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Efeitos do HQK-1001 em pacientes com doença falciforme

17 de março de 2015 atualizado por: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Um estudo randomizado, controlado por placebo, de fase 2 de HQK-1001 na doença falciforme

O objetivo deste estudo é avaliar os efeitos do HQK-1001 na Hb F em indivíduos com doença falciforme.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
77

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Egito
      • Cairo, Egito
        • Abu El Reesh pediatric university hospital
      • Cairo, Egito
        • Ain Sham University Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36617-2238
        • University of South Alabama
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities
  • Jamaica
      • Mona, Kingston 7, Jamaica
        • University of the West Indies
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Líbano
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Líbano
        • Chronic Care Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 60 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres entre 12 e 60 anos
  • Diagnóstico de SCD, tipo Hb SS ou Hb S-B0 Talassemia
  • Pelo menos 1 episódio de crise de dor de SCD, síndrome torácica aguda, outras complicações agudas de SCD ou úlceras de perna nos 12 meses anteriores à triagem
  • Não estar em tratamento com Hidroxiureia (HU); se o tratamento com HU foi previamente administrado e depois descontinuado, devem ter decorrido pelo menos 3 meses desde a última dose de HU
  • Se o sujeito tiver sido transfundido nos 3 meses anteriores à triagem, então o nível de Hb A < 20% na triagem
  • Nível basal de Hb F obtido 14 dias antes da randomização
  • Capaz de engolir comprimidos
  • Capaz e disposto a dar consentimento informado e/ou assentimento
  • Se o sujeito for uma mulher com potencial para engravidar (WCBP), ela deve ter um teste de gravidez sérico negativo dentro de 14 dias após a primeira dose de HQK-1001 e um teste de gravidez negativo na urina antes da dosagem no Dia 1
  • Se um sujeito for um WCBP, ele deve concordar em usar uma forma eficaz de contracepção começando na triagem e por um mês após a descontinuação do HQK-1001
  • Indivíduos masculinos sexualmente ativos que não fizeram vasectomia devem concordar em usar preservativos de látex com parceiros WCBP ou garantir que seus parceiros usem uma forma eficaz de contracepção começando na triagem e por um mês após a descontinuação do HQK-1001.

Critério de exclusão:

  • Atribuído a um programa de transfusão regular
  • Uso de agentes estimuladores da eritropoiese nos 90 dias anteriores à triagem
  • Uma crise de dor da SCD ou complicação aguda relacionada à SCD dentro de 3 semanas antes da randomização
  • Mais de 5 crises de dor na DF ou complicações agudas relacionadas à DF nos 12 meses anteriores à triagem
  • Hipertensão pulmonar que requer terapia
  • ALT ou AST > 3x LSN
  • Creatinina sérica > 1,5x LSN
  • Níveis de amilase sérica > 1,5x LSN
  • Nível de lipase sérica > 1,5x LSN
  • Uma doença grave e concomitante que limitaria a capacidade de concluir ou cumprir os requisitos do estudo
  • Uma doença aguda (por exemplo, febril, gastrointestinal, respiratória) nas 72 horas anteriores à triagem
  • História de síncope, arritmias clinicamente significativas ou reanimação de morte súbita devido a complicação relacionada à MSC
  • Úlcera péptica sintomática, hérnia de hiato ou doença do refluxo gastroesofágico (DRGE)
  • História de pancreatite
  • Uso crônico de opiáceos, que, na visão do investigador, pode confundir a avaliação de um medicamento em investigação
  • Abuso atual de álcool ou drogas
  • Uso de outro agente experimental dentro de 4 semanas ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da triagem
  • Atualmente grávida ou amamentando uma criança
  • Infecção conhecida por HIV-1
  • Infecção com hepatite B ou hepatite C, de modo que os indivíduos estejam atualmente em terapia antiviral ou serão colocados em terapia

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Medicamento: Placebo
Comprimidos de placebo, duas vezes ao dia por 48 semanas
ACTIVE_COMPARATOR: HQK-1001
Medicamento: HQK-1001
HQK-1001 comprimidos, duas vezes ao dia por 48 semanas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base em % de hemoglobina fetal
Prazo: Dia 1 até a semana 48
Dia 1 até a semana 48

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e número de crises de dor na DF e complicações relacionadas à DF
Prazo: Dia 1 até a semana 52
Dia 1 até a semana 52
O sujeito relatou pontuações diárias na escala de dor e uso de analgésicos
Prazo: 7 dias consecutivos após as visitas clínicas no Dia 1 e nas Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 e 48
7 dias consecutivos após as visitas clínicas no Dia 1 e nas Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 e 48
Alteração nos resultados da Escala de Fadiga FACIT
Prazo: Dia 1 e semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 e 48
Dia 1 e semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 e 48
Segurança medida pela frequência e gravidade dos eventos adversos e alterações da linha de base nos sinais vitais, monitoramento de eletrocardiograma (ECG) e avaliações laboratoriais
Prazo: Dia 1 até a semana 52
Dia 1 até a semana 52
Parâmetros farmacocinéticos HQK-1001
Prazo: 1 hora antes e 2 horas após a dose matinal nas semanas 12, 24 e 48
Um subconjunto de indivíduos (7) será submetido a amostragem para análise detalhada dos parâmetros farmacocinéticos (AUC, Cmax) com amostras coletadas antes da dose e 1, 2, 4, 8 e 10 horas após a dose matinal na Semana 4.
1 hora antes e 2 horas após a dose matinal nas semanas 12, 24 e 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de julho de 2012

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de novembro de 2013

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de dezembro de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
12 de maio de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de maio de 2012

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
18 de maio de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
18 de março de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de março de 2015

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • HQP 1001-SCD-007

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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