Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení léčby a výsledků dospívajících a dospělých s nehistaminergním angioedémem s normálním C1 inhibitorem v Kanadě (PROSPECT)

15. ledna 2024 aktualizováno: Takeda

Léčba a výsledky pacientů s nehistaminergním angioedémem s normálním C1 inhibitorem v Kanadě

Hlavním cílem této studie je popsat charakteristiky účastníků, zkontrolovat počet případů hereditárního angioedému (HAE), jejich léčbu a výsledky. Dalším cílem je ověřit, jak byla zdravotnická zařízení využívána k léčbě.

Údaje účastníků budou přebírány z jejich zdravotních záznamů (grafů), které již byly shromážděny v rámci běžné péče mezi 1. lednem 2012 a 1. lednem 2022.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o neintervenční, retrospektivní, observační studii účastníků s hereditárním angioedémem s normálním inhibitorem C1 esterázy (HAE) a nehistaminergním angioedémem (NHAE) s normální funkcí inhibitoru C1 (nC1-INH), kteří byli léčeni různými způsoby mezi 1. 2012 a 1. ledna 2022. Studie posoudí počty případů, léčbu, výsledky a využití zdrojů zdravotní péče v reálném světě.

Do této studie se zapíše přibližně 90 až 150 účastníků. Účastníci budou zařazeni do následujících dvou kohort:

  • Účastníci s HAE nC1-INH
  • Účastníci s NHAE nC1-INH

Tato studie bude mít retrospektivní sběr dat od 1. ledna 2012 do 1. ledna 2022 pomocí dat z účastnických lékařských tabulek, které již byly shromážděny jako součást běžné péče.

Tato multicentrická zkouška bude probíhat v Kanadě. Celková doba sběru dat v této studii bude přibližně 10 let.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

150

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Nábor
        • CHU de Quebec - Université Laval
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jean-Nicolas Boursiquot
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Nábor
        • Alberta Health Services
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marilyn Dawn Goodyear
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Nábor
        • Alberta Health Services
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Adil Adatia
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1H8
        • Aktivní, ne nábor
        • Vancouver Allergy Clinic
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1R9
        • Zatím nenabíráme
        • University of Manitoba
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chrystyna Kalicinsky
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • Nábor
        • Hamilton Health Science Corporation
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susan Waserman

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s potvrzenou diagnózou HAE nC1-INH nebo NHAE nC1-INH před 1. lednem 2022.

Popis

Kritéria pro zařazení:

1. Účastníci ve věku ≥12 let s HAE nC1-INH nebo NHAE nC1-INH diagnostikovaným specialistou na léčbu HAE na základě některých nebo všech z následujících:

  1. Recidivující angioedém zdokumentovaný zdravotnickým pracovníkem v rámci tabulek specialistů
  2. Normální C4
  3. Normální úroveň a funkce C1
  4. Stav se zhoršoval s estrogenem, pokud byl/byl přijímán estrogen
  5. Nedostatečná odpověď na léčbu kortikosteroidy a vysokými dávkami pravidelného a/nebo profylaktického antihistaminika(í)
  6. Rodinná anamnéza nehistaminergního angioedému u pacientů s HAE nC1-INH

Kritéria vyloučení:

  1. Jiné typy angioedému (HAE typu 1, HAE typu 2, získaný angioedém atd.)
  2. Nesplňuje výše uvedená diagnostická kritéria pro zařazení
  3. Reakce na léčbu používanou pro angioedém související s histaminem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
HAE nCl-INH
Účastníci s HAE nC1-INH budou od 1. ledna 2012 do 1. ledna 2022 zpětně sledováni z hlediska léčby, kterou dostávají, a jejich výsledků v reálném světě.
Jiný: Žádný zásah
Protože se jedná o observační studii, nebude prováděna žádná intervence.
NHAE nCl-INH
Účastníci s NHAE nC1-INH budou od 1. ledna 2012 do 1. ledna 2022 retrospektivně sledováni z hlediska léčby, kterou dostávají, a jejich výsledků v reálném světě.
Jiný: Žádný zásah
Protože se jedná o observační studii, nebude prováděna žádná intervence.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s diagnózou HAE nC1-INH na každém místě
Časové okno: Do cca 10 let
Do cca 10 let
Počet účastníků s diagnózou NHAE nC1-INH na každém místě
Časové okno: Do cca 10 let
Do cca 10 let
Počet účastníků roztříděných podle typu léčby, kterou účastníci obdrží
Časové okno: Do cca 10 let
Do cca 10 let
Průměrná dávka pro každý typ léčby, kterou účastníci obdrží
Časové okno: Do cca 10 let
Do cca 10 let
Průměrná doba trvání léčby pro každý typ léčby, kterou účastníci obdrží
Časové okno: Do cca 10 let
Do cca 10 let
Počet účastníků kategorizovaných podle typu nastavení, kde byla léčba přijata
Časové okno: Do cca 10 let
Kategorie nastavení léčby zahrnují: domov, nemocnice, ordinace lékaře, návštěvy na pohotovosti (ER) a další.
Do cca 10 let
Počet účastníků, kteří dostávají více dlouhodobých profylaktických (LTP) terapií najednou
Časové okno: Do cca 10 let
Počet účastníků bude hlášen podle počtu najednou přijatých LTP terapií.
Do cca 10 let
Počet účastníků, kteří dostávají více terapií LTP, kategorizovaných podle kombinace a pořadí přijatých ošetření
Časové okno: Do cca 10 let
Do cca 10 let
Počet útoků vyskytujících se za tři měsíce
Časové okno: Před a po zahájení léčby až do konce studie (až přibližně 10 let)
Před a po zahájení léčby až do konce studie (až přibližně 10 let)
Počet účastníků roztříděných podle závažnosti útoku za tři měsíce
Časové okno: Před a po zahájení léčby až do konce studie (až přibližně 10 let)
Kategorie závažnosti jsou plánovány tak, aby zahrnovaly ER, použití záchranné medikace, (%) intubace, hospitalizace a postižení hrtanu.
Před a po zahájení léčby až do konce studie (až přibližně 10 let)
Počet účastníků podle tělesných stránek postižených útoky za tři měsíce
Časové okno: Před a po zahájení léčby až do konce studie (až přibližně 10 let)
Tělesná místa budou zahrnovat obličej, ret, jazyk, gastrointestinální (GI) systém, hrtan, končetiny a další.
Před a po zahájení léčby až do konce studie (až přibližně 10 let)
Počet účastníků s příznaky útoku
Časové okno: Do cca 10 let
Do cca 10 let
Doba od léčby (terapie na vyžádání) do zlepšení/vyřešení příznaků
Časové okno: Do cca 10 let
Do cca 10 let
Počet návštěv primární péče za rok spojených s léčbou HAE nC1-INH nebo NHAE nC1-INH
Časové okno: Do cca 10 let
Do cca 10 let
Počet návštěv za rok spojených s řízením HAE nC1-INH nebo NHAE nC1-INH
Časové okno: Do cca 10 let
Do cca 10 let
Počet neplánovaných návštěv lékaře za rok spojených s léčbou HAE nC1-INH nebo NHAE nC1-INH
Časové okno: Do cca 10 let
Do cca 10 let
Počet návštěv na pohotovosti za rok spojených s řízením HAE nC1-INH nebo NHAE nC1-INH
Časové okno: Do cca 10 let
Do cca 10 let
Počet hospitalizací za rok spojených s léčbou HAE nC1-INH nebo NHAE nC1-INH
Časové okno: Do cca 10 let
Do cca 10 let
Počet intubací za rok spojených s léčbou HAE nC1-INH nebo NHAE nC1-INH
Časové okno: Do cca 10 let
Do cca 10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

13. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

17. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-743-4013

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit