Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Satunnaistettu kontrolloitu tutkimus potilailla, jotka saivat pitkäaikaista kolkisiinia ja joilla on kolkisiinille vastustuskykyinen perhe-välimeren kuume (FMF), arvioidakseen tilauksesta annettavan anakinrahoidon tehokkuutta kivuliaissa kohtauksissa potilailla, jotka kieltäytyvät jatkuvasta päivittäisestä hoidosta (KIN-ATTACK-FMF)

tiistai 26. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Arvioida tehoa kliinisiin oireisiin FMF-kohtauksen yhteydessä kolkisiinille resistenttien FMF-potilaiden keskuudessa.

  • tarvittaessa anakinrahoito (100 mg/vrk kohtauksen prodromaalisesta vaiheesta 24 tunnin remissioon (enintään 7 päivän aikana), joka liittyy päivittäiseen kolkisiiniin.
  • verrattuna päivittäiseen kolkisiiniin liittyvään kipulääkkeeseen potilailla, jotka kieltäytyivät jatkuvasta anti-IL-1-hoidosta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

KIN-ATTACK-FMF on ensimmäinen satunnaistettu prospektiivinen tutkimus, jossa verrataan on-demand-anakinran tehoa tavalliseen hoitoon potilailla, joilla on kolkisiinille resistenttejä FMF-oireita ja jotka kieltäytyvät jatkuvasta päivittäisestä hoidosta.

Perheellinen Välimeren kuume (FMF) on yleisin monogeeninen autoinflammatorinen sairaus (100 000 ihmistä maailmanlaajuisesti ja 7 500 Ranskassa). Se aiheuttaa kuukausittain toistuvaa kuumeista vatsakipua, johon liittyy biologinen tulehdussyndrooma.

FMF-hyökkäysten ja tulehduksellisen amyloidoosin (IA) kehittymisen estämiseksi päivittäinen kolkisiini on suositeltava hoitomuoto. 10–15 % potilaista on resistenttejä kolkisiinille: 1 kohtaus/kk jatkuu 3 kuukauden ajan (huolimatta suurimman siedetyn kolkisiiniannoksen ottamisesta päivittäin). Ihonalaiset anti-interleukiini 1 -bioterapiat sallittiin äskettäin Ranskassa yhdistettynä päivittäiseen oraaliseen kolkisiiniin kolkisiinille resistentin FMF:n hoidossa: anakinra (lyhytvaikutteinen anti-IL1-lääke, päivittäin) tai kanakinumabi (pitkävaikutteinen monoklonaalinen anti-IL1-vasta-aine, 2 kuukauden välein). Nämä hoidot maksavat vastaavasti 30 ja 12 000 euroa/injektio.

Jos vatsakohtauksia hallitaan kolkisiinilla, potilaat kärsivät edelleen alaraajojen kivuista, erityisesti erysipeloista, kuten eryteemasta ja rasitusmyalgioista, jotka ovat erittäin vammauttavia ja vaativat kipu- tai tulehduskipulääkkeiden käyttöä. Lähetekeskuksessa 20 % kolkisiiniresistenteistä FMF-potilaista ei kuitenkaan saa kroonista anti-IL1-hoitoa indikaatiosta huolimatta. Tärkeimmät syyt ovat: 1 - he eivät halua pistää itseään joka päivä (anakinran vuoksi); 2-hedelmällisessä iässä olevat naiset pelkäävät bioterapioiden vaikutusta sikiöön; 3-jotkut eivät halua pyytää 100 % kattavuutta bioterapiakustannusten vuoksi; 4- FMF:n anti-IL1:n lupa on hyvin tuore, ja he haluavat lisää varmuutta sen tehokkuudesta.

Tutkimuksen hypoteesi on, että Anakinran tilauskohtainen käyttö kohtauksen alkamisesta 24 tunnin remissioon (enintään 7 päivän aikana), joka liittyy krooniseen päivittäiseen kolkisiiniin taustahoitona kohtauksen sattuessa, voisi pysäyttää sen, mikä vähentää sen kestoa ja kipua. verrattuna tavanomaiseen hoitoon, joka sisältää vain klassisia kolkisiinin antalgisia lääkkeitä potilailla, jotka kieltäytyvät kroonisesta päivittäisestä anti-IL1-hoidosta.

Kokeellisessa ryhmässä potilaat saavat tarvittaessa anakinrahoitoa (100 mg/vrk kohtauksen prodromaalisesta vaiheesta 24 tunnin remissioon (enintään 7 päivän aikana), joka liittyy päivittäiseen kolkisiiniin. Kontrolliryhmässä potilaat saavat päivittäiseen kolkisiiniin liittyviä kipulääkkeitä.

50 osallistujaa tulisi ottaa mukaan tutkimukseen 24 kuukauden aikana 6 kuukauden osallistumisjaksolla (hoito + seuranta)

Se on monikeskustutkimus, johon kuuluu 11 keskusta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75020
        • Service de Médecine interne Hopital Tenon
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä >= 6 vuotta ilman ylärajaa
  • Todistettu FMF Livnehin kansainvälisten kriteerien mukaan ja 2 yksiselitteistä MEFV-mutaatiota.
  • Kolkisiiniresistenssi määritellään jatkuvaksi FMF-hyökkäykseksi kolkisiinin päivittäisestä enimmäisannostuksesta huolimatta (keskimäärin yksi tai useampi kohtaus kuukaudessa 3 kuukauden aikana)

FMF-hyökkäyksen määrittelee:

  • Niveltulehdus tai
  • Rintakipu tai
  • Vatsakipu tai
  • Myalgia tai
  • Erysipelas-tyyppinen ihovaurio Jaksojen kesto 1-4 päivää.
  • Potilas kieltäytyy päivittäisistä anakinra-injektioista
  • Sairausvakuutuksen (ALD) kattamat potilaat 100 %
  • Potilas, jolla ei ole biologista tulehdusta kohtausten välillä
  • Potilaiden ja/tai hänen laillisten edustajiensa kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Todisteet aktiivisesta tuberkuloosista
  • Infektio, joka vaatii hoitoa suonensisäisillä antibiooteilla 2 viikon sisällä ennen sisällyttämistä
  • Toistuva infektio historiassa (Tarvitsee yli 4 antibioottihoitojaksoa vuodessa (lapsilla) tai useammin > 2 kertaa vuodessa (aikuiset), keuhkokuume kahdesti milloin tahansa tai >3 bakteeriperäistä sinuiittia 1 vuoden aikana)
  • Vasta-aihe anakinralle (yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai jollekin apuaineelle (sitruunahappo, vedetön natriumkloridi, dinatriumedetaattidehydraatti, polysorbaatti 80, natriumhydroksidi, injektionesteisiin käytettävä vesi) tai E. coli -peräisille proteiineille
  • Potilaat, joilla on neutropenia (ANC <1,5 x 10^9/l)
  • Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus
  • Jatkuva krooninen hoito anti-IL1-bioterapialla vähintään 3 kuukauden ajan
  • Raskaana olevat naiset
  • Naiset synnytyksessä ja imettävät äidit
  • Potilaat hätätilanteissa ja ilman suostumusta sairaalahoidossa olevat ihmiset
  • Ei sairausvakuutusta
  • Kolkisiinin vasta-aihe
  • Potilas, joka osallistuu toiseen interventiotutkimukseen
  • Potilas riistetty vapaudesta
  • Potilas holhouksen tai huoltajan alaisuudessa
  • Potilas oikeuden suojeluksessa

Satunnaistamisen kriteerit:

  • Aktiivisen tai piilevän tuberkuloosin puuttuminen (ei tuberkuloosimerkkiä rintakehän röntgenkuvassa ja negatiivinen kvantiferoni)
  • Negatiivinen raskaustesti

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ANAKINRA on Demand
Tarvittaessa Anakinra 100 mg/j kohtauksen prodromaalisesta vaiheesta 24 tunnin remissioon (enintään 7 päivän aikana) + kolkisiini + tarvittaessa analgeetit
Lääke: ANAKINRA
Tarvittaessa Anakinra 100 mg/j kohtauksen prodromaalisesta vaiheesta 24 tunnin remissioon (enintään 7 päivän aikana) + kolkisiini + tarvittaessa analgeetit
Ei väliintuloa: Hoitostandardi
Tavalliset kipulääkkeet + kolkisiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FMF-hyökkäysten keskimääräinen lukumäärä kuukaudessa 6 kuukauden hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Kuukausina 0 (perustaso), kuukaudessa 1, kuukaudessa 3 ja kuukaudessa 6

  • FMF-hyökkäykset määritellään tuskallisena (yksimielisen määritelmän) ilmenemisenä 12–72 tunnin aikana, joko:

    • vatsa (jossa on peritoniitin diagnoosin mukaisia ​​piirteitä),
    • rintakehä (jossa on keuhkopussintulehduksen diagnoosin mukaisia ​​piirteitä),
    • nivelet (joissa on alaraajojen suuren nivelen monoartriitin diagnoosin mukaisia ​​piirteitä),
    • iho (ja piirteet ovat erysipeloidisen ihottuman diagnoosin mukaisia)
  • Kivuliaan ilmenemismuotoon voi liittyä (tai ei) kuume ≥ 38 °C. Potilaita pyydetään merkitsemään päiväkirjaan kunkin tulehduskohtauksen kipupäivien lukumäärä.
Kuukausina 0 (perustaso), kuukaudessa 1, kuukaudessa 3 ja kuukaudessa 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FMF-hyökkäyshoidon kumulatiiviset päivät
Aikaikkuna: Kuukausina 0 (perustaso), kuukaudessa 1, kuukaudessa 3 ja kuukaudessa 6
Injektiopäivien lukumäärä (anakinra-käsivarrelle) tai kipulääkkeiden käyttöpäivien lukumäärä (kontrolliryhmälle) kerätään muistikirjan avulla. Turvallisuus
Kuukausina 0 (perustaso), kuukaudessa 1, kuukaudessa 3 ja kuukaudessa 6
AIDAI (Auto-inflammatoristen sairauksien aktiivisuusindeksi) -pisteet
Aikaikkuna: Kuukausina 0 (perustaso), kuukaudessa 1, kuukaudessa 3 ja kuukaudessa 6
Potilaat täyttävät AIDAI (Auto-inflammatoristen sairauksien aktiivisuusindeksi) -pistemäärän kuukausittain.
Kuukausina 0 (perustaso), kuukaudessa 1, kuukaudessa 3 ja kuukaudessa 6
Satunnaistamisen ja M6:n välillä esiintyneiden kivuliaiden päivien lukumäärä ja FMF-hyökkäysten vakavuus
Aikaikkuna: Kuukausina 0 (perustaso), kuukaudessa 1, kuukaudessa 3 ja kuukaudessa 6
Kivuliaat päivät mitataan VAS:lla (Visual Analogue Scale) ja kerätään muistikirjan avulla.
Kuukausina 0 (perustaso), kuukaudessa 1, kuukaudessa 3 ja kuukaudessa 6
Elämänlaatupisteet mitattuna EuroQOL-kyselyllä (EQ-5D5L)
Aikaikkuna: Kuukausina 0 (perustaso), kuukaudessa 1, kuukaudessa 3 ja kuukaudessa 6
EQ5D5L täytetään jokaisella käynnillä
Kuukausina 0 (perustaso), kuukaudessa 1, kuukaudessa 3 ja kuukaudessa 6
Paikallisten ihoreaktioiden määrä 6 kuukauden kohdalla (punoitus ja turvotus, joihin liittyy pistoskohtia) anakinra-haarassa
Aikaikkuna: Kuukausina 0 (perustaso), kuukaudessa 1, kuukaudessa 3 ja kuukaudessa 6
Paikallisten ihoreaktioiden määrä kerätään muistikirjan avulla
Kuukausina 0 (perustaso), kuukaudessa 1, kuukaudessa 3 ja kuukaudessa 6
Haitallisten tapahtumien osuus
Aikaikkuna: Kuukausina 0 (perustaso), kuukaudessa 1, kuukaudessa 3 ja kuukaudessa 6
Haitalliset tapahtumat kerätään muistikirjan kautta
Kuukausina 0 (perustaso), kuukaudessa 1, kuukaudessa 3 ja kuukaudessa 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tutkijat

  • Päätutkija: Léa Léa Léa SAVEY, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 3. maaliskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 15. syyskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 15. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 29. maaliskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 29. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • APHP220828

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäiset osallistujatiedot, jotka ovat tässä artikkelissa raportoitujen tulosten taustalla, tunnistuksen poistamisen jälkeen (teksti, taulukot, kuvat ja liitteet) voidaan jakaa.

Tiedot olisivat saatavilla 9 kuukauden ja 36 kuukauden kuluttua artikkelin julkaisemisesta tutkijoiden kanssa, joiden ehdotettu tietojen käyttö on hyväksynyt riippumaton arviointikomitea ("oppinut välittäjä"), joka on nimetty tähän tarkoitukseen yksittäisten osallistujien tietojen meta-analyysiä varten.

Ehdotuksia voidaan jättää 36 kuukauden kuluessa artikkelin julkaisemisesta. 36 kuukauden kuluttua tiedot ovat saatavilla yliopistomme tietovarastossa, mutta ilman muuta tutkijan tukea kuin talletetut metatiedot.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset FMF

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Italy

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa