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降低强度调节和家族性 HLA 不匹配的 BMT 治疗非恶性疾病 (FAM BMT)

2026年5月26日 更新者：Washington University School of Medicine

降低强度调节和家族性 HLA 不匹配骨髓移植在非恶性疾病儿童中的 I/II 期试验

本研究旨在评估家族性 HLA 错配骨髓移植对 21 岁以下可从该手术中获益的非恶性疾病患者的疗效和毒性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

受益于造血干细胞移植的 21 岁以下患有非恶性疾病的患者将接受由羟基脲、阿仑单抗、氟达拉滨、噻替派和美法仑组成的强度降低的调节方案。

随后将进行家族性 HLA 不匹配的骨髓移植。 主要目标是在移植后 100 天和 1 年建立安全性和供体细胞植入。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

29

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

  • 姓名：Ian Snyder, BS, CCRP
  • 电话号码：314-273-5953
  • 邮箱：ian.s@wustl.edu

学习地点

  • 美国
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • 招聘中
        • Yale School of Medicine
        • 首席研究员：
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
        • 接触：
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • 招聘中
        • Nemours Children's Health
        • 首席研究员：
          • Emi Caywood, MD
        • 接触：
          • Emi Caywood, MD
          • 电话号码：800-416-4441
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
        • 招聘中
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • 接触：
          • Troy Quigg, DO
        • 首席研究员：
          • Troy Quigg, DO
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Washington University School of Medicine
        • 首席研究员：
          • Shalini Shenoy, MD
        • 接触：
        • 接触：
          • Ian Snyder, BS, CCRP
          • 电话号码：314-273-5953
          • 邮箱：ian.s@wustl.edu

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1天 至 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 需要骨髓移植的非恶性疾病，包括骨髓衰竭综合征、代谢紊乱、免疫紊乱或血红蛋白病

  • 对于镰状细胞病患者，必须有以下严重表现之一：

    1. 尽管进行了输血治疗，但明显或无症状的中风或持续升高的经颅多普勒速度
    2. 反复发作的急性胸部综合征，每次都有明显的呼吸损害
    3. 镰状肾病
    4. 因血管阻塞事件反复入院，导致阿片类药物使用时间延长，生活质量差，上学活动中断
    5. 需要长期输血的红细胞同种免疫
    6. 复发性骨坏死或缺血性坏死引起的多关节受累
  • 镰状细胞病患者在开始阿仑单抗治疗前 30 天内的血红蛋白 S 必须 < 30%
  • 入学时年龄 </= 20.99 岁
  • 性能得分 >/= 50
  • 超声心动图左心室射血分数 > 40% 或左心室缩短分数 > 26%
  • DLCO > 40%（针对血红蛋白校正）或脉搏血氧饱和度基线 O2 饱和度 >/= 90%（如果年龄太小无法进行 PFT）
  • 血清肌酐 </= 年龄正常上限的 1.5 倍和/或 GFR > 70 mL/min/1.73m2
  • 直接胆红素 < 年龄正常上限的 2 倍
  • ALT 和 AST < 年龄正常上限的 5 倍

  • 已经或正在接受 >/= 8 次浓缩红细胞输注 >/= 1 年或 >/= 20 次浓缩红细胞输注（终生累积）的参与者将接受肝脏 MRI 以估计肝脏铁含量。

    1. 肝活检指肝铁含量 >/= 7mg Fe/mg 肝脏 MRI 肝干重。 肝脏的组织学检查必须证明没有肝硬化、桥接纤维化和活动性肝炎

  • 有生育能力的女性受试者必须同意从签署知情同意书到移植后 12 个月内同时采用 2 种避孕方法。 从签署知情同意书到移植后 12 个月，男性受试者必须同意采取有效的屏障避孕措施或实行真正的禁欲。
  • 必须根据该机构人类研究委员会的指导方针，从所有接受者那里获得书面知情同意书。

