Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de behandeling en resultaten van tieners en volwassenen met niet-histaminerge angio-oedeem met normale C1-remmer in Canada (PROSPECT)

15 januari 2024 bijgewerkt door: Takeda

Behandeling en resultaten van patiënten geïdentificeerd met niet-histaminerge angio-oedeem met normale C1-remmer in Canada

Het belangrijkste doel van deze studie is om de kenmerken van deelnemers te beschrijven, te controleren op het aantal gevallen van erfelijk angio-oedeem (HAE), hun behandeling en resultaten. Een ander doel is om na te gaan hoe de zorgfaciliteiten werden gebruikt voor de behandeling.

De gegevens van de deelnemers worden gehaald uit hun medische dossiers (grafieken), die al zijn verzameld als onderdeel van hun routinematige zorg tussen 1 januari 2012 en 1 januari 2022.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een niet-interventionele, retrospectieve, observationele studie van deelnemers met erfelijk angio-oedeem met normale C1-esteraseremmer (HAE) en niet-histaminerge angio-oedeem (NHAE) met normale C1-remmerfunctie (nC1-INH) die verschillende behandelingen kregen tussen 1 januari, 2012 en 1 januari 2022. De studie zal het aantal gevallen, behandelingen, resultaten en het gebruik van zorgbronnen in de praktijk beoordelen.

Deze studie zal ongeveer 90 tot 150 deelnemers inschrijven. Deelnemers worden ingeschreven in de volgende twee cohorten:

  • Deelnemers met HAE nC1-INH
  • Deelnemers met NHAE nC1-INH

Deze studie zal een retrospectieve gegevensverzameling hebben van 1 januari 2012 tot 1 januari 2022 door gebruik te maken van gegevens van de medische dossiers van de deelnemers die al waren verzameld als onderdeel van routinematige zorg.

Dit onderzoek in meerdere centra zal worden uitgevoerd in Canada. De totale tijd voor het verzamelen van gegevens in dit onderzoek zal ongeveer 10 jaar zijn.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

150

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • Werving
        • Alberta Health Services
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marilyn Dawn Goodyear
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Werving
        • Alberta Health Services
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Adil Adatia
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1H8
        • Actief, niet wervend
        • Vancouver Allergy Clinic
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A 1R9
        • Nog niet aan het werven
        • University of Manitoba
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chrystyna Kalicinsky
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • Werving
        • Hamilton Health Science Corporation
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susan Waserman

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers met bevestigde diagnose van HAE nC1-INH of NHAE nC1-INH vóór 1 januari 2022.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

1. Deelnemers ≥12 jaar met HAE nC1-INH of NHAE nC1-INH gediagnosticeerd door een HAE behandelend specialist op basis van een of meer van de volgende:

  1. Recidiverend angio-oedeem zoals gedocumenteerd door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg in gespecialiseerde grafieken
  2. Normale C4
  3. Normaal C1-niveau en functie
  4. Conditie verslechterd met oestrogeen als oestrogeen wordt/werd ontvangen
  5. Gebrek aan respons op corticosteroïden en hooggedoseerde reguliere en/of profylactische antihistaminica('s) behandeling(en)
  6. Familiegeschiedenis van niet-histaminerge angio-oedeem bij patiënten met HAE nC1-INH

Uitsluitingscriteria:

  1. Andere soorten angio-oedeem (type-1 HAE, type-2 HAE, verworven angio-oedeem, enz.)
  2. Voldoet niet aan de bovenstaande diagnostische criteria voor opname
  3. Reactie op behandelingen die worden gebruikt voor histamine-gerelateerd angio-oedeem

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Retrospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
HAE nC1-INH
Deelnemers met HAE nC1-INH zullen retrospectief worden geobserveerd voor de behandelingen die ze ontvangen en hun resultaten in de praktijk van 1 januari 2012 tot 1 januari 2022.
Ander: Geen tussenkomst
Aangezien dit een observationele studie is, zal er geen interventie worden toegediend.
NHAE nC1-INH
Deelnemers met NHAE nC1-INH zullen met terugwerkende kracht worden geobserveerd voor de behandelingen die ze ontvangen en hun resultaten in de praktijk van 1 januari 2012 tot 1 januari 2022.
Ander: Geen tussenkomst
Aangezien dit een observationele studie is, zal er geen interventie worden toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers gediagnosticeerd met HAE nC1-INH op elke locatie
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
Tot ongeveer 10 jaar
Aantal deelnemers gediagnosticeerd met NHAE nC1-INH op elke locatie
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
Tot ongeveer 10 jaar
Aantal deelnemers gecategoriseerd op type behandelingen ontvangen door deelnemers
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
Tot ongeveer 10 jaar
Gemiddelde dosis voor elk type behandeling ontvangen door deelnemers
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
Tot ongeveer 10 jaar
Gemiddelde behandelingsduur voor elk type behandeling ontvangen door deelnemers
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
Tot ongeveer 10 jaar
Aantal deelnemers gecategoriseerd op type instellingen waar de behandeling werd ontvangen
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
Categorieën van behandelingsinstellingen zijn onder meer: ​​thuis, ziekenhuis, dokterspraktijk, bezoeken aan spoedeisende hulp (ER) en andere.
Tot ongeveer 10 jaar
Aantal deelnemers dat meerdere langetermijnprofylaxetherapieën (LTP) tegelijk krijgt
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
Het aantal deelnemers wordt gerapporteerd op basis van het aantal LTP-therapieën dat tegelijk is ontvangen.
Tot ongeveer 10 jaar
Aantal deelnemers dat meerdere LTP-therapieën ontvangt, gecategoriseerd op combinatie en volgorde van ontvangen behandelingen
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
Tot ongeveer 10 jaar
Aantal aanvallen per drie maanden
Tijdsspanne: Voor en na aanvang van de behandeling tot aan het einde van de studie (tot ongeveer 10 jaar)
Voor en na aanvang van de behandeling tot aan het einde van de studie (tot ongeveer 10 jaar)
Aantal deelnemers gecategoriseerd naar ernst van de aanval per drie maanden
Tijdsspanne: Voor en na aanvang van de behandeling tot aan het einde van de studie (tot ongeveer 10 jaar)
Categorieën van ernst zijn gepland om ER, gebruik van reddingsmedicatie (s), (%) intubatie, ziekenhuisopname en larynxbetrokkenheid te omvatten.
Voor en na aanvang van de behandeling tot aan het einde van de studie (tot ongeveer 10 jaar)
Aantal deelnemers per lichaamslocatie getroffen door aanvallen per drie maanden
Tijdsspanne: Voor en na aanvang van de behandeling tot aan het einde van de studie (tot ongeveer 10 jaar)
Lichaamslocaties omvatten gezicht, lip, tong, gastro-intestinaal (GI) systeem, strottenhoofd, extremiteiten en andere.
Voor en na aanvang van de behandeling tot aan het einde van de studie (tot ongeveer 10 jaar)
Aantal deelnemers met symptomen van de aanval
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
Tot ongeveer 10 jaar
Tijd vanaf behandeling (therapie op aanvraag) tot verbetering/oplossing van symptomen
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
Tot ongeveer 10 jaar
Aantal eerstelijnszorgbezoeken per jaar geassocieerd met beheer van HAE nC1-INH of NHAE nC1-INH
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
Tot ongeveer 10 jaar
Aantal inloopbezoeken per jaar geassocieerd met beheer van HAE nC1-INH of NHAE nC1-INH
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
Tot ongeveer 10 jaar
Aantal ongeplande doktersbezoeken per jaar in verband met de behandeling van HAE nC1-INH of NHAE nC1-INH
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
Tot ongeveer 10 jaar
Aantal bezoeken aan spoedeisende hulp per jaar geassocieerd met beheer van HAE nC1-INH of NHAE nC1-INH
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
Tot ongeveer 10 jaar
Aantal ziekenhuisopnames per jaar geassocieerd met beheer van HAE nC1-INH of NHAE nC1-INH
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
Tot ongeveer 10 jaar
Aantal intubaties per jaar in verband met de behandeling van HAE nC1-INH of NHAE nC1-INH
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
Tot ongeveer 10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 juni 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2024

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 oktober 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 oktober 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

17 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-743-4013

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Angio-oedeem

Klinische onderzoeken op Geen tussenkomst

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in El Salvador

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren