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非悪性疾患に対する強度の低下したコンディショニングと家族性 HLA ミスマッチ BMT (FAM BMT)

2026年5月26日 更新者：Washington University School of Medicine

非悪性疾患の小児における強度低下条件付けおよび家族性 HLA ミスマッチ骨髄移植の第 I/II 相試験

この研究は、21 歳未満の非悪性疾患患者における家族性 HLA ミスマッチ骨髄移植の有効性と毒性を推定するために設計されており、この手順の恩恵を受けることができます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

造血幹細胞移植の恩恵を受ける非悪性疾患の 21 歳未満の患者は、ヒドロキシ尿素、アレムツズマブ、フルダラビン、チオテパ、およびメルファランからなる低強度のコンディショニング レジメンを受けます。

これに続いて、家族性HLAミスマッチ骨髄移植が行われます。 主な目的は、移植後 100 日および 1 年での安全性とドナー細胞の生着を確立することです。

研究の種類

介入

入学 (推定)

29

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Ian Snyder, BS, CCRP
  • 電話番号：314-273-5953
  • メール：ian.s@wustl.edu

研究場所

  • アメリカ
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
        • 募集
        • Yale School of Medicine
        • 主任研究者：
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
        • コンタクト：
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • 募集
        • Nemours Children's Health
        • 主任研究者：
          • Emi Caywood, MD
        • コンタクト：
          • Emi Caywood, MD
          • 電話番号：800-416-4441
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • 募集
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Troy Quigg, DO
        • 主任研究者：
          • Troy Quigg, DO
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University School of Medicine
        • 主任研究者：
          • Shalini Shenoy, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Ian Snyder, BS, CCRP
          • 電話番号：314-273-5953
          • メール：ian.s@wustl.edu

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1日～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -骨髄不全症候群、代謝障害、免疫障害、またはヘモグロビン症を含む骨髄移植を必要とする非悪性障害

  • 鎌状赤血球症の患者の場合、次の重度の症状のいずれかが必要です。

    1. 明らかな脳卒中または無症状の脳卒中、または輸血療法にもかかわらず持続的に上昇した経頭蓋ドップラー速度
    2. 毎回重大な呼吸障害を伴う再発性の急性胸部症候群
    3. 鎌状腎症
    4. 血管閉塞エピソードによる入院の繰り返しにより、オピオイドの使用が長期化し、生活の質が低下し、通学活動が中断される
    5. 慢性輸血を必要とする赤血球同種免疫
    6. 骨壊死の再発または無血管性壊死による複数の関節病変
  • -鎌状赤血球症の患者は、アレムツズマブを開始する前の30日以内にヘモグロビンSが30％未満でなければなりません
  • 入学時の年齢 </= 20.99 歳
  • パフォーマンス スコア >/= 50
  • 心エコー図による左心室駆出率 > 40% または左心室短縮率 > 26%
  • DLCO > 40% (ヘモグロビンで補正) または PFT を実行するには若すぎる場合、部屋の空気で >/= 90% のベースライン O2 飽和を伴うパルスオキシメトリー
  • 血清クレアチニン </= 年齢および/または GFR > 70 mL/min/1.73m2 の正常上限の 1.5 倍
  • 直接ビリルビン < 年齢の正常上限の 2 倍
  • ALT および AST < 年齢の正常上限の 5 倍

  • 8回以上のパック赤血球輸血を受けている、または受けている参加者 >/= 1年または>/= 20回のパック赤血球輸血（生涯累積）は、肝鉄含有量の推定のために肝臓MRIを受けます。

    1. 肝生検は、肝臓 MRI による肝臓の鉄分含有量 >/= 7mg Fe/mg 肝臓乾燥重量の場合に適応となる。 肝臓の組織学的検査では、肝硬変、架橋線維症、および活動性肝炎がないことを記録する必要があります

  • -出産の可能性のある女性被験者は、インフォームドコンセントの署名時から移植後12か月まで、同時に2つの避妊方法を実践することに同意する必要があります。 男性被験者は、インフォームドコンセントに署名した時点から移植後12か月まで、効果的なバリア避妊を実践するか、真の禁欲を実践することに同意する必要があります。
  • 書面によるインフォームド コンセントは、機関の人間研究委員会のガイドラインに従って、すべての受信者から取得する必要があります。

除外基準:

