99 Jahre zum Zeitpunkt der Einschreibung
  • Leistungspunktzahl >/= 50
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion > 40 % oder linksventrikuläre Verkürzungsfraktion > 26 % laut Echokardiogramm
  • DLCO > 40 % (korrigiert für Hämoglobin) oder Pulsoximetrie mit einer Ausgangs-O2-Sättigung von >/= 90 % in Raumluft, wenn zu jung, um PFTs durchzuführen
  • Serum-Kreatinin </= 1,5x Obergrenze des Altersnormalwerts und/oder GFR > 70 ml/min/1,73 m2
  • Direktes Bilirubin < 2x Obergrenze des Altersnormalwerts
  • ALT und AST < 5x obere Altersgrenze

  • Teilnehmer, die >/= 8 Transfusionen von roten Blutkörperchen für >/= 1 Jahr oder >/= 20 Transfusionen von roten Blutkörperchen (lebenslang kumulativ) haben oder erhalten, werden einer Leber-MRT zur Bestimmung des hepatischen Eisengehalts unterzogen.

    1. Eine Leberbiopsie ist indiziert bei einem hepatischen Eisengehalt von >/= 7 mg Fe/mg Lebertrockengewicht mittels Leber-MRT. Die histologische Untersuchung der Leber muss das Fehlen einer Zirrhose, einer überbrückenden Fibrose und einer aktiven Hepatitis dokumentieren

  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, ab dem Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 12 Monate nach der Transplantation gleichzeitig 2 Verhütungsmethoden zu praktizieren. Männliche Probanden müssen zustimmen, ab dem Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 12 Monate nach der Transplantation eine wirksame Barriereverhütung zu praktizieren oder echte Abstinenz zu praktizieren.
  • Von allen Empfängern muss eine schriftliche Einverständniserklärung gemäß den Richtlinien des Human Studies Committee der Institution eingeholt werden.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die ein HLA-identisches Geschwisterkind haben, das in der Lage und bereit ist, Knochenmark zu spenden
  • Patienten mit Zirrhose oder etablierter überbrückender Leberfibrose oder aktiver Hepatitis
  • Unkontrollierte bakterielle, virale oder Pilzinfektion innerhalb von 6 Wochen vor der Einschreibung
  • Nachweis einer HIV-Infektion oder bekannte HIV-positive Serologie
  • Patienten, die zuvor eine Stammzelltransplantation erhalten haben
  • Patienten, die innerhalb von 3 Monaten nach der Registrierung ein Prüfpräparat oder -gerät erhalten oder ein Arzneimittel oder Gerät außerhalb der Zulassung verwendet haben
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen
  • Patienten mit aktiver Autoimmunerkrankung (z. Sarkoidose, Lupus, Sklerodermie)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RIC-Vorbereitungsschema und GVHD-Prophylaxe
Einarmige Studie. Alle Patienten erhalten das gleiche RIC-Regime (Reduced Intensity Conditioning) und GVHD-Prophylaxe-Regime
Arzneimittel: RIC-Schema
Tage -60 bis -21: Hydroxyharnstoff (30 mg/kg/Tag p.o.) > 6 Stunden vor der 1. Dosis: Alemtuzumab (3 mg i.v.) Tag -21: Alemtuzumab (10 mg i.v. oder S/C) Tag -20: Alemtuzumab (15 mg i.v. oder S/C) (10 mg bei < 10 kg) Tag -19: Alemtuzumab (20 mg i.v. oder S/C) (10 mg bei < 10 kg) Tage -8 bis -4: Fludarabin (30 mg/m2/Tag i.v.) Tag -4: Thiotepa (8 mg/kg IV) Tag –3: Melphalan (140 mg/m2) Tage –2 bis –1: Ruhetage/keine Therapie Tag 0: Knochenmarktransplantation
Andere Namen:
  • Transplantationsvorbereitungsschema
  • Transplantationskonditionierungsschema
Arzneimittel: GVHD-Prophylaxe-Regime
Tag +3 bis +4: Cyclophosphamid (50 mg/kg/Tag i.v.) Tag +5: Beginn von Tacrolimus & Beginn von Mycophenolat-Mofetil (MMF) Tage +5, +14, +30, +60, +90: Abatacept (IND) (10 mg/kg/Tag i.v.) Tag +90: Rituximab (375 mg/m² i.v. einmalig) Patienten ≥ 12 Jahre - Tage +120 bis +180: Abatacept (IND) monatlich (10 mg/kg/Tag i.v.) Patienten ≥ 12 Jahre - Tage +210 bis +390: Abatacept (IND) monatlich (5 mg/kg/Tag) Patienten <12 Jahre - Tage +120 bis +390: Abatacept (IND) monatlich (5 mg/kg/Tag i.v.)
Andere Namen:
  • Graft-versus-Host-Krankheitsprophylaxe-Schema

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Spender-Engraftment
Zeitfenster: 100 Tage und 1 Jahr nach der Transplantation
gemessen am Chimärismus
100 Tage und 1 Jahr nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zur Neutrophilentransplantation
Zeitfenster: 100 Tage nach der Transplantation
wie durch vollständiges Blutbild gemessen
100 Tage nach der Transplantation
Zeit bis zur Thrombozytentransplantation
Zeitfenster: 100 Tage nach der Transplantation
wie durch vollständiges Blutbild gemessen
100 Tage nach der Transplantation
Wirkung von BMT auf die Lungenfunktion
Zeitfenster: 90 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation
wie durch Lungenfunktionstests gemessen
90 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation
Wirkung von BMT auf die Leberfunktion
Zeitfenster: 90 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation
wie durch Laborauswertungen gemessen
90 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation
Wirkung von BMT auf die neurologische Funktion
Zeitfenster: 90 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation
wie durch kognitive Tests und Umfragen zur Lebensqualität gemessen
90 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation
Wirkung der BMT auf die Herzfunktion
Zeitfenster: 90 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation
wie durch Echokardiogramme gemessen
90 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation
Wirkung von BMT auf die Nierenfunktion
Zeitfenster: 90 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation
wie durch Laborauswertungen gemessen
90 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation
Pharmakokinetik von Alemtuzumab
Zeitfenster: Tage -19, Tag 0, Tag +15 und Tag +30
gemessen an der maximalen Plasmakonzentration von Alemtuzumab
Tage -19, Tag 0, Tag +15 und Tag +30
Pharmakokinetik von Abatacept
Zeitfenster: Tage +30, +60, +90, 1 Jahr, 1,5 Jahre und 2 Jahre nach der Transplantation
gemessen an der maximalen Plasmakonzentration von Abatacept
Tage +30, +60, +90, 1 Jahr, 1,5 Jahre und 2 Jahre nach der Transplantation
Inzidenz einer akuten Graft-versus-Host-Disease (GVHD)
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Transplantation
wie anhand der Protokollbewertungsskala gemessen
1 Jahr nach der Transplantation
Inzidenz der chronischen Graft-versus-Host-Disease (GVHD)
Zeitfenster: 2 Jahre nach der Transplantation
wie anhand der Protokollbewertungsskala gemessen
2 Jahre nach der Transplantation
Immunrekonstitution
Zeitfenster: Tage +30, +60, +90, 1 Jahr, 1,5 Jahre und 2 Jahre nach der Transplantation
wie durch Forschungslaborbewertungen gemessen
Tage +30, +60, +90, 1 Jahr, 1,5 Jahre und 2 Jahre nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Ermittler

  • Hauptermittler: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. März 2017

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. April 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 201611172

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur RIC-Schema

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Panama

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren