Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van cannabidiol orale oplossing met vigabatrine als initiële therapie te beoordelen bij deelnemers met infantiele spasmen

11 mei 2023 bijgewerkt door: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie met parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van cannabidiol-drank als aanvullende therapie met vigabatrine als initiële therapie bij patiënten met infantiele spasmen

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van cannabidiol orale oplossing als aanvullende therapie met vigabatrine als initiële therapie bij de behandeling van deelnemers met infantiele spasmen. De secundaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het evalueren van de blijvende werkzaamheid van Cannabidiol Oral Solution nadat de 14-daagse behandeling met vigabatrine of vigabatrine plus Cannabidiol Oral Solution is voltooid en het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van Cannabidiol Oral Solution als aanvullende therapie met vigabatrine als initiële behandeling. therapie bij de behandeling van deelnemers met infantiele spasmen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen waarin deelnemers werden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 tot 1 van de 2 behandelingsgroepen. Tijdens de initiële behandelingsperiode kregen de deelnemers vigabatrine plus CBD of vigabatrine plus bijpassende placebo en kregen ze ongeveer elke 12 uur een dosis, bij een maaltijd. Deze studie bestond uit vijf perioden: screening, initiële behandeling, verlengde behandeling, afbouwen en follow-upperiodes, met een maximale duur van ongeveer 140 dagen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Verenigde Staten, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 2 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Ouder(s)/verzorger(s) begrijpen en ondertekenen het formulier voor geïnformeerde toestemming volledig, begrijpen alle onderzoeksprocedures en kunnen naar tevredenheid communiceren met de onderzoeker en de studiecoördinator, in overeenstemming met de toepasselijke wetten, voorschriften en lokale vereisten.
  2. Klinische diagnose van infantiele spasmen en hypsaritmie, bevestigd door een video-EEG van 9 uur verkregen tijdens de screeningperiode en gelezen door de centrale lezer.
  3. Algemene goede gezondheid (gedefinieerd als de afwezigheid van klinisch relevante afwijkingen zoals bepaald door de onderzoeker) op basis van fysieke en neurologische onderzoeken, medische geschiedenis en klinische laboratoriumwaarden die tijdens het screeningsbezoek (bezoek 1) zijn voltooid.
  4. Naar het oordeel van de onderzoeker is (zijn) de ouder(s)/verzorger(s) bereid en in staat zich te houden aan de onderzoeksprocedures en bezoekroosters.

Uitsluitingscriteria:

  1. Wordt door de onderzoeker om welke reden dan ook (inclusief maar niet beperkt tot de risico's beschreven als voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen en contra-indicaties in de huidige versie van de Investigator's Brochure for Cannabidiol Oral Solution) beschouwd als een ongeschikte kandidaat om het onderzoeksgeneesmiddel te ontvangen .
  2. Bekende of vermoede allergie voor cannabidiol.
  3. Voorgeschiedenis van een allergische reactie of een bekende of vermoede gevoeligheid voor een stof die in de formulering van het onderzoeksproduct zit.
  4. Gebruik van een cannabidiol/cannabisproduct binnen 30 dagen na deelname aan het onderzoek.
  5. Patiënt wordt gediagnosticeerd of verdacht van tubereuze sclerose.
  6. Patiënt is eerder behandeld met vigabatrine, ACTH of hoge doses steroïden.
  7. Eerdere of gelijktijdige therapie met felbamaat, clobazam, valproïnezuur of het ketogene dieet.
  8. Patiënt gebruikt momenteel een niet-toegestane CYP3A4-gerelateerde medicatie vermeld in bijlage 1 (fenytoïne, fluvoxamine, carbamazepine en sint-janskruid).
  9. Eerder een onderzoeksgeneesmiddel of -apparaat of onderzoekstherapie ontvangen binnen 30 dagen vóór de screening.
  10. Klinisch significante abnormale laboratoriumwaarden, waaronder: leverfunctietesten (LFT's) zoals albumine, direct bilirubine, totaal bilirubine, aspartaataminotransferase (AST) en alanineaminotransferase (ALAT) ≥ 3 maal de bovengrens van normaal (ULN). De onderzoeker kan de patiënt geschikt achten als hij of zij oordeelt dat de laboratoriumwaarden niet klinisch significant zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CBD met vigabatrine
Deelnemers kregen tot 40 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag) verdeeld tweemaal daags (BID) CBD met voedsel. Deelnemers kregen ook tot 150 mg/kg/dag tweemaal daags vigabatrine met voedsel.
Geneesmiddel: Cannabidiol orale oplossing
Een orale oplossing die cannabidiol van farmaceutische kwaliteit bevat (niet plantaardig).
Geneesmiddel: Vigabatrine
Poeder suspensie
Andere namen:
  • Sabril
Placebo-vergelijker: Placebo met vigabatrine
Deelnemers kregen een bijpassende placebo voor CBD met voedsel, en kregen ook tot 150 mg/kg/dag tweemaal daags vigabatrine met voedsel.
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende orale oplossing
Geneesmiddel: Vigabatrine
Poeder suspensie
Andere namen:
  • Sabril

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers beschouwd als volledige responders
Tijdsspanne: Tot dag 15
Volledige respons wordt gedefinieerd als volledig verdwijnen van spasmen en hypsarrhythmie bevestigd door 24-uurs video-elektro-encefalogram (EEG).
Tot dag 15

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met resolutie van infantiele spasmen
Tijdsspanne: Tot dag 15
De resolutie van IS werd beoordeeld door middel van 24-uurs video-EEG.
Tot dag 15
Percentage deelnemers met resolutie van hypsarrhythmia
Tijdsspanne: Tot dag 15
De resolutie van hypsaritmie werd beoordeeld door middel van 24-uurs video-EEG.
Tot dag 15
Indruk van de onderzoeker van de werkzaamheid en verdraagbaarheid van het onderzoeksgeneesmiddel Klinische algemene indruk - globale verbetering (CGI-I)
Tijdsspanne: Dag 15
Onderzoekers gebruiken de CGI-I-schaal, een 7-puntsschaal die vereist dat de clinicus beoordeelt hoeveel de ziekte van de deelnemer is verbeterd of verslechterd ten opzichte van een uitgangstoestand aan het begin van de interventie en wordt beoordeeld als: 1=zeer veel verbeterd; 2=veel verbeterd; 3=minimaal verbeterd; 4=geen wijziging; 5=minimaal slechter; 6=veel erger; 7=heel veel erger. Hogere scores duidden op een slechtere toestand.
Dag 15
Percentage deelnemers met toename van het aantal spasmevrije dagen tussen dag 1 en dag 15
Tijdsspanne: Tot dag 15
De toename van het aantal spasmevrije dagen zal worden bepaald aan de hand van aantekeningen in het epileptische dagboek.
Tot dag 15
Percentage deelnemers met volledige respons tijdens de initiële behandelingsperiode dat terugvalt tijdens de verlengde behandelingsperiode
Tijdsspanne: Tot dag 75
Terugval tijdens de verlengde behandelingsperiode zal worden bevestigd door middel van video-EEG nadat de ouder een terugval heeft gemeld.
Tot dag 75
Tijd tot terugval tijdens de verlengde behandelingsperiode
Tijdsspanne: Tot dag 75
Tot dag 75

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 september 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 mei 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 mei 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • INS011-16-082

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uruguay

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren