Vigabatrint tartalmazó kannabidiol belsőleges oldat hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére szolgáló tanulmány, mint kezdeti terápia csecsemőkori görcsökben szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. A szülő(k)/gondozó(k) teljes mértékben megértik és aláírják a tájékozott beleegyező nyilatkozatot, megértik az összes vizsgálati eljárást, és kielégítően tudnak kommunikálni a vizsgálóval és a vizsgálati koordinátorral, a vonatkozó törvényeknek, előírásoknak és helyi követelményeknek megfelelően.
2. A csecsemőkori görcsök és hypsarrythmia klinikai diagnózisa, amelyet a szűrési időszak során kapott 9 órás video-EEG igazol, és a központi olvasó olvasott le.
3. Általános jó egészségi állapot (a Vizsgáló által meghatározott klinikailag jelentős eltérések hiánya) a fizikális és neurológiai vizsgálatok, a kórelőzmény és a szűrővizsgálat (1. látogatás) során elvégzett klinikai laboratóriumi értékek alapján.
4. A vizsgáló véleménye szerint a szülő(k)/gondozó(k) hajlandó(k) és képes(ek) betartani a vizsgálati eljárásokat és a látogatási ütemtervet.

Kizárási kritériumok:

1. A vizsgáló bármilyen okból (beleértve, de nem kizárólagosan az óvintézkedésekként, figyelmeztetésekként és ellenjavallatokként leírt kockázatokat a Cannabidiol belsőleges oldatra vonatkozó vizsgálati brosúra jelenlegi változatában) nem alkalmas jelöltnek tekinti a vizsgálati gyógyszer befogadására .
2. Ismert vagy feltételezett allergia kannabidiolra.
3. Az anamnézisben szereplő allergiás reakció vagy ismert vagy feltételezett érzékenység a vizsgálati készítményben lévő bármely anyaggal szemben.
4. Bármely kannabidiol/kannabistermék felhasználása a vizsgálatba való belépéstől számított 30 napon belül.
5. A betegnél gumós szklerózist diagnosztizálnak vagy gyanítanak.
6. A beteg korábban vigabatrin, ACTH vagy nagy dózisú szteroid kezelésben részesült.
7. Felbamáttal, klobazámmal, valproinsavval vagy ketogén diétával végzett korábbi vagy egyidejű kezelés.
8. A beteg, aki jelenleg az 1. függelékben felsorolt, nem engedélyezett, CYP3A4-hez kapcsolódó gyógyszert szed (fenitoin, fluvoxamin, karbamazepin és orbáncfű).
9. Korábban kapott bármilyen vizsgálati gyógyszert vagy eszközt vagy vizsgálati terápiát a szűrést megelőző 30 napon belül.
10. Klinikailag szignifikáns kóros laboratóriumi értékek, beleértve: májfunkciós tesztek (LFT-k), például albumin, direkt bilirubin, összbilirubin, aszpartát-aminotranszferáz (AST) és alanin-aminotranszferáz (ALT) a normál felső határának (ULN) ≥3-szorosa. A vizsgáló akkor tekintheti alkalmasnak a beteget, ha úgy ítéli meg, hogy a laboratóriumi értékek klinikailag nem szignifikánsak.