Un estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la solución oral de cannabidiol con vigabatrina como terapia inicial en participantes con espasmos infantiles

Criterios de inclusión:

1. Los padres/cuidadores comprenden y firman completamente el formulario de consentimiento informado, entienden todos los procedimientos del estudio y pueden comunicarse satisfactoriamente con el investigador y el coordinador del estudio, de acuerdo con las leyes, reglamentaciones y requisitos locales aplicables.
2. Diagnóstico clínico de espasmos infantiles e hipsarritmia, confirmado por un video-EEG de 9 horas obtenido durante el período de selección y leído por el lector central.
3. Buena salud general (definida como la ausencia de anomalías clínicamente relevantes según lo determine el investigador) según los exámenes físicos y neurológicos, el historial médico y los valores de laboratorio clínico completados durante la Visita de selección (Visita 1).
4. En opinión del investigador, los padres/cuidadores están dispuestos y son capaces de cumplir con los procedimientos del estudio y los horarios de visitas.

Criterio de exclusión:

1. Sea considerado por el investigador, por cualquier motivo (incluidos, entre otros, los riesgos descritos como precauciones, advertencias y contraindicaciones en la versión actual del Folleto del investigador sobre la solución oral de cannabidiol) como un candidato inadecuado para recibir el fármaco del estudio. .
2. Alergia conocida o sospechada al cannabidiol.
3. Antecedentes de una reacción alérgica o una sensibilidad conocida o sospechada a cualquier sustancia contenida en la formulación del producto en investigación.
4. Uso de cualquier producto de cannabidiol/cannabis dentro de los 30 días posteriores al ingreso al estudio.
5. El paciente es diagnosticado o se sospecha que tiene esclerosis tuberosa.
6. El paciente ha recibido tratamiento con vigabatrina, ACTH o esteroides en dosis altas anteriormente.
7. Terapia previa o concomitante con felbamato, clobazam, ácido valproico o dieta cetogénica.
8. Paciente que actualmente toma cualquiera de los medicamentos no permitidos relacionados con CYP3A4 enumerados en el Apéndice 1 (fenitoína, fluvoxamina, carbamazepina y hierba de San Juan).
9. Recibió previamente cualquier fármaco o dispositivo en investigación o terapia en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección.
10. Valores de laboratorio anormales clínicamente significativos, que incluyen: pruebas de función hepática (LFT) como albúmina, bilirrubina directa, bilirrubina total, aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) ≥ 3 veces el límite superior normal (LSN). El investigador puede considerar elegible al paciente si considera que los valores de laboratorio no son clínicamente significativos.