Cellule CAR T specifiche per CD19 con un dominio di legame completamente umano per leucemia o linfoma CD19+

Criterio di inclusione:

• Soggetti maschi e femmine di età ≥ 1 e ≤ 30 anni
• Primi 2 soggetti iscritti: età ≥ 18 e ≤ 30 anni

• Requisiti della malattia:

  • Fase 1: evidenza di leucemia CD19+ refrattaria o ricorrente o linfoma dopo precedente immunoterapia con cellule CAR T
  • Fase 2: evidenza di leucemia o linfoma CD19+ refrattario o ricorrente
• In grado di tollerare l'aferesi o con sufficiente prodotto di aferesi esistente o cellule T per la produzione di un prodotto sperimentale
• Aspettativa di vita ≥ 8 settimane
• Lansky o Karnofsky, a seconda dei casi, punteggio ≥ 50
• Recupero da effetti tossici acuti di tutte le precedenti chemioterapie, immunoterapie e radioterapie, se il soggetto non dispone di un prodotto di aferesi precedentemente ottenuto che sia accettabile e disponibile per la produzione di cellule CAR T
• ≥ 7 giorni dopo l'ultima chemioterapia e terapia biologica, ad eccezione della chemioterapia intratecale e della chemioterapia di mantenimento
• Nessuna precedente viroterapia
• ≥ 7 giorni dopo l'ultima terapia con corticosteroidi
• ≥ 3 giorni dopo l'uso dell'inibitore della tirosin-chinasi (TKI).
• ≥ 1 giorno dopo l'idrossiurea
• 30 giorni dopo l'ultima infusione di cellule CAR T
• Adeguata funzionalità degli organi
• Valori di laboratorio adeguati, inclusa una conta linfocitaria assoluta ≥ 100 cellule/uL
• I soggetti in età fertile o potenzialmente paterna devono accettare di utilizzare una contraccezione altamente efficace dal consenso fino a 12 mesi dopo l'infusione del prodotto sperimentale in prova
• Il soggetto e/o il rappresentante legalmente autorizzato ha firmato il modulo di consenso informato per questo studio

Criteri di esclusione:

• Presenza di tumore maligno attivo diverso dalla malattia in studio
• Storia di patologia sintomatica del SNC o patologia sintomatica in corso del SNC
• Coinvolgimento del SNC di leucemia o linfoma che è sintomatico e, a parere dello sperimentatore, non può essere controllato durante l'intervallo tra l'arruolamento e l'infusione di cellule CAR T
• Presenza di GVHD attiva o ricezione di terapia immunosoppressiva per il trattamento o la prevenzione della GVHD entro 4 settimane prima dell'arruolamento
• Presenza di infezione grave attiva
• Presenza di sindrome da immunodeficienza primaria
• Il soggetto ha ricevuto una precedente viroterapia
• Incinta o allattamento
• Soggetto e/o rappresentante legalmente autorizzato non disposto a fornire il consenso/assenso per la partecipazione al periodo di follow-up di 15 anni, necessario se viene somministrata la terapia con cellule CAR T
• Presenza di qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, vieterebbe al paziente di sottoporsi a trattamento secondo questo protocollo