영아 경련 참가자의 초기 요법으로 Vigabatrin을 사용한 Cannabidiol 경구 용액의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구
2023년 5월 11일 업데이트: Radius Pharmaceuticals, Inc.
영아 연축 환자의 초기 요법으로 Vigabatrin을 사용한 보조 요법으로 Cannabidiol 경구 용액의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 3상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
이 연구의 1차 목적은 영아 연축이 있는 참가자를 치료하기 위한 초기 요법으로 비가바트린과 함께 보조 요법으로 칸나비디올 경구 용액의 효능을 평가하는 것입니다.
이 연구의 2차 목적은 vigabatrin 또는 vigabatrin + Cannabidiol 경구 용액으로 14일 치료를 완료한 후 Cannabidiol 경구 용액의 지속적인 효능을 평가하고 초기에 vigabatrin을 사용한 보조 요법으로서 Cannabidiol 경구 용액의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 영아 경련이 있는 참여자를 치료하는 치료.
연구 개요
상세 설명
이것은 참가자들이 1:1 비율로 2개의 치료 그룹 중 하나에 무작위 배정된 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 평행 그룹 연구였습니다.
초기 치료 기간 동안 참가자들은 비가바트린 플러스 CBD 또는 비가바트린 플러스 매칭 위약을 받았고 약 12시간마다 식사와 함께 투약되었습니다.
이 연구는 스크리닝, 초기 치료, 확장 치료, 테이퍼 및 추적 기간의 5개 기간으로 구성되었으며 최대 기간은 약 140일입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
2
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Michigan
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Royal Oak, Michigan, 미국, 48073
- Beaumont Children's Hospital
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Washington
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Tacoma, Washington, 미국, 98405
- Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 부모(들)/보호자(들)는 사전 동의서를 완전히 이해하고 서명하며, 모든 연구 절차를 이해하고 해당 법률, 규정 및 현지 요건에 따라 조사자 및 연구 코디네이터와 만족스럽게 의사소통할 수 있습니다.
- 영아 연축 및 저부정맥의 임상 진단, 스크리닝 기간 동안 획득한 9시간 비디오-EEG에 의해 확인되고 중앙 판독기에 의해 판독됨.
- 신체 및 신경학적 검사, 병력 및 스크리닝 방문(방문 1) 동안 완료된 임상 실험실 값에 기초한 일반적인 양호한 건강(조사관에 의해 결정된 임의의 임상적으로 관련된 이상이 없는 것으로 정의됨).
- 조사자의 의견에 따르면 부모(들)/보호자(들)는 연구 절차 및 방문 일정을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 어떤 이유로든(현재 버전의 칸나비디올 경구 용액에 대한 연구자 브로셔에서 주의 사항, 경고 및 금기 사항으로 설명된 위험을 포함하되 이에 국한되지 않음) 조사자가 연구 약물을 받기에 부적합한 후보자로 간주합니다. .
- 칸나비디올에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기.
- 연구용 제품 제제에 포함된 물질에 대한 알레르기 반응 또는 알려진 또는 의심되는 민감성의 병력.
- 연구 시작 30일 이내에 모든 칸나비디올/대마초 제품 사용.
- 환자가 결절성 경화증으로 진단되거나 의심됩니다.
- 환자는 이전에 vigabatrin, ACTH 또는 고용량 스테로이드로 치료를 받았습니다.
- felbamate, clobazam, valproic acid 또는 케톤 생성 식이 요법을 사용한 이전 또는 병용 요법.
- 현재 부록 1에 나열된 허용되지 않는 CYP3A4 관련 약물(페니토인, 플루복사민, 카르바마제핀 및 세인트 존스 워트)을 복용 중인 환자.
- 이전에 스크리닝 전 30일 이내에 임의의 조사 약물 또는 장치 또는 조사 요법을 받았음.
- 알부민, 직접 빌리루빈, 총 빌리루빈, 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT)와 같은 간 기능 검사(LFT)가 정상 상한치(ULN)의 3배 이상인 임상적으로 유의미한 비정상 실험실 값. 조사자는 실험실 값이 임상적으로 중요하지 않다고 판단하는 경우 환자가 적합하다고 간주할 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 비가바트린 함유 CBD
참가자는 CBD를 음식과 함께 하루에 두 번(BID) 나누어 하루 킬로그램당 최대 40밀리그램(mg/kg/일)을 받았습니다.
참가자들은 또한 음식과 함께 최대 150mg/kg/일 BID의 비가바트린을 받았습니다.
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제약 등급의 칸나비디올(비식물성)을 함유한 경구 용액.
파우더 서스펜션
다른 이름들:
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위약 비교기: 비가바트린 함유 위약
참가자는 음식과 함께 CBD와 일치하는 위약을 받았고 음식과 함께 최대 150mg/kg/일 BID의 비가바트린을 받았습니다.
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일치하는 구강 솔루션
파우더 서스펜션
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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완전한 응답자로 간주되는 참가자의 비율
기간: 15일까지
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완전 반응은 24시간 비디오 뇌파도(EEG)로 확인된 경련 및 부정맥의 완전한 해결로 정의됩니다.
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15일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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영아 연축이 해결된 참가자의 비율
기간: 15일까지
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IS의 해상도는 24시간 비디오-EEG로 평가되었습니다.
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15일까지
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부정맥이 해결된 참가자의 비율
기간: 15일까지
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Hypsarrhythmia의 해결은 24 시간 비디오 EEG로 평가되었습니다.
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15일까지
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연구 약물의 효능 및 내약성에 대한 조사자 인상 임상 전반적 인상 - 전반적 개선(CGI-I)
기간: 15일차
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조사자는 CGI-I 척도를 사용합니다. 이는 임상의가 중재 시작 시 기준선 상태에 비해 참가자의 질병이 얼마나 개선 또는 악화되었는지 평가해야 하는 7점 척도이며 다음과 같이 평가됩니다. 1=매우 많이 개선되었습니다. 2 = 많이 개선됨; 3 = 최소한으로 개선됨; 4=변화 없음; 5 = 최소한으로 악화됨; 6 = 훨씬 나쁨; 7=매우 더 나쁨.
더 높은 점수는 더 나쁜 상태를 나타냅니다.
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15일차
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1일과 15일 사이에 경련이 없는 날의 수가 증가한 참가자의 비율
기간: 15일까지
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경련이 없는 날의 증가는 발작 일지 항목에 의해 결정됩니다.
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15일까지
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연장된 치료 기간 동안 재발한 초기 치료 기간 동안 완전한 반응을 보인 참가자의 비율
기간: 75일까지
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연장된 치료 기간 동안의 재발은 부모가 재발을 보고한 후 비디오-EEG로 확인됩니다.
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75일까지
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연장된 치료 기간 동안 재발하는 시간
기간: 75일까지
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75일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 9월 5일
기본 완료 (실제)
2019년 5월 29일
연구 완료 (실제)
2019년 5월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 1월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 2월 1일
처음 게시됨 (실제)
2018년 2월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 6월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 11일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
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