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Efectos de HQK-1001 en pacientes con enfermedad de células falciformes

17 de marzo de 2015 actualizado por: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Un estudio de fase 2, aleatorizado, controlado con placebo, de HQK-1001 en la enfermedad de células falciformes

El propósito de este estudio es evaluar los efectos de HQK-1001 sobre la Hb F en sujetos con enfermedad de células falciformes.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
77

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Egipto
      • Cairo, Egipto
        • Abu El Reesh pediatric university hospital
      • Cairo, Egipto
        • Ain Sham University Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36617-2238
        • University of South Alabama
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities
  • Jamaica
      • Mona, Kingston 7, Jamaica
        • University of the West Indies
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Líbano
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Líbano
        • Chronic Care Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

12 años a 60 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres y mujeres de 12 a 60 años
  • Diagnóstico de SCD, tipo Hb SS o Hb S-B0 Talasemia
  • Al menos 1 episodio de crisis de dolor de SCD, síndrome torácico agudo, otras complicaciones agudas de SCD o úlceras en las piernas en los 12 meses anteriores a la selección
  • No estar en tratamiento con Hidroxiurea (HU); si el tratamiento con HU se administró previamente y luego se interrumpió, deben haber transcurrido al menos 3 meses desde la última dosis de HU
  • Si el sujeto recibió una transfusión en los 3 meses anteriores a la selección, entonces el nivel de Hb A < 20 % en la selección
  • Nivel inicial de Hb F obtenido dentro de los 14 días anteriores a la aleatorización
  • Capaz de tragar tabletas
  • Capaz y dispuesto a dar consentimiento informado y/o asentimiento
  • Si el sujeto es una mujer en edad fértil (WCBP), debe tener una prueba de embarazo en suero negativa dentro de los 14 días posteriores a la primera dosis de HQK-1001 y una prueba de embarazo en orina negativa antes de la dosificación el día 1
  • Si un sujeto es un WCBP, debe aceptar usar una forma eficaz de anticoncepción a partir de la selección y durante un mes después de la interrupción de HQK-1001
  • Los sujetos masculinos sexualmente activos que no se hayan sometido a una vasectomía deben aceptar usar condones de látex con parejas WCBP o asegurarse de que sus parejas usen una forma eficaz de anticoncepción a partir de la selección y durante un mes después de la interrupción de HQK-1001.

Criterio de exclusión:

  • Asignado a un programa regular de transfusiones
  • Uso de agentes estimulantes de la eritropoyesis dentro de los 90 días previos a la selección
  • Una crisis de dolor de SCD o una complicación aguda relacionada con SCD dentro de las 3 semanas anteriores a la aleatorización
  • Más de 5 crisis de dolor SCD o complicaciones agudas relacionadas con SCD dentro de los 12 meses anteriores a la selección
  • Hipertensión pulmonar que requiere tratamiento
  • ALT o AST > 3x LSN
  • Creatinina sérica > 1,5x LSN
  • Niveles de amilasa sérica > 1,5x LSN
  • Nivel de lipasa sérica > 1,5x LSN
  • Una enfermedad grave y concurrente que limitaría la capacidad para completar o cumplir con los requisitos del estudio.
  • Una enfermedad aguda (p. ej., febril, gastrointestinal, respiratoria) dentro de las 72 horas anteriores a la selección
  • Antecedentes de síncope, arritmias clínicamente significativas o reanimación por muerte súbita debido a una complicación relacionada con la MSC
  • Úlcera péptica sintomática, hernia de hiato o enfermedad por reflujo gastroesofágico (ERGE)
  • Historia de pancreatitis
  • Consumo crónico de opiáceos, que, en opinión del investigador, podría confundir la evaluación de un fármaco en investigación
  • Abuso actual de alcohol o drogas
  • Uso de otro agente en investigación dentro de las 4 semanas o 5 semividas, lo que sea más largo, antes de la selección
  • Actualmente embarazada o amamantando a un niño
  • Infección conocida por el VIH-1
  • Infección con hepatitis B o hepatitis C, por lo que los sujetos están actualmente en terapia antiviral o serán colocados en terapia

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Droga: Placebo
Comprimidos de placebo, dos veces al día durante 48 semanas
COMPARADOR_ACTIVO: HQK-1001
Droga: HQK-1001
Comprimidos de HQK-1001, dos veces al día durante 48 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el % de hemoglobina fetal
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 48
Día 1 a la semana 48

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y número de crisis de dolor de MSC y complicaciones relacionadas con MSC
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 52
Del día 1 a la semana 52
El sujeto informó las puntuaciones diarias de la escala de dolor y el uso de analgésicos
Periodo de tiempo: 7 días consecutivos después de las visitas a la clínica el día 1 y las semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 y 48
7 días consecutivos después de las visitas a la clínica el día 1 y las semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 y 48
Cambio en los resultados de la escala de fatiga FACIT
Periodo de tiempo: Día 1 y semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 y 48
Día 1 y semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 y 48
Seguridad medida por la frecuencia y la gravedad de los eventos adversos y los cambios desde el inicio en los signos vitales, la monitorización del electrocardiograma (ECG) y las evaluaciones de laboratorio
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 52
Del día 1 a la semana 52
Parámetros farmacocinéticos de HQK-1001
Periodo de tiempo: 1 hora antes y 2 horas después de la dosis de la mañana en las semanas 12, 24 y 48
Se tomarán muestras de un subconjunto de sujetos (7) para un análisis detallado de los parámetros farmacocinéticos (AUC, Cmax) con muestras tomadas antes de la dosis y 1, 2, 4, 8 y 10 horas después de la dosis de la mañana en la Semana 4.
1 hora antes y 2 horas después de la dosis de la mañana en las semanas 12, 24 y 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de julio de 2012

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de noviembre de 2013

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de diciembre de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
12 de mayo de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de mayo de 2012

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
18 de mayo de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
18 de marzo de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de marzo de 2015

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • HQP 1001-SCD-007

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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