CD19-specifické CAR T buňky s plně lidskou vazebnou doménou pro CD19+ leukémii nebo lymfom
7. srpna 2025 aktualizováno: Colleen Annesley, Seattle Children's Hospital
Adoptivní terapie leukémie u dětí a mladých dospělých (PLAT)-06: Studie fáze 1/2 CD19-specifických CAR T buněk s plně lidskou vazebnou doménou pro CD19+ leukémii nebo lymfom
Pacienti s relabující nebo refrakterní leukémií nebo lymfomem jsou často refrakterní na další chemoterapii.
V této studii se výzkumníci pokusí použít T buňky získané přímo od pacienta, které mohou být geneticky upraveny tak, aby exprimovaly plně lidský chimérický antigenní receptor (CAR).
CAR použitý v této studii dokáže rozpoznat CD19, protein exprimovaný na povrchu leukemických a lymfomových buněk.
Plně lidský CAR použitý v této studii může pomoci chránit před odmítnutím CAR T buněk, což by zase mohlo vést k trvalé ochraně proti návratu leukémie nebo lymfomu.
Část 1. fáze této studie určí bezpečnost těchto CAR T buněk a část 2. fáze studie určí, jak účinná je tato CAR T buněčná terapie.
Této studie se mohou účastnit jak pacienti, kteří nikdy předtím neměli terapii CAR T buňkami, tak ti, kteří již dříve měli terapii CAR T buňkami.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
16
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 30 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku ≥ 1 a ≤ 30 let
- První 2 zapsané subjekty: věk ≥ 18 a ≤ 30 let
Požadavky na onemocnění:
- Fáze 1: Důkaz refrakterní nebo rekurentní CD19+ leukémie nebo lymfomu po předchozí imunoterapii CAR T buňkami
- Fáze 2: Důkaz refrakterní nebo rekurentní CD19+ leukémie nebo lymfomu
- Je schopen tolerovat aferézu nebo má dostatek existujícího produktu aferézy nebo T buněk pro výrobu hodnoceného produktu
- Očekávaná délka života ≥ 8 týdnů
- Lansky nebo Karnofsky, podle potřeby, skóre ≥ 50
- Vyléčen z akutních toxických účinků veškeré předchozí chemoterapie, imunoterapie a radioterapie, pokud subjekt nemá dříve získaný produkt aferézy, který je přijatelný a dostupný pro výrobu CAR T buněk
- ≥ 7 dní po poslední chemoterapii a biologické léčbě, s výjimkou intratekální chemoterapie a udržovací chemoterapie
- Žádná předchozí viroterapie
- ≥ 7 dní po poslední léčbě kortikosteroidy
- ≥ 3 dny po použití inhibitoru tyrosinkinázy (TKI).
- ≥ 1 den po podání hydroxymočoviny
- 30 dnů po poslední infuzi CAR T buněk
- Přiměřená funkce orgánů
- Adekvátní laboratorní hodnoty, včetně absolutního počtu lymfocytů ≥ 100 buněk/ul
- Subjekty ve fertilním věku nebo v potenciálním otcovství musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce od souhlasu do 12 měsíců po infuzi hodnoceného přípravku ve studii
- Subjekt a/nebo zákonně oprávněný zástupce podepsal formulář informovaného souhlasu pro tuto studii
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost aktivní malignity jiné než studované onemocnění
- Anamnéza symptomatické patologie CNS nebo probíhající symptomatická patologie CNS
- Postižení CNS u leukémie nebo lymfomu, které je symptomatické a podle názoru zkoušejícího, nemůže být kontrolováno během intervalu mezi zařazením do studie a infuzí CAR T buněk
- Přítomnost aktivní GVHD nebo užívání imunosupresivní léčby k léčbě nebo prevenci GVHD během 4 týdnů před zařazením
- Přítomnost aktivní těžké infekce
- Přítomnost syndromu primární imunodeficience
- Subjekt podstoupil předchozí viroterapii
- Těhotné nebo kojící
- Subjekt a/nebo zákonně zmocněný zástupce, který není ochoten poskytnout souhlas/souhlas s účastí v 15letém období sledování, které je vyžadováno, pokud je podávána terapie CAR T lymfocyty
- Přítomnost jakéhokoli stavu, který by podle názoru zkoušejícího zakazoval pacientovi podstoupit léčbu podle tohoto protokolu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: SCRI-huCAR19v2
Pacienti dostanou SCRI-huCAR19v2 buď ve fázi 1, nebo ve fázi II
|
Směs CD4:CD8 autologních T buněk lentivirově transdukovaných tak, aby exprimovaly druhou generaci 4-1BB-ζ lidských CD19-specifických CAR a Her2tG
|
|
Experimentální: SCRI-huCAR19v1 – [UZAVŘENO]
Pacienti dostanou SCRI-huCAR19v1 buď ve fázi 1, nebo ve fázi II.
Od 13.02.2020 je tato studijní kohorta trvale uzavřena.
|
1:1 směs CD4:CD8 autologních T buněk lentivirově transdukovaných tak, aby exprimovaly druhou generaci 4-1BB-ζ lidské CD19-specifické CAR a Her2tG
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Budou hodnoceny nežádoucí účinky spojené s infuzemi produktu CAR T buněk
Časové okno: 30 dní
|
Bude shrnut typ, frekvence, závažnost a trvání nežádoucích účinků
|
30 dní
|
|
Bude hodnocena leukemická odpověď na SCRI-huCAR19 u subjektů s relabující nebo refrakterní CD19+ leukémií
Časové okno: 63 dní
|
Odpověď bude definována standardním hodnocením kostní dřeně a standardními kritérii odpovědi
|
63 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Colleen Annesley, MD, Seattle Children's Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. listopadu 2018
Primární dokončení (Aktuální)
8. února 2021
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2036
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. září 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. září 2018
První zveřejněno (Aktuální)
26. září 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. srpna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PLAT-06
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na SCRI-huCAR19v2
-
University of CalgaryWorker's Compensation Board of Alberta (funding); Canadian Orthopaedic Foundation... a další spolupracovníciDokončenoSlzy rotátorové manžety
-
Jiangsu Simcere Pharmaceutical Co., Ltd.NáborPevný nádor | Non Hodgkinův lymfomČína
-
Sun Yat-sen UniversityAktivní, ne náborNově diagnostikovaný MYC/BCL2 dvojitě exprimující DLBCLČína
-
King's College LondonGuy's and St Thomas' NHS Foundation TrustZatím nenabírámeHluboký kaz | Kariózní expozice buničiny