Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkninger af HQK-1001 hos patienter med seglcellesygdom

17. marts 2015 opdateret af: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Et randomiseret, placebo-kontrolleret, fase 2-studie af HQK-1001 i seglcellesygdom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere virkningerne af HQK-1001 på Hb F hos personer med seglcellesygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
77

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Egypten
      • Cairo, Egypten
        • Abu El Reesh pediatric university hospital
      • Cairo, Egypten
        • Ain Sham University Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36617-2238
        • University of South Alabama
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities
  • Jamaica
      • Mona, Kingston 7, Jamaica
        • University of the West Indies
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 60 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hanner og kvinder mellem 12 og 60 år
  • Diagnose af SCD, type Hb SS eller Hb S-B0 Thalassæmi
  • Mindst 1 episode af SCD smertekrise, akut brystsyndrom, andre akutte SCD-komplikationer eller bensår i de 12 måneder før screening
  • Ikke behandlet med Hydroxyurea (HU); hvis HU-behandling tidligere er blevet administreret og derefter afbrudt, skal der være gået mindst 3 måneder siden sidste dosis HU
  • Hvis forsøgspersonen er blevet transfunderet i de 3 måneder før screening, er Hb A-niveau < 20 % ved screening
  • Baseline Hb F-niveau opnået inden for 14 dage før randomisering
  • Kan sluge tabletter
  • Kan og er villig til at give informeret samtykke og/eller samtykke
  • Hvis forsøgspersonen er en kvinde i den fødedygtige alder (WCBP), skal hun have en negativ serumgraviditetstest inden for 14 dage efter første dosis af HQK-1001 og en negativ uringraviditetstest før dosering på dag 1
  • Hvis en forsøgsperson er en WCBP, skal hun acceptere at bruge en effektiv form for prævention, startende ved screening og i en måned efter HQK-1001 seponering
  • Seksuelt aktive mandlige forsøgspersoner, der ikke har fået foretaget en vasektomi, skal acceptere at bruge latexkondomer med WCBP-partnere eller sikre, at deres partner(e) bruger en effektiv form for prævention, startende ved screening og i en måned efter seponering af HQK-1001.

Ekskluderingskriterier:

  • Tildelt et almindeligt transfusionsprogram
  • Brug af erytropoiesestimulerende midler inden for 90 dage før screening
  • En SCD smertekrise eller SCD-relateret akut komplikation inden for 3 uger før randomisering
  • Mere end 5 SCD smertekrise eller SCD-relaterede akutte komplikationer inden for 12 måneder før screening
  • Pulmonal hypertension, der kræver behandling
  • ALT eller AST > 3x ULN
  • Serumkreatinin > 1,5x ULN
  • Serumamylaseniveauer > 1,5x ULN
  • Serumlipaseniveau > 1,5x ULN
  • En alvorlig, samtidig sygdom, der ville begrænse evnen til at gennemføre eller overholde studiekravene
  • En akut sygdom (f.eks. febril, gastrointestinale, respiratoriske) inden for 72 timer før screening
  • Anamnese med synkope, klinisk signifikant dysrytmi eller genoplivning fra pludselig død på grund af SCD-relateret komplikation
  • Symptomatisk mavesår, hiatus brok eller gastroøsofageal reflukssygdom (GERD)
  • Historie om pancreatitis
  • Kronisk opiatbrug, som efter efterforskerens opfattelse kan forvirre evalueringen af ​​et forsøgslægemiddel
  • Aktuelt misbrug af alkohol eller stoffer
  • Brug af et andet forsøgsmiddel inden for 4 uger eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screening
  • Er i øjeblikket gravid eller ammer et barn
  • Kendt infektion med HIV-1
  • Infektion med hepatitis B eller hepatitis C, sådan at forsøgspersoner i øjeblikket er i antiviral terapi eller vil blive sat i terapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Medicin: Placebo
Placebotabletter, to gange dagligt i 48 uger
ACTIVE_COMPARATOR: HQK-1001
Medicin: HQK-1001
HQK-1001 tabletter, to gange dagligt i 48 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i % føtalt hæmoglobin
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 48
Dag 1 til og med uge 48

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og antal af SCD-smertekriser og SCD-relaterede komplikationer
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 52
Dag 1 til og med uge 52
Forsøgsperson rapporterede daglige smerteskala-score og brug af smertestillende medicin
Tidsramme: 7 på hinanden følgende dage efter klinikbesøg på dag 1 og uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og 48
7 på hinanden følgende dage efter klinikbesøg på dag 1 og uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og 48
Ændring i resultater fra FACIT Fatigue Scale
Tidsramme: Dag 1 og uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og 48
Dag 1 og uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og 48
Sikkerhed målt ved hyppigheden og sværhedsgraden af ​​uønskede hændelser og ændringer fra baseline i vitale tegn, elektrokardiogram (EKG) overvågning og laboratorievurderinger
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 52
Dag 1 til og med uge 52
HQK-1001 farmakokinetiske parametre
Tidsramme: 1 time før og 2 timer efter morgendosis i uge 12, 24 og 48
En undergruppe af forsøgspersoner (7) vil gennemgå prøveudtagning til detaljeret analyse af farmakokinetiske parametre (AUC, Cmax) med prøver taget før dosis og 1, 2, 4, 8 og 10 timer efter morgendosis i uge 4.
1 time før og 2 timer efter morgendosis i uge 12, 24 og 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. maj 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. maj 2012

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. maj 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. marts 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. marts 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HQP 1001-SCD-007

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger