Véletlenszerű, kontrollált vizsgálat kolchicinrezisztens családi mediterrán lázban (FMF) szenvedő, hosszú távú kolchicint szedő betegeken, hogy értékeljék az igény szerinti Anakinra-kezelés hatékonyságát fájdalmas rohamok esetén azoknál a betegeknél, akik megtagadják a folyamatos napi terápiát (KIN-ATTACK-FMF)

A KIN-ATTACK-FMF lesz az első randomizált prospektív vizsgálat, amely összehasonlítja az igény szerinti anakinra és a szokásos gondozási kezelés hatékonyságát olyan betegeknél, akiknél az FMF kolhicinrezisztens tünetei vannak, és megtagadják a folyamatos napi kezelést.

A családi mediterrán láz (FMF) a leggyakoribb monogén eredetű autoinflammatorikus betegség (100 000 ember világszerte és 7500 Franciaországban). Havonta visszatérő lázas hasi fájdalmat okoz biológiai gyulladásos szindrómával.

Az FMF-támadások és a gyulladásos amiloidózis (IA) kialakulásának megelőzésére a napi orális kolhicin az első vonalbeli ajánlott kezelés. A betegek 10-15%-a rezisztens kolhicinre: havi 1 roham fennmarad 3 hónapon keresztül (annak ellenére, hogy a kolhicin maximálisan tolerálható napi adagját szedték). Franciaországban nemrégiben engedélyezték a szubkután anti-interleukin 1 bioterápiát a kolhicinrezisztens FMF napi orális kolhicinnel kombinálva: anakinra (rövid hatású anti-IL1 gyógyszer, naponta) vagy kanakinumab (hosszú hatású monoklonális anti-IL1 antitest, 2 havonta). Ezek a kezelések 30, illetve 12 000 euróba kerülnek injekciónként.

Ha a hasi rohamokat kolhicin szabályozza, a betegek továbbra is alsó végtagfájdalmaktól szenvednek, különösen erysipeláktól, például bőrpírtól és terheléses izomfájdalmaktól, amelyek nagyon fogyatékosak, és fájdalomcsillapítót vagy gyulladáscsökkentőt igényelnek. A beutaló központban azonban a kolchicinrezisztens FMF-betegek 20%-a nem részesül krónikus anti-IL1 kezelésben, annak ellenére, hogy javallat van. A fő okok a következők: 1-nem akarnak minden nap beadni maguknak injekciót (anakinra); 2-termékeny korú nők félnek a bioterápiák magzatukra gyakorolt ​​hatásától; 3-van aki nem akar 100%-os fedezetet kérni a bioterápia költsége miatt; 4- Az FMF-ben az anti-IL1 engedélyezése nagyon friss, és több bizonyosságot szeretnének annak hatékonyságáról.

A tanulmány hipotézise az, hogy az Anakinra igény szerinti alkalmazása a roham kezdetétől a 24 órás remisszióig (maximum 7 napig) a krónikus napi kolchicinnel, mint háttérkezeléssel összefüggésben roham esetén megállíthatja a roham hosszát és fájdalmát. összehasonlítva a standard gondozási kezeléssel, amely csak a klasszikus fájdalomcsillapítókat tartalmazza kolhicinnel azoknál a betegeknél, akik megtagadták a krónikus napi anti-IL1 kezelést.

A kísérleti karon a betegek igény szerint kapnak anakinra-kezelést (100 mg/nap a roham prodromális fázisától a 24 órás remisszióig (maximum 7 napig), napi kolchicinnel együtt. A kontroll karban a betegek napi kolhicinnel járó fájdalomcsillapítókat kapnak.

50 résztvevőt kell bevonni a vizsgálatba 24 hónapos időszak alatt, 6 hónapos részvételi időszakkal (kezelés + utánkövetés)

Ez egy többközpontú nemzeti tanulmány, amely 11 központot foglal magában.