Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Konditionering med reducerad intensitet och familjär HLA-felmatchad BMT för icke-maligna sjukdomar (FAM BMT)

26 maj 2026 uppdaterad av: Washington University School of Medicine

En fas I/II-studie av konditionering med reducerad intensitet och familjär HLA-felmatchad benmärgstransplantation hos barn med icke-maligna sjukdomar

Denna studie är utformad för att uppskatta effektiviteten och toxiciteten av familjär HLA-felmatchade benmärgstransplantationer hos patienter med icke-malign sjukdom som är yngre än 21 år och som skulle kunna dra nytta av proceduren.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Patienter < 21 år med en icke-malign sjukdom som gynnas av hematopoetisk stamcellstransplantation kommer att få en konditioneringsregim med reducerad intensitet bestående av hydroxiurea, alemtuzumab, fludarabin, tiotepa och melfalan.

Detta kommer att följas av en familjär HLA-felmatchad benmärgstransplantation. Det primära målet är att etablera säkerhet och transplantation av donatorceller 100 dagar och 1 år efter transplantationen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

29

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Ian Snyder, BS, CCRP
  • Telefonnummer: 314-273-5953
  • E-post: ian.s@wustl.edu

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Rekrytering
        • Yale School of Medicine
        • Huvudutredare:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
        • Kontakt:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Rekrytering
        • Nemours Children's Health
        • Huvudutredare:
          • Emi Caywood, MD
        • Kontakt:
          • Emi Caywood, MD
          • Telefonnummer: 800-416-4441
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Rekrytering
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Troy Quigg, DO
        • Huvudutredare:
          • Troy Quigg, DO
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Washington University School of Medicine
        • Huvudutredare:
          • Shalini Shenoy, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 dag till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Icke-malign sjukdom som kräver benmärgstransplantation inklusive benmärgssviktsyndrom, metabola störningar, immunologiska störningar eller hemoglobinopati

  • För patienter med sicklecellssjukdom måste ha en av följande allvarliga manifestationer:

    1. Öppen eller tyst stroke eller ihållande förhöjda transkraniella dopplerhastigheter trots transfusionsbehandling
    2. Återkommande akut bröstsyndrom med betydande andningsproblem varje gång
    3. Sickle nefropati
    4. Återkommande inläggningar för vaso-ocklusiva episoder som resulterar i långvarig opioidanvändning och dålig livskvalitet med avbruten skolgångsaktivitet
    5. Alloimmunisering av röda blodkroppar med behov av kroniska transfusioner
    6. Återkommande osteonekros eller multipel ledinblandning från avaskulär nekros
  • Patienter med sicklecellssjukdom måste ha hemoglobin S < 30 % inom 30 dagar innan alemtuzumab påbörjas
  • Ålder </= 20,99 år vid tidpunkten för inskrivningen
  • Prestandapoäng >/= 50
  • Vänsterkammars ejektionsfraktion > 40 % eller vänsterkammarförkortningsfraktion > 26 % med ekokardiogram
  • DLCO > 40 % (korrigerat för hemoglobin) eller pulsoximetri med en baslinje O2-mättnad på >/= 90 % på rumsluft om för ung för att utföra PFTs
  • Serumkreatinin </= 1,5x övre normalgräns för ålder och/eller GFR > 70 ml/min/1,73 m2
  • Direkt bilirubin < 2x övre normalgräns för ålder
  • ALAT och ASAT < 5x övre normalgräns för ålder

  • Deltagare som har eller får >/= 8 packade röda blodkroppstransfusioner i >/= 1 år eller >/= 20 packade röda blodkroppstransfusioner (livstid kumulativ) kommer att genomgå lever MRT för uppskattning av leverns järnhalt.

    1. Leverbiopsi är indicerat för leverns järninnehåll >/= 7mg Fe/mg levertorrvikt genom lever-MRT. Histologisk undersökning av levern måste dokumentera frånvaro av cirros, överbryggande fibros och aktiv hepatit

  • Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder måste gå med på att utöva 2 preventivmetoder samtidigt från tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke till 12 månader efter transplantation. Manliga försökspersoner måste gå med på att utöva effektiv barriärpreventivmedel eller utöva sann abstinens från tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke till 12 månader efter transplantation.
  • Skriftligt informerat samtycke ska inhämtas från alla mottagare i enlighet med riktlinjerna från institutionens Human Studies Committee.