排除标准：

  • 有 HLA 相同兄弟姐妹且能够并愿意捐献骨髓的患者
  • 患有肝硬化或肝桥接纤维化或活动性肝炎的患者
  • 入组前 6 周内不受控制的细菌、病毒或真菌感染
  • HIV 感染的证据或已知的 HIV 阳性血清学
  • 接受过干细胞移植的患者
  • 在入组后 3 个月内接受过研究性药物或设备或超适应症使用药物或设备的患者
  • 怀孕或哺乳的女性
  • 患有活动性自身免疫性疾病的患者（例如 肉瘤病、狼疮、硬皮病）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：RIC 准备方案和 GVHD 预防
单臂研究。 所有患者均接受相同的低强度条件反射 (RIC) 方案和 GVHD 预防方案
药品：RIC方案
第 -60 至 -21 天：羟基脲（30mg/kg/天，口服）> 第一次给药前 6 小时：阿仑单抗（3mg IV）第 -21 天：阿仑单抗（10mg IV 或 S/C）第 -20 天：阿仑单抗（15mg IV 或S/C）（10mg，如果 < 10kg）第 -19 天：阿仑单抗（20mg IV 或 S/C）（10mg，如果 <10kg） 第 -8 至 -4 天：氟达拉滨（30mg/m2/天，IV）第 -4 天：噻替哌(8mg/kg IV) 第 -3 天：美法仑 (140mg/m2) 第 -2 至 -1 天：休息日/无治疗 第 0 天：骨髓移植
其他名称：
  • 移植准备方案
  • 移植调理方案
药品：GVHD预防方案
移植后第+3至+4天：环磷酰胺（50mg/kg/天，静脉注射） 移植后第+5天：开始他克莫司治疗及霉酚酸酯（MMF）治疗 移植后第+5、+14、+30、+60、+90天：阿巴西普（IND）（10mg/kg/天，静脉注射） 移植后第+90天：利妥昔单抗（375mg/m²，静脉注射，单次） 患者年龄≥12岁 - 移植后第+120至+180天：阿巴西普（IND）每月一次（10mg/kg/天，静脉注射） 患者年龄≥12岁 - 移植后第+210至+390天：阿巴西普（IND）每月一次（5mg/kg/天） 患者年龄<12岁 - 移植后第+120至+390天：阿巴西普（IND）每月一次（5mg/kg/天，静脉注射）
其他名称：
  • 移植物抗宿主病预防方案

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
供体植入
大体时间：移植后 100 天和 1 年
由嵌合体测量
移植后 100 天和 1 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
中性粒细胞植入时间
大体时间：移植后 100 天
通过全血细胞计数测量
移植后 100 天
血小板植入时间
大体时间：移植后 100 天
通过全血细胞计数测量
移植后 100 天
BMT对肺功能的影响
大体时间：移植后 90 天、1 年和 2 年
通过肺功能测试测量
移植后 90 天、1 年和 2 年
BMT对肝功能的影响
大体时间：移植后 90 天、180 天、1 年和 2 年
由实验室评估衡量
移植后 90 天、180 天、1 年和 2 年
BMT对神经功能的影响
大体时间：移植后 90 天、1 年和 2 年
通过认知测试和生活质量调查来衡量
移植后 90 天、1 年和 2 年
BMT对心功能的影响
大体时间：移植后 90 天、1 年和 2 年
通过超声心动图测量
移植后 90 天、1 年和 2 年
BMT对肾功能的影响
大体时间：移植后 90 天、180 天、1 年和 2 年
由实验室评估衡量
移植后 90 天、180 天、1 年和 2 年
阿仑单抗的药代动力学
大体时间：第 -19 天、第 0 天、第 +15 天和第 +30 天
通过阿仑单抗的最大血浆浓度测量
第 -19 天、第 0 天、第 +15 天和第 +30 天
阿巴西普的药代动力学
大体时间：移植后 +30、+60、+90、1 年、1.5 年和 2 年
通过阿巴西普的最大血浆浓度测量
移植后 +30、+60、+90、1 年、1.5 年和 2 年
急性移植物抗宿主病 (GVHD) 的发病率
大体时间：移植后 1 年
按照协议等级量表衡量
移植后 1 年
慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 的发病率
大体时间：移植后2年
按照协议等级量表衡量
移植后2年
免疫重建
大体时间：移植后 +30、+60、+90、1 年、1.5 年和 2 年
由研究实验室评估衡量
移植后 +30、+60、+90、1 年、1.5 年和 2 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Washington University School of Medicine

调查人员

  • 首席研究员：Shalini Shenoy, MD、Washington University School of Medicine

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年3月20日

初级完成 (估计的)

2028年4月1日

研究完成 (估计的)

2033年4月1日

研究注册日期

首次提交

2017年4月3日

首先提交符合 QC 标准的

2017年4月20日

首次发布 (实际的)

2017年4月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月26日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 201611172

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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