Europejski pediatryczny AFM związany z badaniem kontrolnym EV-D68.

Tytuł: Kliniczne obserwacyjne badanie obserwacyjne dzieci z ostrym wiotkim zapaleniem rdzenia kręgowego związanym z zakażeniem EV-D68 – współpraca międzyeuropejska.

Cele badania: Zbadanie wyników klinicznych i funkcji pacjentów z ostrym wiotkim zapaleniem rdzenia kręgowego związanym z zakażeniem enterowirusem (EV)-D68 po 1 do 3 latach, aby pomóc klinicystom w określeniu rokowania dla pacjentów i ukierunkowaniu dalszych badań.

Nadrzędnym celem będzie:

• Ocena funkcjonalna przy użyciu Funkcjonalnej Skali Motorycznej Hammersmitha (HFMS) – wynik na wizycie kontrolnej; 1, 2 i 3 lata w zależności od czasu debiutu

Cele drugorzędne to opisanie tych drugorzędnych wyników i ich zmian w czasie, od początku do 1, 2 i 3 lat, w zależności od czasu debiutu:

• Medical Research Council (MRC) sumaryczny wynik w ostrej chorobie i po 1, 2 i 3 latach obserwacji w zależności od czasu debiutu, jak również możliwej poprawy w czasie
• Wynik MRC w najbardziej dotkniętym stawie w ostrej fazie choroby i po 1, 2 i 3 latach obserwacji w zależności od czasu debiutu, jak również możliwa poprawa w czasie Wynik czynnościowy ACTIVLIM po 1, 2 i 3 latach obserwacji w zależności od czasu debiutu
• Jakość życia po 1, 2 i 3 latach obserwacji w zależności od czasu zachorowania mierzonego za pomocą Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0.
• Liczba dni wymagających intensywnej opieki (zakres i średnia)
• Liczba dni wymagających wentylacji mechanicznej (zakres i średnia)
• Liczba zgonów zostanie podana
• Liczba całkowitych odzyskań zostanie zgłoszona

Cele eksploracyjne:

• Badanie parametrów demograficznych i ich związku z wynikami (HFMS/ MRC-score/ ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• Badanie różnych metod leczenia i ich związku z wynikami (HFMS/ MRC-score/ ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• Badanie różnych parametrów klinicznych i ich związku z wynikami (HFMS/ MRC-score/ ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• Badanie aspektów czasowych procesu zdrowienia (indywidualne zmiany wyniku MRC i sumy punktów MRC).
• Charakterystyka MRI zostanie zbadana w odniesieniu do miar wyników (HFMS/ MRC-score/ ACTIVLIM/ PedsQL 4.0)
• W przypadkach powtarzających się skanów MRI zmiany zostaną opisane
• W przypadku powtórnych badań neurofizjologicznych opisane zostaną zmiany.

Projekt badania klinicznego/interwencji: Jest to kliniczne badanie obserwacyjne, którego celem jest włączenie wszystkich zarejestrowanych europejskich pacjentów AFM-EVD68 w wieku poniżej 18 lat.

Punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa: W tym badaniu nie podano żadnego leczenia. Jeśli dowiemy się o ważnych kwestiach bezpieczeństwa dotyczących włączonych schematów leczenia pacjenta lub leczenia wspomagającego, odpowiedzialny lekarz prowadzący zostanie niezwłocznie poinformowany za pośrednictwem poczty elektronicznej.

Czas trwania badania: Celem badania jest uzyskiwanie danych kontrolnych co roku przez dwa lata. Włączenie rozpocznie się w marcu 2018 r., a badanie zakończy się w marcu 2020 r. Analiza danych może dalej trwać przez rok.

Kontynuacja: Badanie samo w sobie jest badaniem uzupełniającym. Obserwacja zostanie przeprowadzona tak blisko 1 roku po wystąpieniu, jak to możliwe, a następnie co roku przez co najmniej 2 lata.

Badanie ma być kliniczną kontynuacją badania oceniającego wyniki pacjentów z ostrym niedowładem wiotkim związanym z enterowirusem D68. Pacjenci zostaną poddani standardowemu badaniu neurologicznemu i ocenie z wykorzystaniem rozszerzonej funkcjonalnej skali motorycznej Hammersmitha. Rodzice/dziecko zostaną poproszeni o wypełnienie formularza dotyczącego jakości życia i aktywności dnia codziennego. Nie będzie żadnych bolesnych ani inwazyjnych zabiegów, a czas trwania każdej wizyty można oszacować na ok. 4 godziny.