Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alennettu intensiteetin kuntoutus ja perheen HLA:n kanssa yhteensopimaton BMT ei-pahanlaatuisiin sairauksiin (FAM BMT)

tiistai 26. toukokuuta 2026 päivittänyt: Washington University School of Medicine

Vaiheen I/II koe heikentyneestä hoidosta ja perheen HLA:n kanssa yhteensopimattomasta luuydinsiirrosta lapsilla, joilla on ei-pahanlaatuisia häiriöitä

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan perheiden HLA-yhteensopimattomien luuydinsiirtojen tehokkuutta ja toksisuutta potilailla, joilla on ei-pahanlaatuinen sairaus ja jotka ovat alle 21-vuotiaita ja voivat hyötyä toimenpiteestä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Alle 21-vuotiaat potilaat, joilla on ei-pahanlaatuinen sairaus, joille on hyötyä hematopoieettisten kantasolujen siirrosta, saavat alennetun intensiteetin hoito-ohjelman, joka koostuu hydroksiureasta, alemtutsumabista, fludarabiinista, tiotepasta ja melfalaanista.

Tätä seuraa familiaalinen HLA-yhteensopimaton luuytimensiirto. Ensisijainen tavoite on varmistaa turvallisuus ja luovuttajasolujen istutus 100 päivää ja 1 vuosi siirron jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

29

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Ian Snyder, BS, CCRP
  • Puhelinnumero: 314-273-5953
  • Sähköposti: ian.s@wustl.edu

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Rekrytointi
        • Yale School of Medicine
        • Päätutkija:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Rekrytointi
        • Nemours Children's Health
        • Päätutkija:
          • Emi Caywood, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Emi Caywood, MD
          • Puhelinnumero: 800-416-4441
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Rekrytointi
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Troy Quigg, DO
        • Päätutkija:
          • Troy Quigg, DO
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University School of Medicine
        • Päätutkija:
          • Shalini Shenoy, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ian Snyder, BS, CCRP
          • Puhelinnumero: 314-273-5953
          • Sähköposti: ian.s@wustl.edu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 päivä - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ei-pahanlaatuinen häiriö, joka vaatii luuytimen siirtoa, mukaan lukien luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät, aineenvaihduntahäiriöt, immunologiset häiriöt tai hemoglobinopatia

  • Potilailla, joilla on sirppisolusairaus, on oltava jokin seuraavista vakavista oireista:

    1. Ilmeinen tai hiljainen aivohalvaus tai jatkuvasti kohonneet transkraniaaliset doppler-nopeudet verensiirtohoidosta huolimatta
    2. Toistuva akuutti rintasyndrooma, jossa joka kerta on merkittävä hengitysvaikeus
    3. Sirppinefropatia
    4. Toistuvat vastaanotot vaso-okklusiivisten jaksojen vuoksi, jotka johtavat pitkittyneeseen opioidien käyttöön ja huonoon elämänlaatuun sekä keskeytyneisiin koulunkäyntiin
    5. Punasolujen alloimmunisaatio kroonisten verensiirtojen tarpeella
    6. Toistuva osteonekroosi tai useiden nivelten vaurioituminen verisuonten nekroosista
  • Sirppisolusairauspotilaiden hemoglobiinin S on oltava < 30 % 30 päivän kuluessa ennen alemtutsumabin käytön aloittamista
  • Ikä </= 20,99 vuotta ilmoittautumishetkellä
  • Suorituskykypisteet >/= 50
  • Vasemman kammion ejektiofraktio > 40 % tai vasemman kammion lyhennysfraktio > 26 % kaikukardiogrammissa
  • DLCO > 40 % (korjattu hemoglobiinilla) tai pulssioksimetria, jonka lähtötilan O2-saturaatio on >/= 90 % huoneilmasta, jos olet liian nuori PFT:n suorittamiseen
  • Seerumin kreatiniini </= 1,5x normaalin yläraja iän ja/tai GFR > 70 ml/min/1,73 m2
  • Suora bilirubiini < 2x iän normaalin yläraja
  • ALT ja AST < 5x iän normaalin yläraja

  • Osallistujille, jotka ovat saaneet tai saavat >/= 8 pakattua punasolusiirtoa >/= 1 vuoden ajan tai >/= 20 punasolusiirtoa (elinikäinen kumulatiivinen), suoritetaan maksan MRI maksan rautapitoisuuden arvioimiseksi.

    1. Maksabiopsia on tarkoitettu maksan rautapitoisuudelle >/= 7 mg Fe/mg maksan kuivapainoa maksan MRI:llä. Maksan histologisessa tutkimuksessa on dokumentoitava kirroosin, siltafibroosin ja aktiivisen hepatiitin puuttuminen

  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään kahta ehkäisymenetelmää samanaikaisesti tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta 12 kuukauden ajan elinsiirron jälkeen. Miesten on suostuttava käyttämään tehokasta esteehkäisyä tai harjoitettava todellista pidättymistä tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta 12 kuukauden ajan elinsiirron jälkeen.
  • Kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava kaikilta vastaanottajilta oppilaitoksen Human Studies Committeen ohjeiden mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on HLA-identtinen sisarus, joka pystyy ja haluaa luovuttaa luuydintä
  • Potilaat, joilla on maksakirroosi tai todettu siltafibroosi tai aktiivinen hepatiitti
  • Hallitsematon bakteeri-, virus- tai sieni-infektio 6 viikon sisällä ennen ilmoittautumista
  • Todisteet HIV-infektiosta tai tiedossa oleva HIV-positiivinen serologia
  • Potilaat, joille on aiemmin tehty kantasolusiirto
  • Potilaat, jotka ovat saaneet tutkimuslääkettä tai -laitetta tai lääkkeen tai laitteen poikkeavaa käyttöä 3 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta
  • Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
  • Potilaat, joilla on aktiivinen autoimmuunisairaus (esim. sarkoidoosi, lupus, skleroderma)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RIC-valmisteluohjelma ja GVHD-ennaltaehkäisy
Yhden käden tutkimus. Kaikki potilaat saavat saman Reduced Intensity Conditioning (RIC) -ohjelman ja GVHD-profylaksia
Lääke: RIC-ohjelma
Päivät -60 - -21: hydroksiurea (30mg/kg/vrk po) >6 tuntia ennen ensimmäistä annosta: alemtutsumabi (3mg IV) Päivä -21: alemtutsumabi (10mg IV tai S/C) Päivä -20: alemtutsumabi (15mg IV tai S/C) (10 mg, jos < 10 kg) Päivä -19: alemtutsumabi (20 mg IV tai S/C) (10 mg, jos < 10 kg) Päivät -8 - -4: fludarabiini (30 mg/m2/vrk IV) Päivä -4: tiotepa (8 mg/kg IV) Päivä -3: melfalaani (140 mg/m2) Päivät -2 - -1: lepopäivät/ei hoitoa Päivä 0: luuytimensiirto
Muut nimet:
  • Elinsiirron valmisteluohjelma
  • Transplantation Conditioning -ohjelma
Lääke: GVHD:n ehkäisyhoito
Päivä +3 - +4: syklofosfamidi (50mg/kg/vrk IV) Päivä +5: Takrolimuusin aloitus & Mycophenolate mofetilin (MMF) aloitus Päivät +5, +14, +30, +60, +90: abatasepti (IND) (10mg/kg/vrk IV) Päivä +90: rituksimab (375mg/m2 IV kerta) Potilaat ≥ 12 v - Päivät +120 - +180: abatasepti (IND) kuukausittain (10mg/kg/vrk IV) Potilaat ≥ 12 v - Päivät +210 - +390: abatasepti (IND) kuukausittain (5mg/kg/vrk) Potilaat <12 v - Päivät +120 - +390: abatasepti (IND) kuukausittain (5mg/kg/vrk IV)
Muut nimet:
  • Graft versus isäntä -taudin ennaltaehkäisyohjelma

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Luovuttajan istutus
Aikaikkuna: 100 päivää ja 1 vuosi siirron jälkeen
kimerismilla mitattuna
100 päivää ja 1 vuosi siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika neutrofiilien istuttamiseen
Aikaikkuna: 100 päivää siirrosta
mitattuna täydellisillä veriarvoilla
100 päivää siirrosta
Aika verihiutaleiden kiinnittymiseen
Aikaikkuna: 100 päivää siirron jälkeen
mitattuna täydellisillä veriarvoilla
100 päivää siirron jälkeen
BMT:n vaikutus keuhkojen toimintaan
Aikaikkuna: 90 päivää, 1 vuosi ja 2 vuotta siirron jälkeen
keuhkojen toimintatesteillä mitattuna
90 päivää, 1 vuosi ja 2 vuotta siirron jälkeen
BMT:n vaikutus maksan toimintaan
Aikaikkuna: 90 päivää, 180 päivää, 1 vuosi ja 2 vuotta siirron jälkeen
laboratorioarvioinneilla mitattuna
90 päivää, 180 päivää, 1 vuosi ja 2 vuotta siirron jälkeen
BMT:n vaikutus neurologiseen toimintaan
Aikaikkuna: 90 päivää, 1 vuosi ja 2 vuotta siirron jälkeen
mitattuna kognitiivisilla testeillä ja elämänlaatututkimuksilla
90 päivää, 1 vuosi ja 2 vuotta siirron jälkeen
BMT:n vaikutus sydämen toimintaan
Aikaikkuna: 90 päivää, 1 vuosi ja 2 vuotta siirron jälkeen
EKG:lla mitattuna
90 päivää, 1 vuosi ja 2 vuotta siirron jälkeen
BMT:n vaikutus munuaisten toimintaan
Aikaikkuna: 90 päivää, 180 päivää, 1 vuosi ja 2 vuotta siirron jälkeen
laboratorioarvioinneilla mitattuna
90 päivää, 180 päivää, 1 vuosi ja 2 vuotta siirron jälkeen
Alemtutsumabin farmakokinetiikka
Aikaikkuna: päivää -19, päivä 0, päivä +15 ja päivä +30
mitattuna plasman alemtutsumabin maksimipitoisuutena
päivää -19, päivä 0, päivä +15 ja päivä +30
Abataseptin farmakokinetiikka
Aikaikkuna: päivää +30, +60, +90, 1 vuosi, 1,5 vuotta ja 2 vuotta siirron jälkeen
mitattuna abataseptin maksimipitoisuudella plasmassa
päivää +30, +60, +90, 1 vuosi, 1,5 vuotta ja 2 vuotta siirron jälkeen
Akuutin graft versus-host -taudin (GVHD) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi siirrosta
mitattuna protokollan luokitusasteikolla
1 vuosi siirrosta
Kroonisen siirrännäis-isäntätaudin (GVHD) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuotta siirrosta
mitattuna protokollan luokitusasteikolla
2 vuotta siirrosta
Immuunijärjestelmän palauttaminen
Aikaikkuna: päivää +30, +60, +90, 1 vuosi, 1,5 vuotta ja 2 vuotta siirron jälkeen
tutkimuslaboratorioarvioinnilla mitattuna
päivää +30, +60, +90, 1 vuosi, 1,5 vuotta ja 2 vuotta siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Washington University School of Medicine

Tutkijat

  • Päätutkija: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 20. maaliskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. huhtikuuta 2033

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 26. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 29. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 201611172

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset RIC-ohjelma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa