Klinická studie k vyhodnocení možné účinnosti a bezpečnosti L-karnitinu a sildenafilu u dětí s beta thalasémií se zvýšenou trikuspidální regurgitační rychlostí tryskání
14. října 2022 aktualizováno: Mostafa Zaki Zedan, Tanta University
Tato studie si klade za cíl prozkoumat možnou účinnost a bezpečnost L_Carnitinu a sildenafilu u pacientů s beta talasémií komplikovanou zvýšenou trikuspidální regurgitační proudovou rychlostí
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
44
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Mostafa Zaki Zedan, Bsc of pharmaceutical science
- Telefonní číslo: +0201554676330
- E-mail: mostaf150776@pharm.tanta.edu.eg
Studijní místa
-
-
Gharbia
-
Tanta, Gharbia, Egypt, 31511
- Nábor
- Tanta University Hospital
-
Kontakt:
- Mohamed Ramadan El_shanshory, Professor
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky až 16 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Děti s Beta thalassemia major, které zvýšily TRJV o více než 2,5 m/s.
- Děti ve věku od 6-18 let
Kritéria vyloučení:
Jiní hemolytická anémie
- Mladý věk před 6. rokem věku
- Alergie na sildenafil nebo L-karnitin
- Pacient s prokázanými příčinami plicní hypertenze spíše než způsobenými beta talasémií.
- Jaterní dysfunkce: sérová alaninaminotransferáza (ALT) 3X.
- Renální dysfunkce: Hladina kreatininu vyšší nebo rovna 1,2 mg/dl.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Skupina 1
n=22): Pacienti budou dostávat tradiční léčbu a L-karnitin 50 mg/kg/den perorálně (maximální dávka 3 g denně)
|
l-karnitin stabilizuje membrány červených krvinek a tím zlepšuje anemický stav[
|
|
Aktivní komparátor: Skupina 2
n=22): Pacienti budou dostávat tradiční léčbu a sildenafil 0,25 mg/kg/dávku každých 6 hodin perorálně (maximální dávka 60 mg denně)
|
selektivní a silný inhibitor cGMP-specifické fosfodiesterázy 5 (PDE5), který podporuje relaxaci hladkého svalstva v plicní vaskulatuře, byl úspěšně použit v léčbě primární a sekundární PH.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kardiopulmonální funkce
Časové okno: 3 měsíce
|
změna ve studovaných kardiopulmonálních funkcích na začátku a 3 měsíce po intervenci
|
3 měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Biochemické parametry
Časové okno: 3 měsíce
|
Změny hladiny vaskulárního endoteliálního růstového faktoru (VEGF) na začátku a 3 měsíce po intervenci
|
3 měsíce
|
|
Biochemické parametry
Časové okno: 3 měsíce
|
Změny hladiny oxidu dusnatého (NO) na začátku a 3 měsíce po intervenci
|
3 měsíce
|
|
Biochemické parametry
Časové okno: 3 měsíce
|
Změny sérové hladiny feritinu na začátku a 3 měsíce po intervenci
|
3 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Sahar Kamal Hegazy, Professor, Tanta University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. července 2022
Primární dokončení (Očekávaný)
8. července 2023
Dokončení studie (Očekávaný)
8. července 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. října 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. října 2022
První zveřejněno (Aktuální)
18. října 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. října 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. října 2022
Naposledy ověřeno
1. října 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Hematologická onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Anémie
- Anémie, hemolytická, vrozená
- Anémie, hemolytika
- Hemoglobinopatie
- Thalasémie
- beta-thalasémie
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Vazodilatační činidla
- Urologická činidla
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory fosfodiesterázy
- Inhibitory fosfodiesterázy 5
- Sildenafil citrát
Další identifikační čísla studie
- Beta thalassemia
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .