European Pediatric AFM assosiert med EV-D68 oppfølgingsstudie.

Tittel: Klinisk observasjonsoppfølgingsstudie av barn med akutt slapp myelitt assosiert med EV-D68-infeksjon - et tverreuropeisk samarbeid.

Studiemål: Å studere det kliniske resultatet og funksjonen til pasienter med akutt slapp myelitt assosiert med enterovirus (EV)-D68-infeksjon etter 1 til 3 år, for å hjelpe klinikere med å gi prognoser for pasienter og veilede videre undersøkelser.

Primært mål vil være:

• Funksjonell vurdering ved bruk av Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) -score ved oppfølging; 1, 2 og tre år avhengig av debuttidspunkt

Sekundære mål er å beskrive disse sekundære resultatene og deres endringer over tid, fra debut til 1, 2 og 3 år, avhengig av tidspunktet for debut:

• Medical Research Council (MRC) sumskår ved akutt sykdom og ved 1, 2 og 3 års oppfølging avhengig av tidspunkt for debut samt mulige forbedringer over tid
• MRC-skår i det mest affiserte leddet ved akutt sykdom og ved 1, 2 og 3 års oppfølging avhengig av debuttidspunkt, samt mulige forbedringer over tid ACTIVLIM funksjonsscore ved 1, 2 og 3 års oppfølging avhengig av debuttidspunkt
• Livskvalitet ved 1, 2 og 3 års oppfølging avhengig av tidspunktet for debut målt ved hjelp av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0.
• Antall dager som trenger intensivbehandling (rekkevidde og gjennomsnitt)
• Antall dager med behov for mekanisk ventilasjon (rekkevidde og gjennomsnitt)
• Antall dødsfall vil bli rapportert
• Antall fullstendige gjenopprettinger vil bli rapportert

Utforskende mål:

• Utforsker demografiske parametere og hvordan det er relatert til utfall (HFMS/ MRC-score/ ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• Utforske ulike behandlinger og hvordan det er relatert til utfall (HFMS/ MRC-score/ ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• Utforske ulike kliniske parametere og hvordan det er relatert til utfall (HFMS/ MRC-score/ ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• Utforske tidsaspekter av gjenopprettingsprosessen (endringer i individuelle MRC-score og MRC-sumscore).
• Karakteristikker på MR vil bli utforsket med hensyn til utfallsmål (HFMS/MRC-score/ACTIVLIM/PedsQL 4.0)
• I tilfeller med gjentatte MR-undersøkelser vil endringer bli beskrevet
• I tilfeller med gjentatte nevrofysiologiske undersøkelser vil endringer bli beskrevet.

Klinisk studie/intervensjonsdesign: Dette er en klinisk observasjonsstudie som tar sikte på å inkludere alle registrerte europeiske AFM-EVD68-pasienter under 18 år.

Sikkerhetsendepunkter: Det er ingen behandling gitt i denne studien. Hvis vi blir oppmerksomme på viktige sikkerhetsproblemer angående inkluderte pasienters behandlingsregimer eller støttende behandling, vil den ansvarlige behandlende legen bli informert omgående via e-post.

Studiens varighet: Studien er ment å produsere oppfølgingsdata hvert år i to år. Inkludering vil begynne i mars 2018 og studien avsluttes i mars 2020. Analyse av data kan heretter fortsette i ett år.

Oppfølging: Studien er i seg selv en oppfølgingsstudie. Oppfølging vil bli gjort så nær 1 år etter debut som mulig og deretter hvert år i minimum 2 år.

Studien er ment som en klinisk oppfølgingsstudie som utforsker utfallet av pasienter med akutt slapp parese assosiert med enterovirus D68. Pasientene vil gjennomgå en standard nevrologisk undersøkelse og vurdering ved bruk av Hammersmiths funksjonelle motoriske skala utvidet. Foreldre/barn vil bli bedt om å fylle ut et skjema om livskvalitet og aktivitet i dagliglivet. Det vil ikke være smertefulle eller invasive prosedyrer og varigheten av hvert besøk kan forventes å være ca. 4 timer.