- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05584956
Klinisk undersøgelse for at evaluere den mulige effektivitet og sikkerhed af L-carnitin og sildenafil hos børn, der har beta-thalassæmi med øget tricuspid regurgitant jethastighed
14. oktober 2022 opdateret af: Mostafa Zaki Zedan, Tanta University
Denne undersøgelse har til formål at undersøge den mulige effekt og sikkerhed af L_Carnitin og Sildenafil på patienter med Beta-thalassæmi kompliceret med øget Tricuspid Regurgitant Jet Velocity
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
44
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Mostafa Zaki Zedan, Bsc of pharmaceutical science
- Telefonnummer: +0201554676330
- E-mail: mostaf150776@pharm.tanta.edu.eg
Studiesteder
-
-
Gharbia
-
Tanta, Gharbia, Egypten, 31511
- Rekruttering
- Tanta University Hospital
-
Kontakt:
- Mohamed Ramadan El_shanshory, Professor
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
4 år til 16 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Børn med Beta-thalassæmi major, som har øget TRJV mere end 2,5 m/s.
- Børn i alderen 6-18 år
Ekskluderingskriterier:
Andre hæmolytisk anæmi
- Ung alder før 6 års alderen
- Allergi over for Sildenafil eller L-carnitin
- Patient med dokumenterede årsager til pulmonal hypertension snarere end forårsaget af Beta-thalassæmi.
- Leverdysfunktion: serum Alanine Aminotransferase (ALT) 3X.
- Renal dysfunktion: Kreatininniveau større end eller lig med 1,2 mg/dl.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Aktiv komparator: Gruppe 1
n=22): Patienterne vil modtage traditionel behandling og L-carnitin 50mg/kg/dag oralt (maksimal dosis 3g pr. dag)
|
l-carnitin stabiliserer røde blodlegememembraner og forbedrer dermed den anæmiske tilstand[
|
Aktiv komparator: Gruppe 2
n=22): Patienterne vil modtage traditionel behandling og Sildenafil 0,25 mg/kg/dosis hver 6. time oralt (maksimal dosis 60 mg pr. dag)
|
selektiv og potent hæmmer af cGMP-specifik phosphodiesterase 5 (PDE5), som fremmer afslapning af glatte muskler i lungevaskulatur, er blevet brugt med succes i behandlingen af primær og sekundær PH.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Kardiopulmonale funktioner
Tidsramme: 3 måneder
|
ændring i de undersøgte kardiopulmonale funktioner ved baseline og 3 måneder efter intervention
|
3 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Biokemiske parametre
Tidsramme: 3 måneder
|
Ændringer i Vascular Endothelial Growth Factor Level (VEGF) ved baseline og 3 måneder efter interventionen
|
3 måneder
|
Biokemiske parametre
Tidsramme: 3 måneder
|
Ændringer i nitrogenoxidniveau (NO) ved baseline og 3 måneder efter interventionen
|
3 måneder
|
Biokemiske parametre
Tidsramme: 3 måneder
|
Ændringer i ferritinserumniveau ved baseline og 3 måneder efter interventionen
|
3 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Sahar Kamal Hegazy, Professor, Tanta University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
8. juli 2022
Primær færdiggørelse (Forventet)
8. juli 2023
Studieafslutning (Forventet)
8. juli 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. oktober 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. oktober 2022
Først opslået (Faktiske)
18. oktober 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
18. oktober 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. oktober 2022
Sidst verificeret
1. oktober 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hæmatologiske sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Anæmi
- Anæmi, hæmolytisk, medfødt
- Anæmi, hæmolytisk
- Hæmoglobinopatier
- Thalassæmi
- beta-thalassæmi
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Vasodilatorer
- Urologiske midler
- Enzymhæmmere
- Fosfodiesterasehæmmere
- Fosfodiesterase 5-hæmmere
- Sildenafil Citrat
Andre undersøgelses-id-numre
- Beta thalassemia
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .