Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skutki HQK-1001 u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

17 marca 2015 zaktualizowane przez: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 2 HQK-1001 w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

Celem tego badania jest ocena wpływu HQK-1001 na Hb F u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
77

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Cairo, Egipt
        • Abu El Reesh pediatric university hospital
      • Cairo, Egipt
        • Ain Sham University Hospital
  • Jamajka
      • Mona, Kingston 7, Jamajka
        • University of the West Indies
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Liban
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Liban
        • Chronic Care Center
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36617-2238
        • University of South Alabama
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 60 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 12 do 60 lat
  • Rozpoznanie SCD typu Hb SS lub Hb S-B0 Talasemia
  • Co najmniej 1 epizod przełomu bólowego SCD, ostrego zespołu klatki piersiowej, innych ostrych powikłań SCD lub owrzodzeń podudzi w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Brak leczenia hydroksymocznikiem (HU); jeśli leczenie HU było wcześniej stosowane, a następnie przerwane, muszą upłynąć co najmniej 3 miesiące od ostatniej dawki HU
  • Jeśli pacjent był przetaczany w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym, wówczas poziom Hb A < 20% podczas badania przesiewowego
  • Wyjściowy poziom Hb F uzyskany w ciągu 14 dni przed randomizacją
  • Potrafi połykać tabletki
  • Zdolny i chętny do wyrażenia świadomej zgody i/lub wyrażenia zgody
  • Jeśli pacjentka jest kobietą w wieku rozrodczym (WCBP), musi mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu 14 dni od pierwszej dawki HQK-1001 oraz ujemny wynik testu ciążowego z moczu przed podaniem dawki w dniu 1
  • Jeśli pacjentka jest WCBP, musi wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej formy antykoncepcji począwszy od badania przesiewowego i przez jeden miesiąc po odstawieniu HQK-1001
  • Aktywni seksualnie mężczyźni, którzy nie przeszli wazektomii, muszą wyrazić zgodę na używanie lateksowych prezerwatyw z partnerami WCBP lub upewnić się, że ich partner (partnerzy) stosują skuteczną formę antykoncepcji, począwszy od badania przesiewowego i przez jeden miesiąc po odstawieniu HQK-1001.

Kryteria wyłączenia:

  • Przypisany do regularnego programu transfuzji
  • Stosowanie środków stymulujących erytropoezę w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym
  • Przełom bólowy SCD lub ostre powikłanie związane z SCD w ciągu 3 tygodni przed randomizacją
  • Ponad 5 przełomów bólowych SCD lub ostrych powikłań związanych z SCD w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Nadciśnienie płucne wymagające leczenia
  • AlAT lub AspAT > 3x GGN
  • Kreatynina w surowicy > 1,5x GGN
  • Poziomy amylazy w surowicy > 1,5x GGN
  • Poziom lipazy w surowicy > 1,5x GGN
  • Poważna, współistniejąca choroba, która ograniczałaby możliwość ukończenia lub spełnienia wymagań badania
  • Ostra choroba (np. gorączka, przewód pokarmowy, układ oddechowy) w ciągu 72 godzin przed badaniem przesiewowym
  • Historia omdleń, klinicznie istotnych zaburzeń rytmu lub resuscytacji po nagłej śmierci z powodu powikłań związanych z SCD
  • Objawowy wrzód trawienny, przepuklina rozworu przełykowego lub choroba refluksowa przełyku (GERD)
  • Historia zapalenia trzustki
  • Przewlekłe używanie opiatów, które w opinii badacza mogłoby zakłócić ocenę badanego leku
  • Bieżące nadużywanie alkoholu lub narkotyków
  • Zastosowanie innego środka badanego w ciągu 4 tygodni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym
  • Obecnie w ciąży lub karmi piersią dziecko
  • Znana infekcja wirusem HIV-1
  • Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C, takie, że pacjenci są obecnie poddawani terapii przeciwwirusowej lub zostaną skierowani na terapię

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Lek: Placebo
Tabletki placebo, dwa razy dziennie przez 48 tygodni
ACTIVE_COMPARATOR: HQK-1001
Lek: HQK-1001
HQK-1001 tabletki dwa razy dziennie przez 48 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w % hemoglobiny płodowej
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 48
Od dnia 1 do tygodnia 48

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i liczba kryzysów bólowych SCD oraz powikłań związanych z SCD
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 52
Od dnia 1 do tygodnia 52
Pacjent zgłaszał codzienne wyniki w skali bólu i stosowanie środków przeciwbólowych
Ramy czasowe: 7 kolejnych dni po wizytach w klinice w dniu 1 oraz w tygodniach 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 i 48
7 kolejnych dni po wizytach w klinice w dniu 1 oraz w tygodniach 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 i 48
Zmiana wyników Skali Zmęczenia FACIT
Ramy czasowe: Dzień 1 i tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 i 48
Dzień 1 i tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 i 48
Bezpieczeństwo mierzone na podstawie częstości i nasilenia zdarzeń niepożądanych oraz zmian w stosunku do wartości wyjściowych parametrów życiowych, monitorowania elektrokardiogramu (EKG) i ocen laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 52
Od dnia 1 do tygodnia 52
Parametry farmakokinetyczne HQK-1001
Ramy czasowe: 1 godzinę przed i 2 godziny po dawce porannej w 12, 24 i 48 tygodniu
Podzbiór pacjentów (7) zostanie poddany próbkom w celu szczegółowej analizy parametrów farmakokinetycznych (AUC, Cmax) z próbkami pobranymi przed podaniem dawki oraz 1, 2, 4, 8 i 10 godzin po dawce porannej w 4. tygodniu.
1 godzinę przed i 2 godziny po dawce porannej w 12, 24 i 48 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lipca 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 listopada 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 maja 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 maja 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 maja 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
18 marca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HQP 1001-SCD-007

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami