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Uno studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della soluzione orale di cannabidiolo con Vigabatrin come terapia iniziale nei partecipanti con spasmi infantili

11 maggio 2023 aggiornato da: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della soluzione orale di cannabidiolo come terapia aggiuntiva con Vigabatrin come terapia iniziale in pazienti con spasmi infantili

L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia della soluzione orale di cannabidiolo come terapia aggiuntiva con vigabatrin come terapia iniziale nel trattamento dei partecipanti con spasmi infantili. Gli obiettivi secondari di questo studio sono valutare l'efficacia continua della soluzione orale di cannabidiolo dopo il completamento del trattamento di 14 giorni con vigabatrin o vigabatrin più soluzione orale di cannabidiolo e valutare la sicurezza e la tollerabilità della soluzione orale di cannabidiolo come terapia aggiuntiva con vigabatrin come iniziale terapia nel trattamento dei partecipanti con spasmi infantili.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è stato uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli in cui i partecipanti sono stati randomizzati in un rapporto 1:1 a 1 dei 2 gruppi di trattamento. Durante il periodo di trattamento iniziale, i partecipanti hanno ricevuto vigabatrin più CBD o vigabatrin più placebo corrispondente e sono stati dosati approssimativamente ogni 12 ore, con un pasto. Questo studio comprendeva cinque periodi: screening, trattamento iniziale, trattamento esteso, riduzione graduale e periodi di follow-up, con una durata massima di circa 140 giorni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Stati Uniti, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il/i genitore/i/tutore/i comprende e firma pienamente il modulo di consenso informato, comprende tutte le procedure dello studio e può comunicare in modo soddisfacente con lo sperimentatore e il coordinatore dello studio, in conformità con le leggi, i regolamenti e i requisiti locali applicabili.
  2. Diagnosi clinica di spasmi infantili e ipsaritmia, confermata da un video-EEG di 9 ore ottenuto durante il periodo di screening e letto dal lettore centrale.
  3. Buona salute generale (definita come l'assenza di qualsiasi anomalia clinicamente rilevante determinata dallo Sperimentatore) sulla base di esami fisici e neurologici, anamnesi e valori clinici di laboratorio completati durante la Visita di screening (Visita 1).
  4. Secondo l'opinione dello sperimentatore, il/i genitore/i/il/i caregiver/i è/sono disposto/i e in grado di rispettare le procedure dello studio e gli orari delle visite.

Criteri di esclusione:

  1. È considerato dallo sperimentatore, per qualsiasi motivo (inclusi, ma non limitati a, i rischi descritti come precauzioni, avvertenze e controindicazioni nell'attuale versione dell'opuscolo dello sperimentatore per la soluzione orale di cannabidiolo) un candidato non idoneo a ricevere il farmaco in studio .
  2. Allergia nota o sospetta al cannabidiolo.
  3. Storia di una reazione allergica o di una sensibilità nota o sospetta a qualsiasi sostanza contenuta nella formulazione del prodotto sperimentale.
  4. Uso di qualsiasi prodotto a base di cannabidiolo/cannabis entro 30 giorni dall'ingresso nello studio.
  5. Al paziente viene diagnosticata o si sospetta la sclerosi tuberosa.
  6. Il paziente ha ricevuto in precedenza un trattamento con vigabatrin, ACTH o steroidi ad alte dosi.
  7. Terapia precedente o concomitante con felbamato, clobazam, acido valproico o dieta chetogenica.
  8. Paziente attualmente in trattamento con qualsiasi farmaco correlato al CYP3A4 non consentito elencato nell'Appendice 1 (fenitoina, fluvoxamina, carbamazepina ed erba di San Giovanni).
  9. Precedentemente ricevuto qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale o terapia sperimentale entro 30 giorni prima dello screening.
  10. Valori di laboratorio anormali clinicamente significativi, tra cui: test di funzionalità epatica (LFT) come albumina, bilirubina diretta, bilirubina totale, aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) ≥3 volte il limite superiore della norma (ULN). Lo sperimentatore può ritenere idoneo il paziente se ritiene che i valori di laboratorio non siano clinicamente significativi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CBD con Vigabatrin
I partecipanti hanno ricevuto fino a 40 milligrammi per chilogrammo al giorno (mg/kg/giorno) divisi due volte al giorno (BID) di CBD con il cibo. I partecipanti hanno anche ricevuto fino a 150 mg/kg/die BID di vigabatrin con il cibo.
Droga: Soluzione orale di cannabidiolo
Una soluzione orale contenente cannabidiolo di grado farmaceutico (non vegetale).
Droga: Vigabatrin
Sospensione in polvere
Altri nomi:
  • Sabril
Comparatore placebo: Placebo con Vigabatrin
I partecipanti hanno ricevuto un placebo corrispondente al CBD con il cibo e hanno anche ricevuto fino a 150 mg/kg/giorno BID di vigabatrin con il cibo.
Droga: Placebo
Soluzione orale corrispondente
Droga: Vigabatrin
Sospensione in polvere
Altri nomi:
  • Sabril

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti considerati rispondenti completi
Lasso di tempo: Fino al giorno 15
La risposta completa è definita come la risoluzione completa degli spasmi e dell'ipsaritmia confermata dal video-elettroencefalogramma (EEG) delle 24 ore.
Fino al giorno 15

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con risoluzione di spasmi infantili
Lasso di tempo: Fino al giorno 15
La risoluzione dell'IS è stata valutata mediante video-EEG di 24 ore.
Fino al giorno 15
Percentuale di partecipanti con risoluzione dell'ipsaritmia
Lasso di tempo: Fino al giorno 15
La risoluzione dell'ipsaritmia è stata valutata mediante video-EEG di 24 ore.
Fino al giorno 15
Impressione dello sperimentatore sull'efficacia e sulla tollerabilità del farmaco in studio Impressione clinica globale - Miglioramento globale (CGI-I)
Lasso di tempo: Giorno 15
Gli investigatori utilizzeranno la scala CGI-I, che è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare quanto la malattia del partecipante è migliorata o peggiorata rispetto a uno stato basale all'inizio dell'intervento ed è valutata come: 1=molto molto migliorato; 2=molto migliorato; 3=minimamente migliorato; 4=nessun cambiamento; 5=poco peggiore; 6=molto peggio; 7=molto peggio. Punteggi più alti indicavano condizioni peggiori.
Giorno 15
Percentuale di partecipanti con aumento del numero di giorni senza spasmo tra il giorno 1 e il giorno 15
Lasso di tempo: Fino al giorno 15
L'aumento dei giorni liberi da spasmi sarà determinato dalle voci del diario delle crisi.
Fino al giorno 15
Percentuale di partecipanti con risposta completa durante il periodo di trattamento iniziale che hanno avuto una ricaduta durante il periodo di trattamento esteso
Lasso di tempo: Fino al giorno 75
La ricaduta durante il periodo di trattamento esteso sarà confermata dal video-EEG in seguito alla segnalazione di recidiva da parte dei genitori.
Fino al giorno 75
Tempo di ricaduta durante il periodo di trattamento esteso
Lasso di tempo: Fino al giorno 75
Fino al giorno 75

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 settembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

29 maggio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

29 maggio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

5 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INS011-16-082

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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