Alendronát pro osteonekrózu kyčelního kloubu u dospělých se srpkovitou anémií

Výzkumníci předpokládají, že dospělí se srpkovitou anémií (SCD) a osteonekrózou hlavice femuru (ONFH) budou tolerovat perorální alendronát 70 mg podávaný jednou týdně po dobu 24 týdnů (6 měsíců). Kromě sběru údajů o bezpečnosti a snášenlivosti alendronátu u účastníků studie budou výzkumníci také měřit předběžnou účinnost alendronátu pomocí změn v systému měření kvality života srpkovitých buněk u dospělých (ASCQ-Me) ve skóre dopadu bolesti od výchozího stavu po 3 měsíce. a 6 měsíců po zahájení podávání alendronátu. Bude také odebrán vzorek séra a moči k posouzení změn kostních biomarkerů na začátku, po 3 měsících a po 6 měsících.

Vyšetřovatelé plánují rekrutovat 24 dospělých s SCD z University of California Davis Medical Center do této jednoramenné, otevřené intervenční studie. Vyšetřovatelé očekávají registraci 1–2 účastníků měsíčně mezi zářím 2023 a prosincem 2024.

Koncové body studie jsou shrnuty níže:

• Stanovit míru náboru a udržení dospělých s ONFH související s SCD zařazených do této prospektivní, jednoramenné, otevřené intervenční studie alendronátu
• Měřit bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost perorálního alendronátu u dospělých s ONFH související s SCD po dobu 6měsíční léčby
• Měření změn kostních biomarkerů v séru a moči účastníků studie, kteří nedostávají chronické transfuze červených krvinek ve 3 časových bodech: výchozí stav, 3 měsíce a 6 měsíců po zahájení léčby alendronátem

Cílem vyšetřovatelů je dokončit primární analýzu dat do května 2025.