Evropská pediatrická AFM spojená s následnou studií EV-D68.

Název: Klinická observační studie sledování dětí s akutní ochablou myelitidou spojenou s infekcí EV-D68 – celoevropská spolupráce.

Cíle studie: Studovat klinický výsledek a funkci pacientů s akutní ochablou myelitidou spojenou s infekcí enterovirem (EV)-D68 po 1 až 3 letech s cílem pomoci klinickým lékařům při poskytování prognóz pro pacienty a vést další vyšetřování.

Primárním cílem bude:

• Funkční hodnocení pomocí Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) - skóre při sledování; 1, 2 a tři roky v závislosti na době debutu

Sekundárními cíli je popsat tyto sekundární výsledky a jejich změny v průběhu času, od začátku do 1, 2 a 3 let, v závislosti na době debutu:

• Celkové skóre rady Medical Research Council (MRC) při akutním onemocnění a při sledování po 1, 2 a 3 letech v závislosti na době debutu a také na možných zlepšeních v průběhu času
• Skóre MRC v nejvíce postiženém kloubu při akutním onemocnění a při sledování po 1, 2 a 3 letech v závislosti na době debutu, stejně jako možná zlepšení v průběhu času Funkční skóre ACTIVLIM při sledování po 1, 2 a 3 letech v závislosti na době debutu
• Kvalita života po 1, 2 a 3 letech sledování v závislosti na době nástupu měřené pomocí Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0.
• Počet dní vyžadujících intenzivní péči (rozsah a průměr)
• Počet dní vyžadujících mechanickou ventilaci (rozsah a průměr)
• Počet mrtvých bude hlášen
• Počet úplných obnovení bude hlášen

Průzkumné cíle:

• Zkoumání demografických parametrů a jejich vztahu k výsledku (HFMS/ MRC-score/ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• Zkoumání různých léčebných postupů a jejich vztahu k výsledku (HFMS/ MRC-score/ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• Zkoumání různých klinických parametrů a jejich vztahu k výsledku (HFMS/MRC-skóre/ACTIVLIM/PedsQL 4.0)
• Zkoumání časových aspektů procesu obnovy (změny individuálního skóre MRC a celkového skóre MRC).
• Charakteristiky na MRI budou prozkoumány s ohledem na výsledky měření (HFMS/MRC-score/ACTIVLIM/PedsQL 4.0)
• V případech s opakovanými vyšetřeními MRI budou změny popsány
• V případech s opakovanými neurofyziologickými vyšetřeními budou popsány změny.

Návrh klinické studie/intervence: Toto je klinická observační studie, jejímž cílem je zahrnout všechny registrované evropské pacienty s AFM-EVD68 mladší 18 let.

Bezpečnostní koncové body: V této studii není poskytnuta žádná léčba. Pokud se dozvíme o důležitých bezpečnostních otázkách týkajících se zahrnutých léčebných režimů pacienta nebo podpůrné léčby, odpovědný ošetřující lékař bude neprodleně informován prostřednictvím e-mailu.

Doba trvání studie: Cílem studie je každoročně po dobu dvou let produkovat navazující údaje. Začleňování bude zahájeno v březnu 2018 a studie skončí v březnu 2020. Analýza dat může dále pokračovat po dobu jednoho roku.

Navazující: Studie je sama o sobě navazující studií. Sledování bude prováděno co nejblíže 1 rok po nástupu a poté každý rok po dobu minimálně 2 let.

Studie je zamýšlena jako klinická následná studie zkoumající výsledky pacientů s akutní ochablou parézou spojenou s enterovirem D68. Pacienti podstoupí standardní neurologické vyšetření a posouzení pomocí rozšířené Hammersmithovy funkční motorické škály. Rodiče/dítě budou požádáni o vyplnění formuláře týkajícího se kvality života a aktivit každodenního života. Nebudou zde žádné bolestivé ani invazivní zákroky a lze očekávat délku každé návštěvy cca. 4 hodiny.