Exklusions kriterier:

  • Patienter som har ett HLA-identiskt syskon som kan och vill donera benmärg
  • Patienter med cirros eller etablerad överbryggande fibros i levern eller aktiv hepatit
  • Okontrollerad bakteriell, viral eller svampinfektion inom 6 veckor före inskrivning
  • Bevis på HIV-infektion eller känd HIV-positiv serologi
  • Patienter som har fått en tidigare stamcellstransplantation
  • Patienter som har fått ett prövningsläkemedel eller enhet eller off-label användning av ett läkemedel eller en enhet inom 3 månader efter registreringen
  • Kvinnor som är gravida eller ammar
  • Patienter med aktiv autoimmun sjukdom (t. sarkoidos, lupus, sklerodermi)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: RIC Prep Regim & GVHD profylax
Enarmsstudie. Alla patienter får samma regim med reducerad intensitet (RIC) och GVHD-profylax
Läkemedel: RIC-kur
Dagar -60 till -21: hydroxiurea (30 mg/kg/dag po) >6 timmar före den första dosen: alemtuzumab (3 mg IV) Dag -21: alemtuzumab (10 mg IV eller S/C) Dag -20: alemtuzumab (15 mg IV eller S/C) (10 mg om < 10 kg) Dag -19: alemtuzumab (20 mg IV eller S/C) (10 mg om < 10 kg) Dagar -8 till -4: fludarabin (30 mg/m2/dag IV) Dag -4: thiotepa (8mg/kg IV) Dag -3: melfalan (140mg/m2) Dagar -2 till -1: vilodagar/ingen terapi Dag 0: benmärgstransplantation
Andra namn:
  • Transplantationsförberedande regim
  • Transplantationskonditionering
Läkemedel: GVHD-profilaktisk behandlingsregim
Dag +3 till +4: cyklofosfamid (50mg/kg/dag IV) Dag +5: Start av takrolimus & Start av mykofenolatmofetil (MMF) Dag +5, +14, +30, +60, +90: abatacept (IND) (10mg/kg/dag IV) Dag +90: rituximab (375mg/m² IV en gång) Patienter ≥ 12 år - Dag +120 till +180: abatacept (IND) månadsvis (10mg/kg/dag IV) Patienter ≥ 12 år - Dag +210 till +390: abatacept (IND) månadsvis (5mg/kg/dag) Patienter <12 år - Dag +120 till +390: abatacept (IND) månadsvis (5mg/kg/dag IV)
Andra namn:
  • Graft kontra värdsjukdom profylax

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Donatorinplantering
Tidsram: 100 dagar och 1 år efter transplantation
mätt med chimerism
100 dagar och 1 år efter transplantation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags för neutrofilimplantering
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
mätt med fullständiga blodvärden
100 dagar efter transplantation
Dags för blodplättstransplantation
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
mätt med fullständiga blodvärden
100 dagar efter transplantation
Effekt av BMT på lungfunktionen
Tidsram: 90 dagar, 1 år och 2 år efter transplantationen
mätt med lungfunktionstester
90 dagar, 1 år och 2 år efter transplantationen
Effekt av BMT på leverfunktionen
Tidsram: 90 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år efter transplantationen
mätt med laboratorieutvärderingar
90 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år efter transplantationen
Effekt av BMT på neurologisk funktion
Tidsram: 90 dagar, 1 år och 2 år efter transplantationen
mätt med kognitiva tester och livskvalitetsundersökningar
90 dagar, 1 år och 2 år efter transplantationen
Effekt av BMT på hjärtfunktionen
Tidsram: 90 dagar, 1 år och 2 år efter transplantationen
mätt med ekokardiogram
90 dagar, 1 år och 2 år efter transplantationen
Effekt av BMT på njurfunktionen
Tidsram: 90 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år efter transplantationen
mätt med laboratorieutvärderingar
90 dagar, 180 dagar, 1 år och 2 år efter transplantationen
Farmakokinetiken för alemtuzumab
Tidsram: dagar -19, dag 0, dag +15 och dag +30
mätt som maximal plasmakoncentration av alemtuzumab
dagar -19, dag 0, dag +15 och dag +30
Farmakokinetiken för abatacept
Tidsram: dagar +30, +60, +90, 1 år, 1,5 år och 2 år efter transplantation
mätt som maximal plasmakoncentration av abatacept
dagar +30, +60, +90, 1 år, 1,5 år och 2 år efter transplantation
Förekomst av akut graft-versus-host-sjukdom (GVHD)
Tidsram: 1 år efter transplantation
mätt med protokollets betygsskala
1 år efter transplantation
Förekomst av kronisk graft-versus-host-sjukdom (GVHD)
Tidsram: 2 år efter transplantation
mätt med protokollets betygsskala
2 år efter transplantation
Immunrekonstitution
Tidsram: dagar +30, +60, +90, 1 år, 1,5 år och 2 år efter transplantation
mätt med forskningslaboratorieutvärderingar
dagar +30, +60, +90, 1 år, 1,5 år och 2 år efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Utredare

  • Huvudutredare: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 mars 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2033

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 april 2017

Första postat (Faktisk)

26 april 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 201611172

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på RIC-kur

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera