European Pediatric AFM Associated With EV-D68 Follow-up Study.

Titolo: Studio clinico osservazionale di follow-up su bambini con mielite flaccida acuta associata a infezione da EV-D68 - una collaborazione intereuropea.

Obiettivi dello studio: studiare l'esito clinico e la funzione dei pazienti con mielite flaccida acuta associata a infezione da enterovirus (EV)-D68 dopo 1-3 anni, al fine di assistere i medici nel fornire prognosi per i pazienti e guidare ulteriori indagini.

Obiettivo primario sarà:

• Valutazione funzionale utilizzando il punteggio Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) al follow-up; 1, 2 e tre anni a seconda del momento del debutto

Gli obiettivi secondari sono descrivere questi risultati secondari e i loro cambiamenti nel tempo, dall'esordio a 1, 2 e 3 anni, a seconda del momento del debutto:

• Punteggio totale del Medical Research Council (MRC) alla malattia acuta e al follow-up a 1, 2 e 3 anni a seconda del momento del debutto e dei possibili miglioramenti nel tempo
• Punteggio MRC nell'articolazione più colpita alla malattia acuta e al follow-up a 1, 2 e 3 anni a seconda del momento del debutto, nonché possibili miglioramenti nel tempo Punteggio funzionale ACTIVLIM al follow-up a 1, 2 e 3 anni a seconda del momento del debutto
• La qualità della vita a 1, 2 e 3 anni di follow-up a seconda del tempo di insorgenza misurata utilizzando il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0.
• Numero di giorni che necessitano di terapia intensiva (intervallo e media)
• Numero di giorni che necessitano di ventilazione meccanica (intervallo e media)
• Verrà riportato il numero di decessi
• Verrà riportato il numero di recuperi completi

Obiettivi esplorativi:

• Esplorazione dei parametri demografici e della loro relazione con il risultato (HFMS/ punteggio MRC/ ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• Esplorare diversi trattamenti e come si correla al risultato (HFMS/punteggio MRC/ACTIVLIM/PedsQL 4.0)
• Esplorazione di diversi parametri clinici e della loro relazione con l'esito (HFMS/ punteggio MRC/ ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• Esplorare gli aspetti temporali del processo di recupero (modifiche del punteggio MRC individuale e della somma del punteggio MRC).
• Le caratteristiche sulla risonanza magnetica saranno esplorate per quanto riguarda le misure di esito (HFMS/punteggio MRC/ACTIVLIM/PedsQL 4.0)
• Nei casi con scansioni MRI ripetute, verranno descritte le modifiche
• Nei casi con esami neurofisiologici ripetuti, verranno descritte le modifiche.

Studio clinico/progettazione dell'intervento: si tratta di uno studio clinico osservazionale che mira a includere tutti i pazienti europei registrati con AFM-EVD68 di età inferiore a 18 anni.

Endpoint di sicurezza: in questo studio non è previsto alcun trattamento. Se veniamo a conoscenza di importanti problemi di sicurezza riguardanti i regimi terapeutici del paziente inclusi o il trattamento di supporto, il medico curante responsabile sarà informato tempestivamente via e-mail.

Durata dello studio: Lo studio ha lo scopo di produrre dati di follow-up ogni anno per due anni. L'inclusione inizierà a marzo 2018 e lo studio terminerà a marzo 2020. L'analisi dei dati potrebbe continuare per un anno.

Follow-up: lo studio è esso stesso uno studio di follow-up. Il follow-up verrà eseguito il più vicino possibile a 1 anno dopo l'insorgenza e successivamente ogni anno per un minimo di 2 anni.

Lo studio è inteso come uno studio di follow-up clinico che esplora l'esito di pazienti con paresi flaccida acuta associata a enterovirus D68. I pazienti saranno sottoposti a un esame e valutazione neurologica standard utilizzando la scala motoria funzionale Hammersmith espansa. Ai genitori/bambini verrà chiesto di compilare un modulo riguardante la qualità della vita e l'attività della vita quotidiana. Non ci saranno procedure dolorose o invasive e la durata di ogni visita dovrebbe essere di ca. 4 ore.