Рандомизированное контролируемое исследование с участием пациентов, длительно принимающих колхицин, с резистентной к колхицину семейной средиземноморской лихорадкой (FMF) для оценки эффективности лечения Анакинрой по требованию при болевых приступах у пациентов, которые отказываются от непрерывной ежедневной терапии (KIN-ATTACK-FMF)

KIN-ATTACK-FMF станет первым рандомизированным проспективным исследованием, сравнивающим эффективность анакинры по требованию и стандартного лечения у пациентов с резистентными к колхицину симптомами ССЛ, которые отказываются от непрерывной ежедневной терапии.

Семейная средиземноморская лихорадка (СЛЛ) — наиболее распространенное моногенное аутовоспалительное заболевание (100 000 человек во всем мире и 7 500 во Франции). Он вызывает ежемесячные рецидивирующие фебрильные боли в животе с биологическим воспалительным синдромом.

Для предотвращения приступов FMF и развития воспалительного амилоидоза (IA) ежедневный пероральный прием колхицина является рекомендуемым лечением первой линии. От 10 до 15% пациентов устойчивы к колхицину: сохранение 1 приступа в месяц в течение 3 месяцев (несмотря на ежедневный прием максимально переносимой дозы колхицина). Недавно во Франции была разрешена подкожная биотерапия анти-интерлейкином 1 в сочетании с ежедневным пероральным приемом колхицина при резистентном к колхицину FMF: анакинра (препарат против IL-1 короткого действия, ежедневно) или канакинумаб (моноклональные антитела против IL-1 длительного действия, каждые 2 месяца). Эти процедуры стоят соответственно 30 и 12 000 евро за инъекцию.

Если приступы в животе купируются колхицином, пациенты по-прежнему страдают от болей в нижних конечностях, особенно от рожистых воспалений, таких как эритема, и миалгий при физической нагрузке, которые очень инвалидизируют и требуют использования анальгетиков или противовоспалительных средств. Однако в специализированном центре 20% пациентов с ССЛ, устойчивых к колхицину, не получают хронического лечения анти-IL-1, несмотря на показания. Основные причины: 1 - не хотят каждый день колоться (анакинре); 2-женщины детородного возраста опасаются влияния биотерапии на плод; 3-некоторые не хотят просить 100% покрытие из-за стоимости биотерапии; 4. Разрешение на использование анти-IL1 в FMF получено совсем недавно, и они хотят большей уверенности в его эффективности.

Гипотеза исследования заключается в том, что применение Анакинры по требованию от начала приступа до 24 часов ремиссии (максимум в течение 7 дней), связанного с хроническим ежедневным приемом колхицина, в качестве фонового лечения в случае приступа может остановить его, тем самым уменьшая его продолжительность и боль. по сравнению со стандартным лечением, которое включает только классические анальгетики с колхицином у пациентов, отказывающихся от постоянного ежедневного лечения анти-IL-1.

В экспериментальной группе пациенты получают лечение анакинрой по требованию (100 мг/сут от продромальной фазы приступа до 24 часов ремиссии (максимум в течение 7 дней), связанное с ежедневным приемом колхицина. В контрольной группе пациенты получали анальгетики в сочетании с ежедневным приемом колхицина.

В исследование должны быть включены 50 участников в течение 24 месяцев с периодом участия 6 месяцев (лечение + последующее наблюдение).

Это многоцентровое национальное исследование, включающее 11 центров.