Randomizovaná kontrolovaná studie u pacientů na dlouhodobém kolchicinu s familiární středomořskou horečkou (FMF) rezistentní vůči kolchicinu k vyhodnocení účinnosti on-demand léčby bolestivých záchvatů u pacientů, kteří odmítají kontinuální denní terapii (KIN-ATTACK-FMF)

KIN-ATTACK-FMF bude první randomizovanou prospektivní studií srovnávající účinnost anakinry na vyžádání oproti standardní léčbě u pacientů se symptomy FMF rezistentními na kolchicin, kteří odmítají kontinuální denní terapii.

Familiární středomořská horečka (FMF) je nejčastější monogenní autoinflamatorní onemocnění (100 000 lidí na celém světě a 7 500 ve Francii). Způsobuje měsíční recidivující febrilní bolesti břicha s biologickým zánětlivým syndromem.

K prevenci záchvatů FMF a rozvoje zánětlivé amyloidózy (IA) je doporučenou léčbou první linie denní perorální kolchicin. 10 až 15 % pacientů je rezistentních vůči kolchicinu: přetrvávání 1 ataku/měsíc po dobu 3 měsíců (přestože denně užívali maximální tolerovanou dávku kolchicinu). Subkutánní bioterapie anti-interleukin 1 byly nedávno povoleny ve Francii v kombinaci s denním perorálním kolchicinem pro FMF rezistentní vůči kolchicinu: anakinra (krátkodobě působící anti-IL1 lék, denně) nebo kanakinumab (dlouhodobě působící monoklonální anti IL1 protilátka, každé 2 měsíce). Tato ošetření stojí 30 a 12 000 eur/injekce.

Pokud jsou abdominální záchvaty kontrolovány kolchicinem, pacienti stále trpí bolestmi dolních končetin, zejména erysipelem jako erytém a námahovými myalgiemi, které jsou velmi invalidizující a vyžadují použití analgetik nebo protizánětlivých látek. V referenčním centru však 20 % pacientů s FMF rezistentními na kolchicin nedostává chronickou léčbu anti IL1, navzdory indikaci. Hlavní důvody jsou: 1-nechtějí si aplikovat injekci každý den (pro anakinru); 2-ženy v plodném věku se obávají dopadu bioterapie na jejich plod; 3-někteří nechtějí žádat o 100% pokrytí kvůli ceně bioterapie; 4- povolení anti IL1 u FMF je velmi nedávné a chtějí mít větší jistotu o jeho účinnosti.

Hypotézou studie je, že užívání Anakinry na vyžádání od začátku záchvatu až do 24 hodin remise (maximálně během 7 dnů) spojené s chronickým denním kolchicinem jako základní léčbou v případě záchvatu by jej mohlo zastavit, a tím snížit jeho délku a bolest ve srovnání s léčbou standardní péče, která zahrnuje pouze klasická antalgika s kolchicinem u pacientů odmítajících chronickou denní anti IL1 léčbu.

V experimentální větvi pacienti dostávají na požádání léčbu anakinrou (100 mg/den od prodromální fáze záchvatu do 24 hodin remise (maximálně během 7 dnů) spojené s každodenním podáváním kolchicinu). V kontrolní větvi pacienti dostávají analgetika spojená s denním kolchicinem.

Do studie by mělo být zahrnuto 50 účastníků během období 24 měsíců s 6měsíčním obdobím účasti (léčba + sledování)

Je to multicentrická národní studie zahrnující 11 center.