Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności i rodzinne BMT z niedopasowanym HLA w przypadku zaburzeń niezłośliwych (FAM BMT)

26 maja 2026 zaktualizowane przez: Washington University School of Medicine

Badanie fazy I/II kondycjonowania o zmniejszonej intensywności i rodzinnego przeszczepu szpiku kostnego z niedopasowanym HLA u dzieci z zaburzeniami niezłośliwymi

Niniejsze badanie ma na celu oszacowanie skuteczności i toksyczności przeszczepów szpiku kostnego z niedopasowaniem genetycznym HLA u pacjentów z chorobą niezłośliwą w wieku poniżej 21 lat, którzy mogliby odnieść korzyści z tej procedury.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci w wieku < 21 lat z chorobą niezłośliwą, u których odniesienie korzyści z przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych odniesie korzyść, otrzymają schemat kondycjonujący o zmniejszonej intensywności składający się z hydroksymocznika, alemtuzumabu, fludarabiny, tiotepy i melfalanu.

Po tym nastąpi rodzinny przeszczep szpiku kostnego z niedopasowaniem HLA. Głównym celem jest ustalenie bezpieczeństwa i wszczepienia komórek dawcy po 100 dniach i 1 roku po przeszczepie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

29

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Ian Snyder, BS, CCRP
  • Numer telefonu: 314-273-5953
  • E-mail: ian.s@wustl.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Rekrutacyjny
        • Yale School of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
        • Kontakt:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Children's Health
        • Główny śledczy:
          • Emi Caywood, MD
        • Kontakt:
          • Emi Caywood, MD
          • Numer telefonu: 800-416-4441
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Rekrutacyjny
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Troy Quigg, DO
        • Główny śledczy:
          • Troy Quigg, DO
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Shalini Shenoy, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Ian Snyder, BS, CCRP
          • Numer telefonu: 314-273-5953
          • E-mail: ian.s@wustl.edu

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Choroba niezłośliwa wymagająca przeszczepu szpiku kostnego, w tym zespoły niewydolności szpiku kostnego, zaburzenia metaboliczne, zaburzenia immunologiczne lub hemoglobinopatia

  • W przypadku pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową musi występować jeden z następujących ciężkich objawów:

    1. Jawny lub cichy udar mózgu lub utrzymujące się podwyższone przezczaszkowe prędkości dopplerowskie pomimo transfuzji
    2. Nawracający zespół ostrej klatki piersiowej ze znacznym upośledzeniem oddychania za każdym razem
    3. Nefropatia sierpowata
    4. Nawracające przyjęcia z powodu epizodów zarostu naczyń skutkujących długotrwałym używaniem opioidów i niską jakością życia z przerwami w uczęszczaniu do szkoły
    5. Alloimmunizacja krwinkami czerwonymi z koniecznością przewlekłych transfuzji
    6. Nawracająca martwica kości lub zajęcie wielu stawów spowodowane martwicą jałową
  • Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową muszą mieć stężenie hemoglobiny S < 30% w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem leczenia alemtuzumabem
  • Wiek </= 20,99 lat w momencie rejestracji
  • Wynik wydajności >/= 50
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory > 40% lub frakcja skracania lewej komory > 26% w badaniu echokardiograficznym
  • DLCO > 40% (skorygowane o hemoglobinę) lub pulsoksymetria z wyjściowym wysyceniem O2 >/= 90% w powietrzu pokojowym, jeśli jest zbyt młody, aby wykonać PFT
  • Stężenie kreatyniny w surowicy </= 1,5x górna granica normy dla wieku i/lub GFR > 70 ml/min/1,73 m2
  • Bilirubina bezpośrednia < 2x górna granica normy dla wieku
  • ALT i AST < 5x górna granica normy dla wieku

  • Uczestnicy, którzy przebyli lub otrzymują >/= 8 przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych przez >/= 1 rok lub >/= 20 przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych (łącznie w ciągu całego życia) zostaną poddani badaniu MRI wątroby w celu oszacowania zawartości żelaza w wątrobie.

    1. Biopsja wątroby jest wskazana w przypadku zawartości żelaza w wątrobie >/= 7 mg Fe/mg suchej masy wątroby w badaniu MRI wątroby. Badanie histologiczne wątroby musi udokumentować brak marskości, zwłóknienia pomostowego i czynnego zapalenia wątroby

