Europese pediatrische AFM geassocieerd met vervolgonderzoek EV-D68.

Titel: Klinisch observationeel vervolgonderzoek bij kinderen met acute slappe myelitis geassocieerd met EV-D68-infectie - een Europese samenwerking.

Studiedoelstellingen: Het bestuderen van de klinische uitkomst en functie van patiënten met acute slappe myelitis geassocieerd met enterovirus (EV)-D68-infectie na 1 tot 3 jaar, om clinici te helpen bij het verstrekken van prognoses voor patiënten en om verder onderzoek te begeleiden.

Hoofddoel zal zijn:

• Functionele beoordeling met behulp van de Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) -score bij follow-up; 1, 2 en drie jaar, afhankelijk van de tijd van debuut

Secundaire doelstellingen zijn het beschrijven van deze secundaire uitkomsten en hun veranderingen in de tijd, vanaf het begin tot 1, 2 en 3 jaar, afhankelijk van het moment van debuut:

• Medical Research Council (MRC) somscore bij acute ziekte en na 1, 2 en 3 jaar follow-up, afhankelijk van tijdstip van debuut en mogelijke verbeteringen in de loop van de tijd
• MRC-score in het meest aangetaste gewricht bij acute ziekte en na 1, 2 en 3 jaar follow-up, afhankelijk van tijdstip van debuut, evenals mogelijke verbeteringen in de loop van de tijd ACTIVLIM functionele score na 1, 2 en 3 jaar follow-up, afhankelijk van tijdstip van debuut
• Kwaliteit van leven na 1, 2 en 3 jaar follow-up, afhankelijk van aanvangstijdstip, gemeten met behulp van de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0.
• Aantal dagen intensieve zorg nodig (spreiding en gemiddelde)
• Aantal dagen dat mechanische ventilatie nodig is (spreiding en gemiddelde)
• Het aantal doden wordt gemeld
• Het aantal volledige herstelingen wordt gerapporteerd

Exploratieve doelstellingen:

• Onderzoek naar demografische parameters en hoe deze zich verhouden tot uitkomst (HFMS/ MRC-score/ ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• Onderzoek naar verschillende behandelingen en hoe deze zich verhouden tot de uitkomst (HFMS/ MRC-score/ ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• Verkennen van verschillende klinische parameters en hoe deze zich verhouden tot uitkomst (HFMS/ MRC-score/ ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• Verkennen van tijdsaspecten van het herstelproces (individuele MRC-score en MRC somscore veranderingen).
• Karakteristieken op MRI worden onderzocht met betrekking tot uitkomstmaten (HFMS/ MRC-score/ ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• In gevallen met herhaalde MRI-scans zullen veranderingen worden beschreven
• In gevallen met herhaald neurofysiologisch onderzoek zullen veranderingen worden beschreven.

Opzet klinische studie/interventie: Dit is een klinische observationele studie die tot doel heeft alle geregistreerde Europese AFM-EVD68-patiënten jonger dan 18 jaar op te nemen.

Veiligheidseindpunten: Er wordt geen behandeling gegeven in deze studie. Als we ons bewust worden van belangrijke veiligheidskwesties met betrekking tot de opgenomen behandelingsregimes van de patiënt of ondersteunende behandeling, wordt de verantwoordelijke behandelend arts hiervan onmiddellijk op de hoogte gesteld via e-mail.

Duur van het onderzoek: Het is de bedoeling dat het onderzoek twee jaar lang elk jaar follow-upgegevens oplevert. Inclusie begint in maart 2018 en de studie eindigt in maart 2020. De analyse van gegevens kan hierna nog een jaar duren.

Vervolgonderzoek: Het onderzoek is zelf een vervolgonderzoek. Follow-up zal zo dicht mogelijk bij 1 jaar na het begin worden gedaan en daarna elk jaar gedurende minimaal 2 jaar.

De studie is bedoeld als een klinische vervolgstudie waarin de uitkomst wordt onderzocht van patiënten met acute slappe parese geassocieerd met enterovirus D68. De patiënten ondergaan een standaard neurologisch onderzoek en beoordeling met behulp van de uitgebreide Hammersmith functionele motorschaal. De ouders/het kind wordt gevraagd een formulier in te vullen over kwaliteit van leven en activiteit van het dagelijks leven. Er zullen geen pijnlijke of invasieve procedures zijn en de duur van elk bezoek zal naar verwachting ongeveer 2 uur zijn. 4 uur.