Europäisches pädiatrisches AFM im Zusammenhang mit der EV-D68-Folgestudie.

Titel: Klinische Beobachtungs-Follow-up-Studie von Kindern mit akuter schlaffer Myelitis im Zusammenhang mit einer EV-D68-Infektion – eine europaweite Zusammenarbeit.

Studienziele: Untersuchung des klinischen Ergebnisses und der Funktion von Patienten mit akuter schlaffer Myelitis in Verbindung mit einer Enterovirus (EV)-D68-Infektion nach 1 bis 3 Jahren, um Ärzte bei der Bereitstellung von Prognosen für Patienten zu unterstützen und weitere Untersuchungen zu leiten.

Primäres Ziel wird sein:

• Funktionelle Bewertung unter Verwendung der Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS)-Score bei der Nachsorge; 1, 2 und 3 Jahre, je nach Zeitpunkt des Debüts

Sekundäre Ziele sind die Beschreibung dieser sekundären Ergebnisse und ihrer Veränderungen im Laufe der Zeit, vom Beginn bis zu 1, 2 und 3 Jahren, je nach Zeitpunkt des Auftretens:

• Summenwert des Medical Research Council (MRC) bei akuter Erkrankung und nach 1, 2 und 3 Jahren Follow-up, abhängig vom Zeitpunkt des Auftretens sowie möglichen Verbesserungen im Laufe der Zeit
• MRC-Score im am stärksten betroffenen Gelenk bei akuter Erkrankung und nach 1, 2 und 3 Jahren Follow-up, abhängig vom Zeitpunkt des ersten Auftretens, sowie mögliche Verbesserungen im Laufe der Zeit
• Lebensqualität nach 1, 2 und 3 Jahren Follow-up, abhängig vom Zeitpunkt des Beginns, gemessen mit dem Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0.
• Anzahl der Tage, an denen eine Intensivpflege erforderlich ist (Bereich und Mittelwert)
• Anzahl der Tage, an denen eine mechanische Beatmung erforderlich ist (Bereich und Mittelwert)
• Die Anzahl der Todesfälle wird gemeldet
• Die Anzahl der vollständigen Wiederherstellungen wird gemeldet

Erkundungsziele:

• Untersuchung demografischer Parameter und deren Beziehung zum Ergebnis (HFMS/ MRC-Score/ ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• Erforschung verschiedener Behandlungen und ihrer Beziehung zum Ergebnis (HFMS/ MRC-Score/ ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• Untersuchung verschiedener klinischer Parameter und deren Zusammenhang mit dem Outcome (HFMS/ MRC-Score/ ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• Erforschung zeitlicher Aspekte des Genesungsprozesses (Änderungen des individuellen MRC-Scores und des MRC-Summenscores).
• Merkmale im MRT werden im Hinblick auf Ergebnismessungen untersucht (HFMS/ MRC-Score/ ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• Bei wiederholten MRT-Untersuchungen werden die Veränderungen beschrieben
• Bei wiederholten neurophysiologischen Untersuchungen werden Veränderungen beschrieben.

Klinisches Studien-/Interventionsdesign: Dies ist eine klinische Beobachtungsstudie, die darauf abzielt, alle registrierten europäischen AFM-EVD68-Patienten unter 18 Jahren einzuschließen.

Sicherheitsendpunkte: In dieser Studie wird keine Behandlung durchgeführt. Wenn uns wichtige Sicherheitsprobleme in Bezug auf die eingeschlossenen Behandlungsschemata oder die unterstützende Behandlung des Patienten bekannt werden, sollte der verantwortliche behandelnde Arzt umgehend per E-Mail informiert werden.

Dauer der Studie: Die Studie soll zwei Jahre lang jährlich Follow-up-Daten liefern. Die Aufnahme beginnt im März 2018 und die Studie endet im März 2020. Die Analyse der Daten kann danach für ein Jahr fortgesetzt werden.

Follow-up: Die Studie ist selbst eine Follow-up-Studie. Die Nachsorge erfolgt so nah wie möglich an 1 Jahr nach Beginn und danach jedes Jahr für mindestens 2 Jahre.

Die Studie ist als klinische Folgestudie zur Untersuchung der Ergebnisse von Patienten mit akuter schlaffer Parese im Zusammenhang mit Enterovirus D68 gedacht. Die Patienten werden einer standardmäßigen neurologischen Untersuchung und Beurteilung unter Verwendung der Hammersmith Functional Motor Scale Expanded unterzogen. Die Eltern/das Kind werden gebeten, ein Formular zur Lebensqualität und Aktivität des täglichen Lebens auszufüllen. Es gibt keine schmerzhaften oder invasiven Eingriffe und die Dauer jedes Besuchs beträgt voraussichtlich ca. 4 Stunden.