Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti perorálního roztoku kanabidiolu s vigabatrinem jako počáteční terapie u účastníků s kojeneckými křečemi

11. května 2023 aktualizováno: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie fáze 3 k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti perorálního roztoku kanabidiolu jako doplňkové léčby s vigabatrinem jako počáteční léčby u pacientů s kojeneckými křečemi

Primárním cílem této studie je vyhodnotit účinnost perorálního roztoku kanabidiolu jako doplňkové terapie s vigabatrinem jako počáteční terapie při léčbě účastníků s kojeneckými křečemi. Sekundárními cíli této studie je vyhodnotit pokračující účinnost perorálního roztoku kanabidiolu po dokončení 14denní léčby vigabatrinem nebo vigabatrinem plus perorální roztok kanabidiolu a vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost perorálního roztoku kanabidiolu jako doplňkové léčby s vigabatrinem jako počáteční terapie při léčbě účastníků s infantilními křečemi.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii s paralelními skupinami, ve které byli účastníci randomizováni v poměru 1:1 do 1 ze 2 léčebných skupin. Během počátečního léčebného období účastníci dostávali buď vigabatrin plus CBD nebo vigabatrin plus odpovídající placebo a dostávali dávky přibližně každých 12 hodin s jídlem. Tato studie se skládala z pěti období: screening, počáteční léčba, prodloužená léčba, zúžení a následné období, s maximální délkou přibližně 140 dnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Spojené státy, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Rodiče/pečovatelé plně rozumí a podepisují formulář informovaného souhlasu, rozumí všem postupům studie a mohou uspokojivě komunikovat se zkoušejícím a koordinátorem studie v souladu s platnými zákony, předpisy a místními požadavky.
  2. Klinická diagnóza kojeneckých spazmů a hypsarytmie potvrzená 9hodinovým video-EEG pořízeným během období screeningu a přečteným centrální čtečkou.
  3. Celkový dobrý zdravotní stav (definovaný jako nepřítomnost jakýchkoli klinicky relevantních abnormalit stanovených zkoušejícím) na základě fyzikálních a neurologických vyšetření, anamnézy a klinických laboratorních hodnot dokončených během screeningové návštěvy (1. návštěva).
  4. Podle názoru zkoušejícího je rodič (rodiče)/pečovatel (pečovatelé) ochotni a schopni dodržovat studijní postupy a rozvrhy návštěv.

Kritéria vyloučení:

  1. je zkoušejícím z jakéhokoli důvodu (včetně mimo jiné rizik popsaných jako preventivní opatření, varování a kontraindikace v aktuální verzi brožury pro zkoušejícího pro perorální roztok kanabidiolu) považována za nevhodného kandidáta pro příjem studovaného léku .
  2. Známá nebo předpokládaná alergie na kanabidiol.
  3. Anamnéza alergické reakce nebo známá nebo předpokládaná citlivost na jakoukoli látku, která je obsažena ve složení zkoušeného přípravku.
  4. Užívání jakéhokoli kanabidiolu/produktu z konopí do 30 dnů od vstupu do studie.
  5. Pacient je diagnostikován nebo má podezření na tuberózní sklerózu.
  6. Pacient byl dříve léčen buď vigabatrinem, ACTH nebo vysokými dávkami steroidů.
  7. Předchozí nebo souběžná léčba felbamátem, klobazamem, kyselinou valproovou nebo ketogenní dietou.
  8. Pacient v současné době užívá jakýkoli nepovolený lék související s CYP3A4 uvedený v příloze 1 (fenytoin, fluvoxamin, karbamazepin a třezalka tečkovaná).
  9. Dříve dostávali jakýkoli zkoumaný lék nebo zařízení nebo zkoumanou terapii během 30 dnů před screeningem.
  10. Klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty, včetně: jaterních funkčních testů (LFT), jako je albumin, přímý bilirubin, celkový bilirubin, aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) ≥3násobek horní hranice normy (ULN). Zkoušející může pacienta považovat za vhodného, ​​pokud usoudí, že laboratorní hodnoty nejsou klinicky významné.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CBD s vigabatrinem
Účastníci dostávali až 40 miligramů na kilogram denně (mg/kg/den) rozdělených dvakrát denně (BID) CBD s jídlem. Účastníci také dostávali až 150 mg/kg/den BID vigabatrinu s jídlem.
Lék: Kanabidiol perorální roztok
Perorální roztok obsahující kanabidiol farmaceutické kvality (nerostlinný).
Lék: Vigabatrin
Prášková suspenze
Ostatní jména:
  • Sabril
Komparátor placeba: Placebo s vigabatrinem
Účastníci dostávali placebo odpovídající CBD s jídlem a také dostávali až 150 mg/kg/den BID vigabatrinu s jídlem.
Lék: Placebo
Odpovídající perorální roztok
Lék: Vigabatrin
Prášková suspenze
Ostatní jména:
  • Sabril

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků považovaných za úplné respondenty
Časové okno: Až do dne 15
Kompletní odpověď je definována jako úplné vymizení křečí a hypsarytmie potvrzené 24hodinovým videoelektroencefalogramem (EEG).
Až do dne 15

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s vyřešením kojeneckých křečí
Časové okno: Až do dne 15
Rozlišení IS bylo hodnoceno 24hodinovým video-EEG.
Až do dne 15
Procento účastníků s vyřešením hypsarytmie
Časové okno: Až do dne 15
Vymizení hypsarytmie bylo hodnoceno 24hodinovým video-EEG.
Až do dne 15
Dojem zkoušejícího z účinnosti a snášenlivosti studovaného léku Klinický globální dojem – globální zlepšení (CGI-I)
Časové okno: Den 15
Vyšetřovatelé použijí škálu CGI-I, což je 7bodová škála, která vyžaduje, aby lékař zhodnotil, jak moc se pacientova nemoc zlepšila nebo zhoršila ve srovnání s výchozím stavem na začátku intervence a je hodnocena jako: 1 = velmi mnohem lepší; 2 = mnohem lepší; 3=minimálně zlepšeno; 4=žádná změna; 5=minimálně horší; 6 = mnohem horší; 7 = mnohem horší. Vyšší skóre naznačovalo horší stav.
Den 15
Procento účastníků s nárůstem počtu dnů bez křečí mezi 1. a 15. dnem
Časové okno: Až do dne 15
Zvýšení počtu dnů bez křečí bude určeno záznamy v deníku záchvatů.
Až do dne 15
Procento účastníků s úplnou odezvou během počátečního léčebného období, u kterých došlo k recidivě během prodlouženého léčebného období
Časové okno: Až do dne 75
Relaps během prodloužené doby léčby bude potvrzen video-EEG po rodičovské zprávě o relapsu.
Až do dne 75
Čas do relapsu během prodlouženého léčebného období
Časové okno: Až do dne 75
Až do dne 75

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. září 2018

Primární dokončení (Aktuální)

29. května 2019

Dokončení studie (Aktuální)

29. května 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

5. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INS011-16-082

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Infantilní křeče

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bulgaria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit