Explorativní observační prospektivní studie u novorozenecké a dětské kongenitální brániční kýly
ECHO-CDH – Explorační observační prospektivní studie u novorozenecké a dětské kongenitální brániční kýly
CDH je spojena s plicní hypoplazií, plicní hypertenzí a hypoplazií levé komory.
Použití nových technik STE (ultrazvuk srdce) ukázalo, že novorozenci s CDH mají zmenšenou velikost a funkci LK, což potenciálně vysvětluje nereagování na iNO, a že tyto kardiální nálezy byly spojeny se špatnými výsledky. Naše hypotéza: CDH novorozenci přetrvávají v určitém stupni hypoplazie LK v dětském a adolescentním životě a plicní tlaky zůstávají během růstu zvýšené. Pacienti se sníženou srdeční výkonností způsobenou STE a/nebo s PH mají vyšší souběžnou neonatální nebo pediatrickou morbiditu a změněný neurovývojový profil
Přehled studie
Detailní popis
Hlavní výzkumník předpokládá, že novorozenci s CDH mají během novorozeneckého života a v různém dětském věku narušenou srdeční výkonnost a zvýšený tlak v plicích. Hlavní zkoušející také předpokládá, že pacienti se sníženou srdeční výkonností způsobenou STE a/nebo s PH mají vyšší průvodní novorozenecké nebo pediatrické morbidity a změněný neurovývojový profil, že pacienti s CDH mají určitý zbývající stupeň hypoplazie LK v dětském/adolescentském věku a že nové echokardiografické techniky detekuje anomálie neodhalené konvenčním zobrazováním.
Tato studie je prospektivní studií. Skupiny budou současně nabírány v různém novorozeneckém a pediatrickém věku, aby se vytvořily různé věkové skupiny populací CDH.
Skupiny budou synchronizovány s aktuálními navazujícími programy, aby se zjednodušila proveditelnost.
Populace pacientů budou pacienti s CDH přijatí na NICU na MCH nebo sledovaní na klinice. Pacienti budou přijímáni během hospitalizace nebo v různých věkových skupinách odpovídajících jejich pravidelnému sledování CDH.
Echokardiografie bude zaměřena na získání: funkce RV a LV pomocí STE, 3D odvozených objemů RV/LV a výkonu, konvenčních parametrů systolické/diastolické funkce RV a LV (jako jsou: ejekční frakce pomocí Simpsonovy biplane, systolická exkurze v trikuspidální prstencové rovině a tkáňový doppler rychlosti), srdeční výdej a odhady tlaku v plicích. Z důvodu bezpečnosti pacienta bude odpovědný lékař upozorněn, když bude na výzkumné echokardiografii zjištěna klinicky významná anomálie. Stejný echokardiografický protokol bude aplikován na kontroly.
V souvislosti s echokardiografickými údaji hlavní zkoušející dokončí přehled map, aby získal důležitá neonatální/pediatrická demografická a klinická data. Extrahované proměnné budou mimo jiné zahrnovat perinatální detaily (způsob porodu, mateřský stav, skóre APGAR), pohlaví, porodní hmotnost, klinický průběh a hlavní morbidity. Bayleyova škála vývoje kojenců a batolat – třetí vydání, standardizované hodnocení motorických, kognitivních a jazykových schopností, se provádí u všech pacientů s CDH v 18. měsíci PMA na MCH. Pokud jsou k dispozici pro věkové skupiny starší 18 měsíců, budou tato skóre zaznamenána. Rovněž hodnotící nástroje popisující funkční a vývojový stav budou naplněny rodiči (nebo zákonnými zástupci) a/nebo preadolescenty/adolescenty. Těmito nástroji budou: Ages & Stages Questionnaires 3 (rodičovská zpráva o vývojových dovednostech pro věk 2 až 60 měsíců, klinický adaptivní test/klinická lingvistická sluchová škála milníků (CAT/CLAMS), která má vysokou korelaci s Bayleyho Scales of Infant Development a je neurovývojový nástroj pro hodnocení kojenců a batolat) a Pediatric Quality of Life Inventory Survey (zpráva o kvalitě života a funkčním stavu před adolescentem a adolescentem).
Pacienti s CDH budou porovnáni s kontrolami (1:1) přijatými současně. Mezi kliniky určené pro kontrolní skupiny patří dermatologická, ortopedická, traumatologická a neurologická klinika pro benigní záchvaty.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- Nábor
- McGill University Health Centre
-
Kontakt:
- Gabriel Altit, MD
- Telefonní číslo: 514-412-4452
- E-mail: gabriel.altit@mail.mcgill.ca
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Zařazení:
- Pacienti s CDH přijati na MCH-NICU
- Následovala CDH na klinice MCH CDH
Vyloučení:
- Předčasné (< 36 týdnů)
- Diagnóza v > 7 dnech života
- Bilaterální CDH
- Vrozená srdeční vada (kromě otevřeného ductus arteriosus (PDA), defekt síňového septa (ASD) nebo defekt komorového septa (VSD)) a/nebo jiný závažný anomálie/genetický syndrom.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Novorozenecký profil
ECHO v prvních 24 hodinách života – ideálně ECHO v den 3–5 života ECHO ve 2–3 týdnech života nebo před propuštěním (podle toho, co nastane dříve) Údaje shromážděné při každé echokardiografii: krevní tlak na začátku ECHO, před a po duktální saturace, podpora dýchání, použití inotropů a dávkování, použití iNO a dávkování a poslední krevní plyn
|
Echokardiografie se rutinně používá při diagnostice, léčbě a sledování pacientů s jakýmkoliv podezřením nebo známým srdečním onemocněním.
Je to jeden z nejpoužívanějších diagnostických testů v kardiologii.
Může poskytnout množství užitečných informací, včetně velikosti a tvaru srdce (kvantifikace velikosti vnitřní komory), čerpací kapacity a umístění a rozsahu jakéhokoli poškození tkáně.
Echokardiogram může lékařům také poskytnout další odhady srdeční funkce, jako je výpočet srdečního výdeje, ejekční frakce a diastolické funkce (jak dobře se srdce uvolňuje).
Pořízení obvykle trvá asi 30 minut.
|
|
Kojenecký profil (4 měsíce a/nebo 9 měsíců)
Echokardiografie Dotazníky o věku a stádiu Hodnocení CAT/CLAMS
|
Echokardiografie se rutinně používá při diagnostice, léčbě a sledování pacientů s jakýmkoliv podezřením nebo známým srdečním onemocněním.
Je to jeden z nejpoužívanějších diagnostických testů v kardiologii.
Může poskytnout množství užitečných informací, včetně velikosti a tvaru srdce (kvantifikace velikosti vnitřní komory), čerpací kapacity a umístění a rozsahu jakéhokoli poškození tkáně.
Echokardiogram může lékařům také poskytnout další odhady srdeční funkce, jako je výpočet srdečního výdeje, ejekční frakce a diastolické funkce (jak dobře se srdce uvolňuje).
Pořízení obvykle trvá asi 30 minut.
|
|
Pediatrický profil 3, 5 a/nebo 8 let
Echokardiografie Dotazníky o věku a stádiu Hodnocení CAT/CLAMS Výsledky z 18 měsíců PMA Bailey budou získány
|
Echokardiografie se rutinně používá při diagnostice, léčbě a sledování pacientů s jakýmkoliv podezřením nebo známým srdečním onemocněním.
Je to jeden z nejpoužívanějších diagnostických testů v kardiologii.
Může poskytnout množství užitečných informací, včetně velikosti a tvaru srdce (kvantifikace velikosti vnitřní komory), čerpací kapacity a umístění a rozsahu jakéhokoli poškození tkáně.
Echokardiogram může lékařům také poskytnout další odhady srdeční funkce, jako je výpočet srdečního výdeje, ejekční frakce a diastolické funkce (jak dobře se srdce uvolňuje).
Pořízení obvykle trvá asi 30 minut.
|
|
Preadolescentní/adolescentní profil 11, 14 a/nebo 17 let
Echokardiografická inventarizace kvality života u dětí
|
Echokardiografie se rutinně používá při diagnostice, léčbě a sledování pacientů s jakýmkoliv podezřením nebo známým srdečním onemocněním.
Je to jeden z nejpoužívanějších diagnostických testů v kardiologii.
Může poskytnout množství užitečných informací, včetně velikosti a tvaru srdce (kvantifikace velikosti vnitřní komory), čerpací kapacity a umístění a rozsahu jakéhokoli poškození tkáně.
Echokardiogram může lékařům také poskytnout další odhady srdeční funkce, jako je výpočet srdečního výdeje, ejekční frakce a diastolické funkce (jak dobře se srdce uvolňuje).
Pořízení obvykle trvá asi 30 minut.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posouzení srdeční funkce
Časové okno: Do 24 hodin života
|
Naším primárním výstupem je srdeční funkce hodnocená pomocí STE pomocí maximální podélné zátěže) o %
|
Do 24 hodin života
|
|
Posouzení srdeční funkce
Časové okno: Mezi 3. až 5. dnem života
|
Naším primárním výstupem je srdeční funkce hodnocená pomocí STE pomocí maximální podélné zátěže) o %
|
Mezi 3. až 5. dnem života
|
|
Posouzení srdeční funkce
Časové okno: Mezi 2 až 3 týdny života
|
Naším primárním výstupem je srdeční funkce hodnocená pomocí STE pomocí maximální podélné zátěže) o %
|
Mezi 2 až 3 týdny života
|
|
Posouzení srdeční funkce
Časové okno: věk 4 a/nebo 9 měsíců
|
Naším primárním výstupem je srdeční funkce hodnocená pomocí STE pomocí maximální podélné zátěže) o %
|
věk 4 a/nebo 9 měsíců
|
|
Posouzení srdeční funkce
Časové okno: 3, 5 a/nebo 8 let
|
Naším primárním výstupem je srdeční funkce hodnocená pomocí STE pomocí maximální podélné zátěže) o %
|
3, 5 a/nebo 8 let
|
|
Posouzení srdeční funkce
Časové okno: 11, 14 a/nebo 17 let
|
Naším primárním výsledkem je srdeční funkce hodnocená pomocí STE pomocí maximálního podélného napětí) o %
|
11, 14 a/nebo 17 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Prevalence plicní hypertenze
Časové okno: Do 24 hodin života
|
Novorozenci CDH s plicní hypertenzí mají vyšší souběžnou neonatální nebo pediatrickou morbiditu a změněný neurovývojový profil (o mm/Hg)
|
Do 24 hodin života
|
|
Prevalence plicní hypertenze
Časové okno: Mezi 3. až 5. dnem života
|
Novorozenci CDH s plicní hypertenzí mají vyšší souběžnou neonatální nebo pediatrickou morbiditu a změněný neurovývojový profil (o mm/Hg)
|
Mezi 3. až 5. dnem života
|
|
Prevalence plicní hypertenze
Časové okno: Mezi 2 až 3 týdny života
|
Novorozenci CDH s plicní hypertenzí mají vyšší souběžnou neonatální nebo pediatrickou morbiditu a změněný neurovývojový profil (o mm/Hg)
|
Mezi 2 až 3 týdny života
|
|
Prevalence plicní hypertenze
Časové okno: věk 4 a/nebo 9 měsíců
|
Novorozenci CDH s plicní hypertenzí mají vyšší souběžnou neonatální nebo pediatrickou morbiditu a změněný neurovývojový profil (o mm/Hg)
|
věk 4 a/nebo 9 měsíců
|
|
Prevalence plicní hypertenze
Časové okno: 3, 5 a/nebo 8 let
|
Novorozenci CDH s plicní hypertenzí mají vyšší souběžnou neonatální nebo pediatrickou morbiditu a změněný neurovývojový profil (o mm/Hg)
|
3, 5 a/nebo 8 let
|
|
Prevalence plicní hypertenze
Časové okno: 11, 14 a/nebo 17 let
|
Novorozenci CDH s plicní hypertenzí mají vyšší souběžnou neonatální nebo pediatrickou morbiditu a změněný neurovývojový profil (o mm/Hg)
|
11, 14 a/nebo 17 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2020-4892
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Vrozená brániční kýla
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Spojené státy, Kanada, Německo, Holandsko, Spojené království
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Spojené státy, Německo, Holandsko, Spojené království