  • -骨髄を提供することができ、喜んでHLA一致の兄弟がいる患者
  • -肝硬変または確立された肝臓の架橋線維症または活動性肝炎の患者
  • -登録前6週間以内の制御されていない細菌、ウイルス、または真菌感染症
  • -HIV感染または既知のHIV陽性血清学の証拠
  • 以前に幹細胞移植を受けた患者
  • -治験薬またはデバイスを受け取った患者、または登録から3か月以内に薬物またはデバイスの適応外使用を行った患者
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • 活動性自己免疫疾患の患者（例： サルコイドーシス、狼瘡、強皮症)

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：RIC準備レジメンとGVHD予防
片腕研究。 すべての患者は、同じ強度低下コンディショニング (RIC) レジメンと GVHD 予防レジメンを受ける
薬：RICレジメン
-60 日目から -21 日目: ヒドロキシ尿素 (30mg/kg/日 po) 初回投与の 6 時間以上前: アレムツズマブ (3mg IV) -21 日目: アレムツズマブ (10mg IV または S/C) -20 日目: アレムツズマブ (15mg IV または S/C) S/C) (< 10kg の場合は 10mg) -19 日目: アレムツズマブ (20mg IV または S/C) (< 10kg の場合は 10mg) -8 日目から -4 日目: フルダラビン (30mg/m2/日 IV) -4 日目: チオテパ(8mg/kg IV) -3 日目: メルファラン (140mg/m2) -2 日目から -1 日目: 休息日/無治療 0 日目: 骨髄移植
他の名前：
  • 移植準備レジメン
  • 移植コンディショニングレジメン
薬：GVHD予防レジメン
日 +3 から +4: シクロホスファミド（50mg/kg/日 静脈内投与） 日 +5: タクロリムス開始 & ミコフェノール酸モフェチル（MMF）開始 日 +5、+14、+30、+60、+90: アバタセプト（IND）（10mg/kg/日 静脈内投与） 日 +90: リツキシマブ（375mg/m2 静脈内投与 1回） 患者年齢 ≥ 12歳 - 日 +120 から +180: アバタセプト（IND）月1回（10mg/kg/日 静脈内投与） 患者年齢 ≥ 12歳 - 日 +210 から +390: アバタセプト（IND）月1回（5mg/kg/日） 患者年齢 <12歳 - 日 +120 から +390: アバタセプト（IND）月1回（5mg/kg/日 静脈内投与）
他の名前：
  • 移植片対宿主病の予防レジメン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ドナー移植
時間枠：移植後100日と1年
キメリズムによる測定
移植後100日と1年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
好中球生着までの時間
時間枠：移植後100日
全血球数による測定
移植後100日
血小板生着までの時間
時間枠：移植後100日
全血球数による測定
移植後100日
肺機能に対するBMTの効果
時間枠：移植後90日、1年、2年
肺機能検査による測定
移植後90日、1年、2年
肝機能に対するBMTの効果
時間枠：移植後90日、180日、1年、2年
実験室評価による測定
移植後90日、180日、1年、2年
神経機能に対する BMT の効果
時間枠：移植後90日、1年、2年
認知テストと生活の質の調査で測定
移植後90日、1年、2年
心機能に対する BMT の効果
時間枠：移植後90日、1年、2年
心エコー図による測定
移植後90日、1年、2年
腎機能に対するBMTの効果
時間枠：移植後90日、180日、1年、2年
実験室評価による測定
移植後90日、180日、1年、2年
アレムツズマブの薬物動態
時間枠：-19 日、0 日、+15 日、+30 日
アレムツズマブの最大血漿濃度で測定
-19 日、0 日、+15 日、+30 日
アバタセプトの薬物動態
時間枠：+30 日、+60 日、+90 日、移植後 1 年、1 年半、2 年
アバタセプトの最大血漿濃度で測定
+30 日、+60 日、+90 日、移植後 1 年、1 年半、2 年
急性移植片対宿主病（GVHD）の発生率
時間枠：移植後1年
プロトコル評価尺度による測定
移植後1年
慢性移植片対宿主病（GVHD）の発生率
時間枠：移植後2年
プロトコル評価尺度による測定
移植後2年
免疫再構築
時間枠：+30 日、+60 日、+90 日、移植後 1 年、1 年半、2 年
研究所評価による測定
+30 日、+60 日、+90 日、移植後 1 年、1 年半、2 年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Washington University School of Medicine

捜査官

  • 主任研究者：Shalini Shenoy, MD、Washington University School of Medicine

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年3月20日

一次修了 (推定)

2028年4月1日

研究の完了 (推定)

2033年4月1日

試験登録日

最初に提出

2017年4月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年4月20日

最初の投稿 (実際)

2017年4月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月26日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 201611172

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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