  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na jednoczesne stosowanie 2 metod antykoncepcji od momentu podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po przeszczepie. Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji mechanicznej lub praktykować prawdziwą abstynencję od momentu podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po przeszczepie.
  • Pisemną świadomą zgodę należy uzyskać od wszystkich odbiorców zgodnie z wytycznymi Komitetu ds. Badań nad Człowiekiem danej instytucji.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy mają rodzeństwo identyczne pod względem HLA, które może i chce zostać dawcą szpiku kostnego
  • Pacjenci z marskością lub stwierdzonym zwłóknieniem pomostowym wątroby lub czynnym zapaleniem wątroby
  • Niekontrolowana infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza w ciągu 6 tygodni przed włączeniem
  • Dowody zakażenia wirusem HIV lub znana serologia HIV-pozytywna
  • Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej przeszczep komórek macierzystych
  • Pacjenci, którzy otrzymali eksperymentalny lek lub urządzenie lub używali leku lub urządzenia poza wskazaniami rejestracyjnymi w ciągu 3 miesięcy od włączenia
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci z czynną chorobą autoimmunologiczną (np. sarkoidoza, toczeń, twardzina skóry)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Schemat przygotowania RIC i profilaktyka GVHD
Badanie z jednym ramieniem. Wszyscy pacjenci otrzymują ten sam schemat kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (RIC) i schemat profilaktyki GVHD
Lek: Schemat RIC
Dni od -60 do -21: hydroksymocznik (30 mg/kg mc./dobę doustnie) >6 godzin przed podaniem pierwszej dawki: alemtuzumab (3 mg dożylnie) Dzień -21: alemtuzumab (10 mg dożylnie lub podskórnie) Dzień -20: alemtuzumab (15 mg dożylnie lub S/C) (10 mg, jeśli < 10 kg) Dzień -19: alemtuzumab (20 mg IV lub S/C) (10 mg, jeśli < 10 kg) Dni -8 do -4: fludarabina (30 mg/m2/dzień IV) Dzień -4: tiotepa (8 mg/kg dożylnie) Dzień -3: melfalan (140 mg/m2) Dni -2 do -1: dni odpoczynku/brak terapii Dzień 0: przeszczep szpiku kostnego
Inne nazwy:
  • Schemat przygotowania do przeszczepu
  • Schemat kondycjonowania przeszczepu
Lek: Schemat profilaktyki GvHD
Dzień +3 do +4: cyklofosfamid (50mg/kg/dzień IV) Dzień +5: Rozpoczęcie takrolimusu & Rozpoczęcie mykofenolanu mofetylu (MMF) Dni +5, +14, +30, +60, +90: abatacept (IND) (10mg/kg/dzień IV) Dzień +90: rytuksymab (375mg/m2 IV jednorazowo) Pacjenci ≥ 12 lat - Dni +120 do +180: abatacept (IND) miesięcznie (10mg/kg/dzień IV) Pacjenci ≥ 12 lat - Dni +210 do +390: abatacept (IND) miesięcznie (5mg/kg/dzień) Pacjenci <12 lat - Dni +120 do +390: abatacept (IND) miesięcznie (5mg/kg/dzień IV)
Inne nazwy:
  • Schemat profilaktyki choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wszczepienie dawcy
Ramy czasowe: 100 dni i 1 rok po przeszczepie
mierzona chimeryzmem
100 dni i 1 rok po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na wszczepienie neutrofili
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
mierzone za pomocą pełnej morfologii krwi
100 dni po przeszczepie
Czas do wszczepienia płytek krwi
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
mierzone za pomocą pełnej morfologii krwi
100 dni po przeszczepie
Wpływ BMT na czynność płuc
Ramy czasowe: 90 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
mierzone testami czynnościowymi płuc
90 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
Wpływ BMT na czynność wątroby
Ramy czasowe: 90 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
mierzone ocenami laboratoryjnymi
90 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
Wpływ BMT na funkcje neurologiczne
Ramy czasowe: 90 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
mierzone testami poznawczymi i ankietami dotyczącymi jakości życia
90 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
Wpływ BMT na czynność serca
Ramy czasowe: 90 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
mierzone za pomocą echokardiogramów
90 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
Wpływ BMT na czynność nerek
Ramy czasowe: 90 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
mierzone ocenami laboratoryjnymi
90 dni, 180 dni, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
Farmakokinetyka alemtuzumabu
Ramy czasowe: dni -19, dzień 0, dzień +15 i dzień +30
mierzone jako maksymalne stężenie alemtuzumabu w osoczu
dni -19, dzień 0, dzień +15 i dzień +30
Farmakokinetyka abataceptu
Ramy czasowe: dni +30, +60, +90, 1 rok, 1,5 roku i 2 lata po przeszczepie
mierzone jako maksymalne stężenie abataceptu w osoczu
dni +30, +60, +90, 1 rok, 1,5 roku i 2 lata po przeszczepie
Częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
mierzone protokołową skalą ocen
1 rok po przeszczepie
Częstość występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
mierzone protokołową skalą ocen
2 lata po przeszczepie
Rekonstytucja odporności
Ramy czasowe: dni +30, +60, +90, 1 rok, 1,5 roku i 2 lata po przeszczepie
mierzone ocenami laboratoriów badawczych
dni +30, +60, +90, 1 rok, 1,5 roku i 2 lata po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Śledczy

  • Główny śledczy: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 marca 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 201611172

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Schemat RIC

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj