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Acondicionamiento de intensidad reducida y TMO familiar con HLA no coincidente para trastornos no malignos (FAM BMT)

26 de mayo de 2026 actualizado por: Washington University School of Medicine

Un ensayo de fase I/II de condicionamiento de intensidad reducida y trasplante familiar de médula ósea con HLA no coincidente en niños con trastornos no malignos

Este estudio está diseñado para estimar la eficacia y la toxicidad de los trasplantes de médula ósea con HLA no coincidente familiar en pacientes con enfermedad no maligna que tienen menos de 21 años de edad y podrían beneficiarse del procedimiento.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los pacientes < 21 años de edad con un trastorno no maligno beneficiados por un trasplante de células madre hematopoyéticas recibirán un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida que consta de hidroxiurea, alemtuzumab, fludarabina, tiotepa y melfalán.

A esto le seguirá un trasplante de médula ósea familiar con HLA no coincidente. El objetivo principal es establecer la seguridad y el injerto de células del donante a los 100 días y 1 año después del trasplante.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

29

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Ian Snyder, BS, CCRP
  • Número de teléfono: 314-273-5953
  • Correo electrónico: ian.s@wustl.edu

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Reclutamiento
        • Yale School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
        • Contacto:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Reclutamiento
        • Nemours Children's Health
        • Investigador principal:
          • Emi Caywood, MD
        • Contacto:
          • Emi Caywood, MD
          • Número de teléfono: 800-416-4441
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Reclutamiento
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Contacto:
          • Troy Quigg, DO
        • Investigador principal:
          • Troy Quigg, DO
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Shalini Shenoy, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Ian Snyder, BS, CCRP
          • Número de teléfono: 314-273-5953
          • Correo electrónico: ian.s@wustl.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 día a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Trastorno no maligno que requiere trasplante de médula ósea, incluidos síndromes de insuficiencia de la médula ósea, trastornos metabólicos, trastornos inmunológicos o hemoglobinopatía

  • Para los pacientes con enfermedad de células falciformes, debe tener una de las siguientes manifestaciones graves:

    1. Accidente cerebrovascular manifiesto o silencioso o velocidades doppler transcraneales persistentemente elevadas a pesar de la terapia de transfusión
    2. Síndrome torácico agudo recurrente con compromiso respiratorio significativo cada vez
    3. Nefropatía falciforme
    4. Ingresos recurrentes por episodios vaso-oclusivos que resultan en uso prolongado de opioides y mala calidad de vida con actividad de asistencia escolar interrumpida
    5. Aloinmunización de glóbulos rojos con necesidad de transfusiones crónicas
    6. Osteonecrosis recurrente o afectación articular múltiple por necrosis avascular
  • Los pacientes con enfermedad de células falciformes deben tener hemoglobina S < 30 % dentro de los 30 días previos al inicio de alemtuzumab
  • Edad </= 20,99 años en el momento de la inscripción
  • Puntuación de rendimiento >/= 50
  • Fracción de eyección del ventrículo izquierdo > 40% o fracción de acortamiento del ventrículo izquierdo > 26% por ecocardiograma
  • DLCO > 40 % (corregido por hemoglobina) u oximetría de pulso con una saturación de O2 inicial de >/= 90 % en aire ambiente si es demasiado joven para realizar PFT
  • Creatinina sérica </= 1,5 veces el límite superior normal para la edad y/o TFG > 70 ml/min/1,73 m2
  • Bilirrubina directa < 2 veces el límite superior de lo normal para la edad
  • ALT y AST < 5 veces el límite superior de lo normal para la edad

  • Los participantes que hayan recibido o reciban >/= 8 transfusiones de concentrados de glóbulos rojos durante >/= 1 año o >/= 20 transfusiones de concentrados de glóbulos rojos (acumulado de por vida) se someterán a una resonancia magnética del hígado para estimar el contenido de hierro hepático.

    1. La biopsia hepática está indicada para el contenido de hierro hepático >/= 7 mg de Fe/mg de peso seco del hígado mediante resonancia magnética del hígado. El examen histológico del hígado debe documentar la ausencia de cirrosis, fibrosis en puente y hepatitis activa.

  • Las mujeres en edad fértil deben aceptar practicar 2 métodos anticonceptivos al mismo tiempo desde el momento de la firma del consentimiento informado hasta los 12 meses posteriores al trasplante. Los sujetos masculinos deben estar de acuerdo en practicar una anticoncepción de barrera efectiva o practicar una verdadera abstinencia desde el momento de firmar el consentimiento informado hasta los 12 meses posteriores al trasplante.
  • Se debe obtener el consentimiento informado por escrito de todos los destinatarios de acuerdo con las pautas del Comité de Estudios Humanos de la institución.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que tienen un hermano con HLA idéntico que puede y está dispuesto a donar médula ósea
  • Pacientes con cirrosis o fibrosis en puente establecida del hígado o hepatitis activa
  • Infección bacteriana, viral o fúngica no controlada dentro de las 6 semanas anteriores a la inscripción
  • Evidencia de infección por VIH o serología VIH positiva conocida
  • Pacientes que han recibido un trasplante previo de células madre
  • Pacientes que han recibido un fármaco o dispositivo en investigación o uso no indicado en la etiqueta de un fármaco o dispositivo dentro de los 3 meses posteriores a la inscripción
  • Mujeres que están embarazadas o amamantando
  • Pacientes con enfermedad autoinmune activa (p. sarcoidosis, lupus, esclerodermia)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Régimen de preparación RIC y profilaxis de GVHD
Estudio de un solo brazo. Todos los pacientes reciben el mismo régimen de acondicionamiento de intensidad reducida (RIC) y régimen de profilaxis de GVHD
Droga: Régimen RIC
Días -60 a -21: hidroxiurea (30 mg/kg/día po) >6 h antes de la 1.ª dosis: alemtuzumab (3 mg IV) Día -21: alemtuzumab (10 mg IV o S/C) Día -20: alemtuzumab (15 mg IV o S/C) (10 mg si < 10 kg) Día -19: alemtuzumab (20 mg IV o S/C) (10 mg si < 10 kg) Días -8 a -4: fludarabina (30 mg/m2/día IV) Día -4: tiotepa (8mg/kg IV) Día -3: melfalán (140mg/m2) Días -2 a -1: días de descanso/sin terapia Día 0: trasplante de médula ósea
Otros nombres:
  • Régimen preparatorio de trasplante
  • Régimen de acondicionamiento de trasplante
Droga: Régimen de profilaxis de la EICH
Día +3 a +4: ciclofosfamida (50mg/kg/día IV) Día +5: Inicio de tacrolimus e inicio de micofenolato mofetilo (MMF) Días +5, +14, +30, +60, +90: abatacept (IND) (10mg/kg/día IV) Día +90: rituximab (375mg/m2 IV una vez) Pacientes ≥ 12 años - Días +120 a +180: abatacept (IND) mensual (10mg/kg/día IV) Pacientes ≥ 12 años - Días +210 a +390: abatacept (IND) mensual (5mg/kg/día) Pacientes <12 años - Días +120 a +390: abatacept (IND) mensual (5mg/kg/día IV)
Otros nombres:
  • Régimen de profilaxis de la enfermedad de injerto contra huésped

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Injerto de donante
Periodo de tiempo: 100 días y 1 año postrasplante
medido por quimerismo
100 días y 1 año postrasplante

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta el injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: 100 días después del trasplante
según lo medido por conteos sanguíneos completos
100 días después del trasplante
Tiempo hasta el injerto de plaquetas
Periodo de tiempo: 100 días después del trasplante
según lo medido por conteos sanguíneos completos
100 días después del trasplante
Efecto de BMT en la función pulmonar
Periodo de tiempo: 90 días, 1 año y 2 años después del trasplante
según lo medido por las pruebas de función pulmonar
90 días, 1 año y 2 años después del trasplante
Efecto de BMT en la función hepática
Periodo de tiempo: 90 días, 180 días, 1 año y 2 años después del trasplante
medido por evaluaciones de laboratorio
90 días, 180 días, 1 año y 2 años después del trasplante
Efecto de BMT en la función neurológica
Periodo de tiempo: 90 días, 1 año y 2 años después del trasplante
medido por pruebas cognitivas y encuestas de calidad de vida
90 días, 1 año y 2 años después del trasplante
Efecto de BMT en la función cardíaca
Periodo de tiempo: 90 días, 1 año y 2 años después del trasplante
medido por ecocardiogramas
90 días, 1 año y 2 años después del trasplante
Efecto de BMT en la función renal
Periodo de tiempo: 90 días, 180 días, 1 año y 2 años después del trasplante
medido por evaluaciones de laboratorio
90 días, 180 días, 1 año y 2 años después del trasplante
Farmacocinética de alemtuzumab
Periodo de tiempo: días -19, día 0, día +15 y día +30
medido por la concentración plasmática máxima de alemtuzumab
días -19, día 0, día +15 y día +30
Farmacocinética de abatacept
Periodo de tiempo: días +30, +60, +90, 1 año, 1,5 años y 2 años después del trasplante
medido por la concentración plasmática máxima de abatacept
días +30, +60, +90, 1 año, 1,5 años y 2 años después del trasplante
Incidencia de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH)
Periodo de tiempo: 1 año después del trasplante
según lo medido por la escala de calificación del protocolo
1 año después del trasplante
Incidencia de la enfermedad crónica de injerto contra huésped (EICH)
Periodo de tiempo: 2 años después del trasplante
según lo medido por la escala de calificación del protocolo
2 años después del trasplante
Reconstitución inmune
Periodo de tiempo: días +30, +60, +90, 1 año, 1,5 años y 2 años después del trasplante
medido por evaluaciones de laboratorio de investigación
días +30, +60, +90, 1 año, 1,5 años y 2 años después del trasplante

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Washington University School of Medicine

Investigadores

  • Investigador principal: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de marzo de 2017

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2033

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de abril de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de abril de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

26 de abril de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 201611172

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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