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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit einer oralen Cannabidiol-Lösung mit Vigabatrin als Initialtherapie bei Teilnehmern mit infantilen Spasmen

11. Mai 2023 aktualisiert von: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen als Zusatztherapie mit Vigabatrin als Initialtherapie bei Patienten mit infantilen Spasmen

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen als Zusatztherapie mit Vigabatrin als Initialtherapie bei der Behandlung von Teilnehmern mit infantilen Spasmen. Die sekundären Ziele dieser Studie sind die Bewertung der anhaltenden Wirksamkeit von Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen nach Abschluss der 14-tägigen Behandlung mit Vigabatrin oder Vigabatrin plus Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen und die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen als Zusatztherapie mit Vigabatrin als Initialtherapie Therapie bei der Behandlung von Teilnehmern mit infantilen Spasmen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelte es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie, bei der die Teilnehmer im Verhältnis 1:1 einer von zwei Behandlungsgruppen zugeteilt wurden. Während der ersten Behandlungsphase erhielten die Teilnehmer entweder Vigabatrin plus CBD oder Vigabatrin plus passendes Placebo und erhielten die Dosis etwa alle 12 Stunden zusammen mit einer Mahlzeit. Diese Studie bestand aus fünf Zeiträumen: Screening, Erstbehandlung, verlängerte Behandlung, Ausschleichzeit und Nachbeobachtungszeiträume mit einer maximalen Dauer von etwa 140 Tagen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Vereinigte Staaten, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Eltern/Betreuer verstehen und unterschreiben die Einwilligungserklärung vollständig, verstehen alle Studienverfahren und können zufriedenstellend mit dem Prüfarzt und Studienkoordinator in Übereinstimmung mit den geltenden Gesetzen, Vorschriften und lokalen Anforderungen kommunizieren.
  2. Klinische Diagnose von infantilen Spasmen und Hypsarrhythmie, bestätigt durch ein 9-stündiges Video-EEG, das während des Screening-Zeitraums erhalten und vom zentralen Lesegerät gelesen wurde.
  3. Allgemein guter Gesundheitszustand (definiert als das Fehlen klinisch relevanter Anomalien, wie vom Prüfarzt festgestellt) basierend auf körperlichen und neurologischen Untersuchungen, Anamnese und klinischen Laborwerten, die während des Screening-Besuchs (Besuch 1) durchgeführt wurden.
  4. Nach Meinung des Prüfarztes ist/sind der/die Eltern/Betreuer bereit und in der Lage, die Studienverfahren und Besuchspläne einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Vom Prüfarzt aus irgendeinem Grund (einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Risiken, die in der aktuellen Version der Prüfarztbroschüre für Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen als Vorsichtsmaßnahmen, Warnhinweise und Kontraindikationen beschrieben sind) als ungeeigneter Kandidat für die Verabreichung des Studienmedikaments angesehen wird .
  2. Bekannte oder vermutete Allergie gegen Cannabidiol.
  3. Vorgeschichte einer allergischen Reaktion oder einer bekannten oder vermuteten Empfindlichkeit gegenüber einer Substanz, die in der Formulierung des Prüfpräparats enthalten ist.
  4. Verwendung eines beliebigen Cannabidiol-/Cannabisprodukts innerhalb von 30 Tagen nach Studieneintritt.
  5. Bei dem Patienten wird tuberöse Sklerose diagnostiziert oder vermutet.
  6. Der Patient wurde zuvor entweder mit Vigabatrin, ACTH oder hochdosierten Steroiden behandelt.
  7. Vorherige oder gleichzeitige Therapie mit Felbamat, Clobazam, Valproinsäure oder die ketogene Diät.
  8. Patientin, die derzeit unzulässige CYP3A4-bezogene Medikamente einnimmt, die in Anhang 1 aufgeführt sind (Phenytoin, Fluvoxamin, Carbamazepin und Johanniskraut).
  9. Zuvor innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening ein Prüfpräparat oder -gerät oder eine Prüftherapie erhalten haben.
  10. Klinisch signifikante abnormale Laborwerte, einschließlich: Leberfunktionstests (LFTs) wie Albumin, direktes Bilirubin, Gesamtbilirubin, Aspartat-Aminotransferase (AST) und Alanin-Aminotransferase (ALT) ≥ 3-mal höher als die obere Normgrenze (ULN). Der Prüfarzt kann den Patienten für geeignet halten, wenn er die Laborwerte als klinisch nicht signifikant einstuft.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CBD mit Vigabatrin
Die Teilnehmer erhielten bis zu 40 Milligramm CBD pro Kilogramm und Tag (mg/kg/Tag), aufgeteilt zweimal täglich (BID), mit der Nahrung. Die Teilnehmer erhielten außerdem bis zu 150 mg/kg/Tag Vigabatrin zweimal täglich mit der Nahrung.
Arzneimittel: Cannabidiol Lösung zum Einnehmen
Eine orale Lösung mit Cannabidiol in pharmazeutischer Qualität (nicht auf Pflanzenbasis).
Arzneimittel: Vigabatrin
Pulversuspension
Andere Namen:
  • Sabril
Placebo-Komparator: Placebo mit Vigabatrin
Die Teilnehmer erhielten ein zu CBD passendes Placebo mit der Nahrung sowie bis zu 150 mg/kg/Tag Vigabatrin zweimal täglich mit der Nahrung.
Arzneimittel: Placebo
Passende orale Lösung
Arzneimittel: Vigabatrin
Pulversuspension
Andere Namen:
  • Sabril

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die als vollständige Responder gelten
Zeitfenster: Bis zum 15. Tag
Eine vollständige Reaktion ist definiert als vollständige Auflösung von Krämpfen und Hypsarrhythmien, bestätigt durch ein 24-Stunden-Video-Elektroenzephalogramm (EEG).
Bis zum 15. Tag

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit Auflösung infantiler Krämpfe
Zeitfenster: Bis zum 15. Tag
Die Auflösung des IS wurde durch ein 24-Stunden-Video-EEG beurteilt.
Bis zum 15. Tag
Prozentsatz der Teilnehmer mit Auflösung der Hypsarrhythmie
Zeitfenster: Bis zum 15. Tag
Die Auflösung der Hypsarrhythmie wurde durch ein 24-Stunden-Video-EEG beurteilt.
Bis zum 15. Tag
Eindruck des Prüfarztes von Wirksamkeit und Verträglichkeit des Studienmedikaments Klinischer globaler Eindruck – Globale Verbesserung (CGI-I)
Zeitfenster: Tag 15
Die Forscher verwenden die CGI-I-Skala, eine 7-Punkte-Skala, die vom Arzt verlangt, zu beurteilen, um wie viel sich die Krankheit des Teilnehmers im Vergleich zu einem Ausgangszustand zu Beginn der Intervention verbessert oder verschlechtert hat. Die Bewertung erfolgt mit: 1=sehr Sehr verbessert; 2=stark verbessert; 3=minimal verbessert; 4=keine Änderung; 5=minimal schlechter; 6=viel schlimmer; 7=sehr viel schlimmer. Höhere Werte deuteten auf einen schlechteren Zustand hin.
Tag 15
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Zunahme der Anzahl krampffreier Tage zwischen Tag 1 und Tag 15
Zeitfenster: Bis zum 15. Tag
Die Zunahme der krampffreien Tage wird anhand der Einträge im Anfallstagebuch ermittelt.
Bis zum 15. Tag
Prozentsatz der Teilnehmer mit vollständigem Ansprechen während des ersten Behandlungszeitraums, die während des verlängerten Behandlungszeitraums einen Rückfall erleiden
Zeitfenster: Bis Tag 75
Ein Rückfall während des verlängerten Behandlungszeitraums wird durch ein Video-EEG bestätigt, nachdem die Eltern einen Rückfall gemeldet haben.
Bis Tag 75
Zeit bis zum Rückfall während der verlängerten Behandlungsdauer
Zeitfenster: Bis Tag 75
Bis Tag 75

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. September 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Mai 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Mai 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INS011-16-082

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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