Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HQK-1001:n vaikutukset sirppisolutautia sairastavilla potilailla

tiistai 17. maaliskuuta 2015 päivittänyt: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Satunnaistettu, lumekontrolloitu, vaiheen 2 tutkimus HQK-1001:stä sirppisolutaudissa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida HQK-1001:n vaikutuksia Hb F:ään potilailla, joilla on sirppisolusairaus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
77

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Egypti
      • Cairo, Egypti
        • Abu El Reesh pediatric university hospital
      • Cairo, Egypti
        • Ain Sham University Hospital
  • Jamaika
      • Mona, Kingston 7, Jamaika
        • University of the West Indies
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36617-2238
        • University of South Alabama
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 60 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset 12-60-vuotiaat
  • SCD, tyypin Hb SS tai Hb S-B0 talassemia diagnoosi
  • Vähintään yksi SCD-kipukriisin, akuutin rintakehän oireyhtymän, muiden akuuttien SCD-komplikaatioiden tai säärihaavojen jakso 12 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • ei ole käsitelty hydroksiurealla (HU); jos HU-hoitoa on aiemmin annettu ja sen jälkeen lopetettu, viimeisestä HU-annoksesta on oltava kulunut vähintään 3 kuukautta
  • Jos koehenkilölle on annettu verensiirto seulontaa edeltäneiden 3 kuukauden aikana, Hb A -taso < 20 % seulonnassa
  • Perustason Hb F -taso saatu 14 päivän sisällä ennen satunnaistamista
  • Pystyy nielemään tabletteja
  • Pystyy ja haluaa antaa tietoon perustuvan suostumuksen ja/tai suostumuksen
  • Jos koehenkilö on hedelmällisessä iässä oleva nainen (WCBP), hänellä on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 14 päivän kuluessa ensimmäisestä HQK-1001-annoksesta ja negatiivinen virtsaraskaustesti ennen annoksen antamista päivänä 1
  • Jos tutkittava on WCBP, hänen on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisyä seulonnasta alkaen ja kuukauden ajan HQK-1001-hoidon lopettamisen jälkeen.
  • Seksuaalisesti aktiivisten miespuolisten koehenkilöiden, joille ei ole tehty vasektomiaa, on suostuttava lateksikondomien käyttöön WCBP-kumppanien kanssa tai varmistettava, että heidän kumppaninsa käyttää tehokasta ehkäisyä seulonnasta alkaen ja kuukauden ajan HQK-1001-hoidon lopettamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Määrätty tavalliseen verensiirto-ohjelmaan
  • Erytropoieesia stimuloivien aineiden käyttö 90 päivän sisällä ennen seulontaa
  • SCD-kipukriisi tai SCD:hen liittyvä akuutti komplikaatio 3 viikon sisällä ennen satunnaistamista
  • Yli 5 SCD-kipukriisiä tai SCD:hen liittyviä akuutteja komplikaatioita 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Hoitoa vaativa keuhkoverenpainetauti
  • ALT tai AST > 3x ULN
  • Seerumin kreatiniini > 1,5 x ULN
  • Seerumin amylaasitasot > 1,5 x ULN
  • Seerumin lipaasitaso > 1,5 x ULN
  • Vakava, samanaikainen sairaus, joka rajoittaisi kykyä suorittaa opintoja tai noudattaa niitä
  • Akuutti sairaus (esim. kuume, GI, hengitystie) 72 tunnin sisällä ennen seulontaa
  • Aiemmin pyörtyminen, kliinisesti merkittävät rytmihäiriöt tai elvytys äkillisestä kuolemasta SCD:hen liittyvien komplikaatioiden vuoksi
  • Oireinen peptinen haava, hiatustyrä tai gastroesofageaalinen refluksitauti (GERD)
  • Haimatulehduksen historia
  • Krooninen opiaattien käyttö, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan hämmentää tutkittavan lääkkeen arviointia
  • Nykyinen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö
  • Toisen tutkimusaineen käyttö 4 viikon tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen seulontaa sen mukaan, kumpi on pidempi
  • Tällä hetkellä raskaana tai imetät lasta
  • Tunnettu HIV-1-infektio
  • Hepatiitti B- tai C-hepatiittitartunta, jolloin koehenkilöt ovat parhaillaan viruslääkityksenä tai tullaan saamaan hoitoon

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Lääke: Plasebo
Lumetabletit, kahdesti päivässä 48 viikon ajan
ACTIVE_COMPARATOR: HQK-1001
Lääke: HQK-1001
HQK-1001 tabletit kahdesti päivässä 48 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta % sikiön hemoglobiinissa
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 48
Päivä 1 - viikko 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SCD-kipukriisien ja SCD:hen liittyvien komplikaatioiden ilmaantuvuus ja lukumäärä
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52
Päivä 1 - viikko 52
Koehenkilö ilmoitti päivittäisistä kipuasteikon pisteistä ja analgeetin käytöstä
Aikaikkuna: 7 peräkkäistä päivää klinikkakäyntien jälkeen päivällä 1 ja viikoilla 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 ja 48
7 peräkkäistä päivää klinikkakäyntien jälkeen päivällä 1 ja viikoilla 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 ja 48
Muutos FACIT-väsymisasteikon tuloksissa
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 ja 48
Päivä 1 ja viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 ja 48
Turvallisuus mitataan haittatapahtumien esiintymistiheydellä ja vakavuudella sekä elintoimintojen muutoksilla lähtötasosta, EKG-valvonnalla ja laboratorioarvioilla
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52
Päivä 1 - viikko 52
HQK-1001:n farmakokineettiset parametrit
Aikaikkuna: 1 tunti ennen aamuannosta ja 2 tuntia sen jälkeen viikoilla 12, 24 ja 48
Osalle koehenkilöistä (7) otetaan näytteitä farmakokineettisten parametrien (AUC, Cmax) yksityiskohtaista analyysiä varten näytteistä, jotka on otettu ennen annosta ja 1, 2, 4, 8 ja 10 tuntia aamuannoksen jälkeen viikolla 4.
1 tunti ennen aamuannosta ja 2 tuntia sen jälkeen viikoilla 12, 24 ja 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 1. marraskuuta 2013

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Lauantai 12. toukokuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 17. toukokuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 18. toukokuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 18. maaliskuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 17. maaliskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • HQP 1001-SCD-007

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia