Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Кондиционирование пониженной интенсивности и семейная HLA-несоответствие BMT при незлокачественных заболеваниях (FAM BMT)

26 мая 2026 г. обновлено: Washington University School of Medicine

Испытание фазы I/II по кондиционированию пониженной интенсивности и семейной трансплантации костного мозга с несовпадением HLA у детей с незлокачественными заболеваниями

Это исследование предназначено для оценки эффективности и токсичности трансплантации костного мозга с семейным HLA-несовместимостью у пациентов с незлокачественными заболеваниями в возрасте до 21 года, которым может быть полезна процедура.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациенты моложе 21 года с незлокачественным заболеванием, которым помогла трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, будут получать режим кондиционирования пониженной интенсивности, состоящий из гидроксимочевины, алемтузумаба, флударабина, тиотепы и мелфалана.

За этим последует трансплантация семейного HLA-несовместимого костного мозга. Основная цель состоит в том, чтобы установить безопасность и приживление донорских клеток через 100 дней и 1 год после трансплантации.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

29

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Shalini Shenoy, MD
  • Номер телефона: 314-454-6018
  • Электронная почта: shalinishenoy@wustl.edu

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Ian Snyder, BS, CCRP
  • Номер телефона: 314-273-5953
  • Электронная почта: ian.s@wustl.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Рекрутинг
        • Yale School of Medicine
        • Главный следователь:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
        • Контакт:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Рекрутинг
        • Nemours Children's Health
        • Главный следователь:
          • Emi Caywood, MD
        • Контакт:
          • Emi Caywood, MD
          • Номер телефона: 800-416-4441
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Рекрутинг
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Контакт:
          • Troy Quigg, DO
        • Главный следователь:
          • Troy Quigg, DO
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University School of Medicine
        • Главный следователь:
          • Shalini Shenoy, MD
        • Контакт:
          • Shalini Shenoy, MD
          • Номер телефона: 314-454-6018
          • Электронная почта: shalinishenoy@wustl.edu
        • Контакт:
          • Ian Snyder, BS, CCRP
          • Номер телефона: 314-273-5953
          • Электронная почта: ian.s@wustl.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 день до 21 год (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Незлокачественное заболевание, требующее трансплантации костного мозга, включая синдромы недостаточности костного мозга, метаболические нарушения, иммунологические нарушения или гемоглобинопатию.

  • Для больных серповидно-клеточной анемией необходимо наличие одного из следующих тяжелых проявлений:

    1. Явный или бессимптомный инсульт или постоянное повышение скорости транскраниального допплеровского сканирования, несмотря на трансфузионную терапию
    2. Рецидивирующий острый грудной синдром со значительным нарушением дыхания каждый раз
    3. Серповидная нефропатия
    4. Повторные госпитализации по поводу вазоокклюзионных эпизодов, приводящих к длительному употреблению опиоидов и ухудшению качества жизни с прерванной посещаемостью школы
    5. Аллоиммунизация эритроцитов с необходимостью хронических трансфузий
    6. Рецидивирующий остеонекроз или множественное поражение суставов вследствие аваскулярного некроза
  • Пациенты с серповидноклеточной анемией должны иметь уровень гемоглобина S < 30% в течение 30 дней до начала лечения алемтузумабом.
  • Возраст </= 20,99 лет на момент зачисления
  • Оценка эффективности >/= 50
  • Фракция выброса левого желудочка > 40% или фракция укорочения левого желудочка > 26% по эхокардиограмме
  • DLCO > 40 % (с поправкой на гемоглобин) или пульсоксиметрия с исходным уровнем насыщения O2 >/= 90 % на комнатном воздухе, если ребенок слишком молод для выполнения PFT.
  • Креатинин сыворотки </= 1,5-кратный верхний предел нормы для возраста и/или СКФ > 70 мл/мин/1,73 м2
  • Прямой билирубин <в 2 раза выше верхней границы возрастной нормы
  • АЛТ и АСТ < 5-кратного верхнего предела возрастной нормы

  • Участникам, перенесшим или получающим >/= 8 переливаний эритроцитарной массы в течение >/= 1 года или >/= 20 переливаний эритроцитарной массы (кумулятивно за всю жизнь), будет проведена МРТ печени для оценки содержания железа в печени.

    1. Биопсия печени показана при содержании железа в печени >/= 7 мг Fe/мг сухого веса печени по данным МРТ печени. Гистологическое исследование печени должно подтверждать отсутствие цирроза, мостовидного фиброза и активного гепатита.

  • Субъекты женского пола детородного возраста должны согласиться применять 2 метода контрацепции одновременно с момента подписания информированного согласия в течение 12 месяцев после трансплантации. Субъекты мужского пола должны согласиться практиковать эффективную барьерную контрацепцию или практиковать истинное воздержание с момента подписания информированного согласия в течение 12 месяцев после трансплантации.
  • Письменное информированное согласие должно быть получено от всех реципиентов в соответствии с руководящими принципами Комитета по изучению человека учреждения.

Критерий исключения:

  • Пациенты, у которых есть HLA-идентичные братья и сестры, способные и желающие стать донорами костного мозга.
  • Пациенты с циррозом или установленным мостовидным фиброзом печени или активным гепатитом
  • Неконтролируемая бактериальная, вирусная или грибковая инфекция в течение 6 недель до регистрации
  • Доказательства ВИЧ-инфекции или известные ВИЧ-позитивные серологические исследования.
  • Пациенты, ранее перенесшие трансплантацию стволовых клеток
  • Пациенты, которые получали исследуемый препарат или устройство или применяли препарат или устройство не по прямому назначению в течение 3 месяцев после регистрации.
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью
  • Пациенты с активным аутоиммунным заболеванием (например, саркоидоз, волчанка, склеродермия)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Режим подготовки к RIC и профилактика РТПХ
Исследование с одной рукой. Все пациенты получают одинаковую схему кондиционирования пониженной интенсивности (RIC) и схему профилактики РТПХ.
Лекарство: Режим RIC
Дни с -60 по -21: гидроксимочевина (30 мг/кг/день перорально) >6 часов до 1-й дозы: алемтузумаб (3 мг в/в) День -21: алемтузумаб (10 мг в/в или п/к) День -20: алемтузумаб (15 мг в/в или П/К) (10 мг, если < 10 кг) День -19: алемтузумаб (20 мг в/в или п/к) (10 мг, если < 10 кг) Дни с -8 по -4: флударабин (30 мг/м2/день в/в) День -4: тиотепа (8 мг/кг в/в) День -3: мелфалан (140 мг/м2) Дни от -2 до -1: дни отдыха/без лечения День 0: трансплантация костного мозга
Другие имена:
  • Подготовительный режим трансплантации
  • Режим кондиционирования трансплантата
Лекарство: Режим профилактики РТПХ
День +3 до +4: циклофосфамид (50 мг/кг/сутки внутривенно) День +5: Начало приема такролимуса и начало приема микофенолата мофетила (ММФ) Дни +5, +14, +30, +60, +90: абатацепт (IND) (10 мг/кг/сутки внутривенно) День +90: ритуксимаб (375 мг/м² внутривенно однократно) Пациенты ≥12 лет - Дни +120 до +180: абатацепт (IND) ежемесячно (10 мг/кг/сутки внутривенно) Пациенты ≥12 лет - Дни +210 до +390: абатацепт (IND) ежемесячно (5 мг/кг/сутки) Пациенты <12 лет - Дни +120 до +390: абатацепт (IND) ежемесячно (5 мг/кг/сутки внутривенно)
Другие имена:
  • Схема профилактики болезни «трансплантат против хозяина»

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Донорское приживление
Временное ограничение: 100 дней и 1 год после трансплантации
по меркам химеризма
100 дней и 1 год после трансплантации

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до приживления нейтрофилов
Временное ограничение: 100 дней после трансплантации
по результатам полного анализа крови
100 дней после трансплантации
Время до приживления тромбоцитов
Временное ограничение: 100 дней после трансплантации
по результатам полного анализа крови
100 дней после трансплантации
Влияние ТКМ на легочную функцию
Временное ограничение: 90 дней, 1 год и 2 года после трансплантации
как измерено легочными тестами функции
90 дней, 1 год и 2 года после трансплантации
Влияние ТКМ на функцию печени
Временное ограничение: 90 дней, 180 дней, 1 год и 2 года после трансплантации
по результатам лабораторных исследований
90 дней, 180 дней, 1 год и 2 года после трансплантации
Влияние ТКМ на неврологическую функцию
Временное ограничение: 90 дней, 1 год и 2 года после трансплантации
согласно когнитивному тестированию и исследованиям качества жизни
90 дней, 1 год и 2 года после трансплантации
Влияние ТКМ на сердечную функцию
Временное ограничение: 90 дней, 1 год и 2 года после трансплантации
судя по эхокардиограмме
90 дней, 1 год и 2 года после трансплантации
Влияние ТКМ на функцию почек
Временное ограничение: 90 дней, 180 дней, 1 год и 2 года после трансплантации
по результатам лабораторных исследований
90 дней, 180 дней, 1 год и 2 года после трансплантации
Фармакокинетика алемтузумаба
Временное ограничение: дни -19, день 0, день +15 и день +30
измеряется максимальной концентрацией алемтузумаба в плазме
дни -19, день 0, день +15 и день +30
Фармакокинетика абатацепта
Временное ограничение: дни +30, +60, +90, 1 год, 1,5 года и 2 года после трансплантации
измеряется максимальной концентрацией абатацепта в плазме
дни +30, +60, +90, 1 год, 1,5 года и 2 года после трансплантации
Частота случаев острой реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ)
Временное ограничение: 1 год после трансплантации
согласно шкале оценки протокола
1 год после трансплантации
Заболеваемость хронической болезнью «трансплантат против хозяина» (РТПХ)
Временное ограничение: 2 года после трансплантации
согласно шкале оценки протокола
2 года после трансплантации
Восстановление иммунитета
Временное ограничение: дни +30, +60, +90, 1 год, 1,5 года и 2 года после трансплантации
согласно оценкам исследовательских лабораторий
дни +30, +60, +90, 1 год, 1,5 года и 2 года после трансплантации

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Washington University School of Medicine

Следователи

  • Главный следователь: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 марта 2017 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2033 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 апреля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 апреля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 апреля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 201611172

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Режим RIC

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Lebanon

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться