Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane, kontrolowane badanie z udziałem pacjentów przyjmujących długoterminowo kolchicynę z rodzinną gorączką śródziemnomorską (FMF) oporną na kolchicynę, mające na celu ocenę skuteczności leczenia na żądanie lekiem Anakinra w leczeniu napadów bólu u pacjentów, którzy odmawiają ciągłej codziennej terapii (KIN-ATTACK-FMF)

20 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ocena skuteczności w leczeniu objawów klinicznych w przypadku ataku FMF u pacjentów z FMF opornych na kolchicynę

  • leczenie anakinrą na żądanie (100 mg/d od fazy prodromalnej ataku do 24 godzin remisji (w ciągu maksymalnie 7 dni) w połączeniu z codzienną kolchicyną.
  • w porównaniu z lekiem przeciwbólowym podawanym codziennie z kolchicyną u pacjentów odmawiających ciągłego leczenia anty-IL-1.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

KIN-ATTACK-FMF będzie pierwszym randomizowanym badaniem prospektywnym porównującym skuteczność anakinry podawanej na żądanie z leczeniem standardowym u pacjentów z objawami FMF opornymi na kolchicynę, którzy odmawiają ciągłego, codziennego leczenia.

Rodzinna gorączka śródziemnomorska (FMF) jest najczęstszą monogenową chorobą autozapalną (100 000 osób na całym świecie i 7500 we Francji). Powoduje comiesięczne nawracające gorączkowe bóle brzucha z biologicznym zespołem zapalnym.

Aby zapobiec atakom FMF i rozwojowi amyloidozy zapalnej (IA), zalecanym leczeniem pierwszego rzutu jest codzienna doustna kolchicyna. Od 10 do 15% pacjentów jest opornych na kolchicynę: utrzymywanie się 1 ataku/miesiąc przez okres 3 miesięcy (pomimo codziennego przyjmowania maksymalnej tolerowanej dawki kolchicyny). We Francji dopuszczono niedawno podskórne bioterapie anty-interleukiną 1 w połączeniu z codzienną doustną kolchicyną w przypadku FMF opornego na kolchicynę: anakinra (krótko działający lek anty-IL1, codziennie) lub kanakinumab (długo działające przeciwciało monoklonalne przeciwko IL1, co 2 miesiące). Koszt takiego leczenia wynosi odpowiednio 30 i 12 000 euro/zastrzyk.

Jeśli napady brzucha są kontrolowane kolchicyną, pacjenci nadal cierpią na bóle kończyn dolnych, szczególnie różycę, taką jak rumień i wysiłkowe bóle mięśni, które powodują niepełnosprawność i wymagają stosowania leków przeciwbólowych lub przeciwzapalnych. Jednakże w ośrodku referencyjnym 20% pacjentów z FMF opornych na kolchicynę nie otrzymuje przewlekłego leczenia anty-IL1, pomimo wskazań. Główne powody to: 1 – nie chcą codziennie robić sobie zastrzyków (na anakinrę); 2-kobiety w wieku rozrodczym obawiają się wpływu bioterapii na ich płód; 3-niektórzy nie chcą prosić o 100% ubezpieczenia ze względu na koszt bioterapii; 4- zezwolenie na anty-IL1 w FMF zostało wydane bardzo niedawno i chcą mieć większą pewność co do jego skuteczności.

Hipoteza badania jest taka, że ​​stosowanie leku Anakinra na żądanie od początku ataku do 24 godzin remisji (w ciągu maksymalnie 7 dni) w połączeniu z codzienną przewlekłą kolchicyną jako leczenie podstawowe w przypadku napadu może go zatrzymać, zmniejszając w ten sposób jego długość i ból. w porównaniu ze standardowym leczeniem obejmującym wyłącznie klasyczne leki przeciwbólowe z kolchicyną u pacjentów odmawiających przewlekłego, codziennego leczenia anty-IL1.

W grupie eksperymentalnej pacjenci otrzymują na żądanie leczenie anakinrą (100 mg/d od fazy prodromalnej napadu do 24 godzin remisji (w ciągu maksymalnie 7 dni) w połączeniu z codzienną kolchicyną. W grupie kontrolnej pacjenci codziennie otrzymują leki przeciwbólowe w połączeniu z kolchicyną.

Do badania należy włączyć 50 uczestników w ciągu 24 miesięcy z 6-miesięcznym okresem uczestnictwa (leczenie + obserwacja)

Jest to wieloośrodkowe badanie ogólnokrajowe obejmujące 11 ośrodków.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

50

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75020
        • Rekrutacyjny
        • Service de Médecine interne Hopital Tenon
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek >= 6 lat bez górnej granicy
  • Sprawdzony FMF zgodnie z międzynarodowymi kryteriami Livneh i 2 jednoznacznymi mutacjami MEFV.
  • Oporność na kolchicynę zdefiniowana jako utrzymujący się atak FMF pomimo maksymalnej dawki dobowej kolchicyny (średnio jeden lub więcej ataków na miesiąc przez okres 3 miesięcy)

Atak FMF definiuje się poprzez:

  • Zapalenie stawów lub
  • Ból w klatce piersiowej lub
  • Ból brzucha lub
  • Bóle mięśni lub
  • Zmiany skórne przypominające różę. Czas trwania epizodów 1-4 dni.
  • Pacjent odmawia codziennych zastrzyków anakinry-
  • Pacjenci objęci 100% ubezpieczeniem zdrowotnym (ALD)
  • Pacjent, u którego pomiędzy atakami nie występuje biologiczne zapalenie
  • Pisemna świadoma zgoda pacjentów i/lub ich przedstawicieli prawnych

Kryteria wyłączenia:

  • Dowody na aktywną gruźlicę
  • Zakażenie wymagające leczenia antybiotykami dożylnymi w ciągu 2 tygodni przed włączeniem
  • Historia nawracających infekcji (wymaga więcej niż 4 cykli antybiotykoterapii rocznie (u dzieci) lub więcej > 2 razy w roku (u dorosłych), dwukrotnie w dowolnym momencie występuje zapalenie płuc lub > 3 bakteryjne zapalenie zatok w ciągu roku)
  • Przeciwwskazania do stosowania anakinry (Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą (Kwas cytrynowy bezwodny Chlorek sodu, Wersenian disodowy bezwodny, Polisorbat 80, Wodorotlenek sodu, Woda do wstrzykiwań) lub na białka pochodne E. coli
  • Pacjenci z neutropenią (ANC <1,5 x 10^9/l)
  • Brak możliwości wyrażenia świadomej zgody
  • Ciągłe leczenie bioterapią anty-IL1 od co najmniej 3 miesięcy
  • Kobiety w ciąży
  • Kobiety rodzące i matki karmiące
  • Pacjenci w sytuacjach nagłych oraz osoby hospitalizowane bez zgody
  • Brak ubezpieczenia zdrowotnego
  • Przeciwwskazania do kolchicyny
  • Pacjent biorący udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym
  • Pacjent pozbawiony wolności
  • Pacjent objęty opieką lub kuratelą
  • Pacjent pod ochroną sądu

Kryteria randomizacji:

  • Brak aktywnej lub utajonej gruźlicy (brak objawów gruźlicy na zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej i ujemny wynik kwantyferonu)
  • Negatywny test ciążowy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ANAKINRA na żądanie
Na żądanie Anakinra 100 mg/j od fazy prodromalnej ataku do 24 godzin remisji (maksymalnie przez 7 dni) + kolchicyna + leki przeciwbólowe na żądanie
Lek: ANAKINRA
Na żądanie Anakinra 100 mg/j od fazy prodromalnej ataku do 24 godzin remisji (maksymalnie przez 7 dni) + kolchicyna + leki przeciwbólowe na żądanie
Brak interwencji: Standard opieki
Zwykłe leki przeciwbólowe + kolchicyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia liczba ataków FMF na miesiąc po 6 miesiącach leczenia.
Ramy czasowe: W miesiącu 0 (wartość bazowa), miesiącu 1, miesiącu 3 i miesiącu 6

  • Ataki FMF definiuje się jako bolesne (zgodnie z definicją) objawy trwające od 12 do 72 godzin:

    • brzuch (o cechach odpowiadających rozpoznaniu zapalenia otrzewnej),
    • klatka piersiowa (o cechach zgodnych z rozpoznaniem zapalenia opłucnej),
    • stawy (o cechach zgodnych z rozpoznaniem choroby jednostawowej dużych stawów kończyn dolnych),
    • skóra (o cechach zgodnych z rozpoznaniem wysypki różowatej)
  • Bolesnym objawom może (lub nie) towarzyszyć gorączka ≥ 38°C. Pacjenci zostaną poproszeni o zapisanie w dzienniczku liczby dni bólu podczas każdego napadu zapalnego.
W miesiącu 0 (wartość bazowa), miesiącu 1, miesiącu 3 i miesiącu 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik AIDAI (wskaźnik aktywności chorób autozapalnych).
Ramy czasowe: W miesiącu 0 (wartość bazowa), miesiącu 1, miesiącu 3 i miesiącu 6
Pacjenci będą co miesiąc wypełniać wynik AIDAI (wskaźnik aktywności chorób autozapalnych).
W miesiącu 0 (wartość bazowa), miesiącu 1, miesiącu 3 i miesiącu 6
Liczba bolesnych dni i nasilenie ataków FMF występujących pomiędzy randomizacją a M6
Ramy czasowe: W miesiącu 0 (wartość bazowa), miesiącu 1, miesiącu 3 i miesiącu 6
Liczba dni bolesnych będzie mierzona za pomocą VAS (skala wizualno-analogowa) i zbierana za pomocą notatnika).
W miesiącu 0 (wartość bazowa), miesiącu 1, miesiącu 3 i miesiącu 6
Wynik jakości życia mierzony kwestionariuszem EuroQOL (EQ-5D5L)
Ramy czasowe: W miesiącu 0 (wartość bazowa), miesiącu 1, miesiącu 3 i miesiącu 6
EQ5D5L będzie wypełniany podczas każdej wizyty
W miesiącu 0 (wartość bazowa), miesiącu 1, miesiącu 3 i miesiącu 6
Liczba miejscowych reakcji skórnych po 6 miesiącach (rumień i obrzęk w miejscu wstrzyknięcia) w ramieniu anakinry
Ramy czasowe: W miesiącu 0 (wartość bazowa), miesiącu 1, miesiącu 3 i miesiącu 6
Liczba miejscowych reakcji skórnych zostanie zebrana w notatniku
W miesiącu 0 (wartość bazowa), miesiącu 1, miesiącu 3 i miesiącu 6
Proporcja zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: W miesiącu 0 (wartość bazowa), miesiącu 1, miesiącu 3 i miesiącu 6
Zdarzenia niepożądane będą zbierane w notatniku
W miesiącu 0 (wartość bazowa), miesiącu 1, miesiącu 3 i miesiącu 6
Skumulowane dni leczenia atakiem FMF od randomizacji do 6 miesięcy
Ramy czasowe: W miesiącach 0 (linia bazowa), miesiąc 1, miesiąc 3 i miesiąc 6
Liczba dni zastrzyków (dla ramienia Anakinra) lub liczba dni spożywania środków przeciwbólowych (dla grupy kontrolnej) zostanie zebrana za pośrednictwem notebooka. Bezpieczeństwo
W miesiącach 0 (linia bazowa), miesiąc 1, miesiąc 3 i miesiąc 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Śledczy

  • Główny śledczy: Léa Léa Léa SAVEY, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

4 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

4 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

25 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APHP220828

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane poszczególnych uczestników, które leżą u podstaw wyników przedstawionych w tym artykule, po deidentyfikacji (tekst, tabele, ryciny i dodatki) mogą być udostępniane.

Dane będą dostępne od 9 miesięcy do 36 miesięcy po opublikowaniu artykułu przez badaczy, których proponowane wykorzystanie danych zostało zatwierdzone przez niezależną komisję przeglądową („wyuczony pośrednik”) wyznaczoną w tym celu na potrzeby metaanalizy danych poszczególnych uczestników.

Propozycje można składać w terminie do 36 miesięcy od publikacji artykułu. Po 36 miesiącach dane będą dostępne w hurtowni danych naszej Uczelni, ale bez wsparcia badaczy poza zdeponowanymi metadanymi.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na FMF

Badania kliniczne na ANAKINRA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj