Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Randomiseret kontrolleret forsøg med patienter på langvarig colchicin med colchicin-resistent familiær middelhavsfeber (FMF) for at evaluere effektiviteten af ​​on-demand Anakinra-behandling til smertefulde anfald hos patienter, der nægter kontinuerlig daglig terapi (KIN-ATTACK-FMF)

20. juni 2025 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

At evaluere effekten på kliniske symptomer i tilfælde af FMF-angreb blandt FMF-patienter, der er resistente over for colchicin af

  • on demand anakinra-behandling (100 mg/d fra den prodromale fase af anfaldet til 24 timers remission (i løbet af maksimalt 7 dage) forbundet med daglig colchicin.
  • sammenlignet med analgetikum forbundet med daglig colchicin hos patienter, der nægter kontinuerlig anti-IL-1 behandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

KIN-ATTACK-FMF vil være det første randomiserede prospektive studie, der sammenligner effekten af ​​on-demand anakinra versus standardbehandling hos patienter med colchicin-resistente symptomer på FMF, som nægter kontinuerlig daglig behandling.

Familiær middelhavsfeber (FMF) er den mest almindelige monogene autoinflammatoriske sygdom (100.000 mennesker på verdensplan og 7500 i Frankrig). Det forårsager månedlige tilbagevendende febril mavesmerter med et biologisk inflammatorisk syndrom.

For at forhindre FMF-angreb og udvikling af inflammatorisk amyloidose (IA) er daglig oral colchicin den første linje anbefalet behandling. 10 til 15 % af patienterne er resistente over for colchicin: persistens på 1 angreb/måned over en periode på 3 måneder (på trods af at de tager den maksimalt tolererede dosis af colchicin dagligt). Subkutane anti-interleukin 1-bioterapier blev for nylig tilladt i Frankrig kombineret med daglig oral colchicin mod colchicin-resistent FMF: anakinra (korttidsvirkende anti-IL1-lægemiddel, dagligt) eller canakinumab (langtidsvirkende monoklonalt anti-IL1-antistof, hver 2. måned). Disse behandlinger koster henholdsvis 30 og 12.000 euro/indsprøjtning.

Hvis abdominale anfald kontrolleres af colchicin, lider patienterne stadig af smerter i underekstremiteterne, især erysipelas som erytem og anstrengelsesmyalgi, som er meget invaliderende og kræver brug af smertestillende eller antiinflammatoriske midler. Men i henvisningscentret får 20 % af colchicin-resistente FMF-patienter ikke kronisk anti-IL1-behandling på trods af en indikation. Hovedårsagerne er: 1-de ønsker ikke at injicere sig selv hver dag (for anakinra); 2-kvinder i den fødedygtige alder er bange for virkningen af ​​bioterapier på deres foster; 3-nogle ønsker ikke at bede om 100% dækning på grund af omkostningerne til bioterapi; 4- godkendelsen af ​​anti IL1 i FMF er meget ny, og de ønsker mere sikkerhed om dens effektivitet.

Hypotesen for undersøgelsen er, at on-demand brug af Anakinra fra angrebets begyndelse indtil 24 timers remission (i løbet af 7 dage maksimalt) forbundet med kronisk daglig colchicin som baggrundsbehandling i tilfælde af anfald kan stoppe det og dermed reducere dets længde og smerte. sammenlignet med standardbehandling, som kun omfatter klassiske antalgikere med colchicin hos patienter, der nægter kronisk daglig anti-IL1-behandling.

I den eksperimentelle arm modtager patienter efter behov anakinra-behandling (100 mg/d fra angrebets prodromale fase til 24 timers remission (i løbet af maksimalt 7 dage) forbundet med daglig colchicin. I kontrolarmen får patienterne analgetika forbundet med daglig colchicin.

50 deltagere bør inkluderes i undersøgelsen i løbet af en periode på 24 måneder med en 6 måneders deltagelsesperiode (behandling + opfølgning)

Det er en national multicenterundersøgelse, der omfatter 11 centre.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75020
        • Rekruttering
        • Service de Médecine interne Hopital Tenon
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder >= 6 år uden øvre grænse
  • Dokumenteret FMF i henhold til Livnehs internationale kriterier og 2 ikke-tvetydige MEFV-mutationer.
  • Colchicinresistens defineret som vedvarende FMF-anfald på trods af den maksimale daglige dosering af colchicin (gennemsnitligt et eller flere angreb pr. måned over en 3-måneders periode)

FMF-angreb er defineret ved:

  • Gigt eller
  • Brystsmerter eller
  • Mavesmerter el
  • Myalgi eller
  • Erysipelas-lignende hudlæsion Varighed af episoder 1-4 dage.
  • Patient, der nægter daglige anakinra-injektioner-
  • Patienter dækket 100 % af sygesikringen (ALD)
  • Patient, der ikke har biologisk betændelse mellem anfaldene
  • Skriftligt informeret samtykke fra patienterne og eller hans juridiske repræsentanter

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis på aktiv tuberkulose
  • Infektion, der kræver behandling med intravenøs antibiotika inden for 2 uger før inklusion
  • Anamnese med tilbagevendende infektion (behov for mere end 4 kure med antibiotikabehandling om året (hos børn) eller mere >2 gange om året (hos voksne), oplever lungebetændelse to gange i løbet af nogen tid eller >3 bakteriel bihulebetændelse på 1 år)
  • Kontraindikation over for anakinra (overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne (citronsyre, vandfrit natriumchlorid, dinatriumedetatdehydrat, polysorbat 80, natriumhydroxid, vand til injektionsvæsker) eller over for E. coli-afledte proteiner
  • Patienter med neutropeni (ANC <1,5 x 10^9/l)
  • Manglende evne til at give informeret samtykke
  • Igangværende kronisk behandling med anti IL1 bioterapi siden mindst 3 måneder
  • Gravid kvinde
  • Kvinder i fødsel og ammende mødre
  • Patienter i akutte situationer og personer indlagt uden samtykke
  • Ingen sundhedsforsikring
  • Kontraindikation til colchicin
  • Patient, der deltager i et andet interventionelt klinisk forsøg
  • Patient frihedsberøvet
  • Patient under værgemål eller kuratorskab
  • Patient under retsbeskyttelse

Randomiseringskriterier:

  • Fravær af aktiv eller latent tuberkulose (intet tuberkulosetegn på røntgen af ​​thorax og et negativt kvantiferon)
  • Negativ graviditetstest

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ANAKINRA on Demand
On demand Anakinra 100 mg/j fra den prodromale fase af anfaldet til 24 timers remission (i løbet af maksimalt 7 dage) + colchicin + on demand analgetika
Medicin: ANAKINRA
On demand Anakinra 100 mg/j fra den prodromale fase af anfaldet til 24 timers remission (i løbet af maksimalt 7 dage) + colchicin + on demand analgetika
Ingen indgriben: Standard for pleje
Sædvanlige analgetika + colchicin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitligt antal FMF-anfald pr. måned ved 6 måneders behandling.
Tidsramme: Ved måned 0 (basislinje), måned 1, måned 3 og måned 6

  • FMF-angreb er defineret ved en smertefuld (konsensuel definition) manifestation i løbet af 12 til 72 timer, i enten:

    • abdomen (med træk, der stemmer overens med en diagnose af peritonitis),
    • bryst (med træk, der stemmer overens med en diagnose af pleuritis),
    • led (med træk, der stemmer overens med en diagnose af monoarthritis i underekstremiteterne),
    • hud (med træk, der stemmer overens med en diagnose af erysipeloid udslæt)
  • Den smertefulde manifestation kan være (eller ej) ledsaget af feber på ≥ 38°C. Patienterne vil blive bedt om at notere antallet af dage med smerte for hvert inflammatorisk angreb på en dagbog.
Ved måned 0 (basislinje), måned 1, måned 3 og måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AIDAI (Auto-inflammatory Diseases Activity Index) score
Tidsramme: Ved måned 0 (basislinje), måned 1, måned 3 og måned 6
Patienterne vil fuldføre AIDAI (Auto-inflammatory Diseases Activity Index) score hver måned.
Ved måned 0 (basislinje), måned 1, måned 3 og måned 6
Antal smertefulde dage og sværhedsgraden af ​​FMF-angreb, der forekommer mellem randomisering og M6
Tidsramme: Ved måned 0 (basislinje), måned 1, måned 3 og måned 6
Antal smertefulde dage vil blive målt med VAS (Visual Analogue Scale) og indsamlet via en notesbog).
Ved måned 0 (basislinje), måned 1, måned 3 og måned 6
Livskvalitetsscore målt ved EuroQOL spørgeskema (EQ-5D5L)
Tidsramme: Ved måned 0 (basislinje), måned 1, måned 3 og måned 6
EQ5D5L vil blive færdiggjort ved hvert besøg
Ved måned 0 (basislinje), måned 1, måned 3 og måned 6
Antal lokale kutane reaktioner efter 6 måneder (erytem og ødem, der involverer injektionsstederne) i anakinra-armen
Tidsramme: Ved måned 0 (basislinje), måned 1, måned 3 og måned 6
Antallet af lokale kutane reaktioner vil blive indsamlet via en notesbog
Ved måned 0 (basislinje), måned 1, måned 3 og måned 6
Andel af uønskede hændelser
Tidsramme: Ved måned 0 (basislinje), måned 1, måned 3 og måned 6
Uønskede hændelser vil blive indsamlet via en notesbog
Ved måned 0 (basislinje), måned 1, måned 3 og måned 6
Kumulative dage med FMF -angrebsbehandling fra randomisering til 6 måneder
Tidsramme: Ved måneder 0 (baseline), måned 1, måned 3 og måned 6
Antallet af injektionsdage (til Anakinra -arm) eller antallet af dage med forbrug af smertestillende midler (til kontrolgruppe) indsamles via en notesbog. Sikkerhed
Ved måneder 0 (baseline), måned 1, måned 3 og måned 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Léa Léa Léa SAVEY, Assistance Publique - Hopitaux de Paris

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

4. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

4. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

29. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

25. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APHP220828

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata, der ligger til grund for resultaterne rapporteret i denne artikel, efter afidentifikation (tekst, tabeller, figurer og bilag) kunne deles.

Data ville være tilgængelige Begyndende 9 måneder og slutter 36 måneder efter artiklens offentliggørelse med efterforskere, hvis foreslåede brug af dataene er blevet godkendt af en uafhængig revisionskomité ("lært mellemmand"), der er identificeret til dette formål til metaanalyse af individuelle deltagerdata.

Forslag kan indsendes op til 36 måneder efter artiklens offentliggørelse. Efter 36 måneder vil dataene være tilgængelige i vores universitets datavarehus, men uden anden efterforskerstøtte end deponerede metadata.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med FMF

Kliniske forsøg med ANAKINRA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner