Klinische studie ter evaluatie van de mogelijke werkzaamheid en veiligheid van L-carnitine en sildenafil bij kinderen met bèta-thalassemie met verhoogde tricuspidalisregurgitant-jetsnelheid
14 oktober 2022 bijgewerkt door: Mostafa Zaki Zedan, Tanta University
Deze studie heeft tot doel de mogelijke werkzaamheid en veiligheid van L_Carnitine en Sildenafil te onderzoeken bij patiënten met bèta-thalassemie gecompliceerd door verhoogde Tricuspid Regurgitant Jet Velocity
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
44
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Mostafa Zaki Zedan, Bsc of pharmaceutical science
- Telefoonnummer: +0201554676330
- E-mail: mostaf150776@pharm.tanta.edu.eg
Studie Locaties
-
-
Gharbia
-
Tanta, Gharbia, Egypte, 31511
- Werving
- Tanta University Hospital
-
Contact:
- Mohamed Ramadan El_shanshory, Professor
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
4 jaar tot 16 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Kinderen met bèta-thalassemie major die TRJV meer dan 2,5 m/s hebben verhoogd.
- Kinderen van 6-18 jaar
Uitsluitingscriteria:
Anderen hemolytische anemie
- Jonge leeftijd vóór 6 jaar
- Allergie voor Sildenafil of L-carnitine
- Patiënt met gedocumenteerde oorzaken van pulmonale hypertensie in plaats van veroorzaakt door bèta-thalassemie.
- Leverdisfunctie: serum Alanine Aminotransferase (ALT) 3X.
- Nierfunctiestoornis: creatininespiegel hoger dan of gelijk aan 1,2 mg/dl.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Groep 1
n=22): Patiënten krijgen een traditionele behandeling en L-carnitine 50 mg/kg/dag oraal (maximale dosis 3 g per dag)
|
l-carnitine stabiliseert de membranen van rode bloedcellen en verbetert zo de bloedarmoede[
|
|
Actieve vergelijker: Groep 2
n=22): Patiënten krijgen een traditionele behandeling en Sildenafil 0,25 mg/kg/dosis elke 6 uur oraal (maximale dosis 60 mg per dag)
|
selectieve en krachtige remmer van cGMP-specifieke fosfodiësterase 5 (PDE5), die relaxatie van gladde spieren in longvasculatuur bevordert, is met succes gebruikt bij de behandeling van primaire en secundaire PH.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Cardiopulmonale functies
Tijdsspanne: 3 maanden
|
verandering in de onderzochte cardiopulmonale functies bij aanvang en 3 maanden na interventie
|
3 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Biochemische parameters
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Veranderingen in het vasculaire endotheliale groeifactorniveau (VEGF) bij baseline en 3 maanden na de interventie
|
3 maanden
|
|
Biochemische parameters
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Veranderingen in stikstofoxideniveau (NO) bij de basislijn en 3 maanden na de interventie
|
3 maanden
|
|
Biochemische parameters
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Veranderingen in ferritine-serumspiegel bij de basislijn en 3 maanden na de interventie
|
3 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Sahar Kamal Hegazy, Professor, Tanta University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 juli 2022
Primaire voltooiing (Verwacht)
8 juli 2023
Studie voltooiing (Verwacht)
8 juli 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 oktober 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 oktober 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 oktober 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 oktober 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 oktober 2022
Laatst geverifieerd
1 oktober 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hematologische ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Bloedarmoede
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Hemoglobinopathieën
- Thalassemie
- bèta-thalassemie
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Vaatverwijdende middelen
- Urologische middelen
- Enzymremmers
- Fosfodiësteraseremmers
- Fosfodiësterase 5-remmers
- Sildenafil Citraat
Andere studie-ID-nummers
- Beta thalassemia
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .