Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффекты HQK-1001 у пациентов с серповидноклеточной анемией

17 марта 2015 г. обновлено: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 2 HQK-1001 при серповидноклеточной анемии

Целью данного исследования является оценка влияния HQK-1001 на Hb F у субъектов с серповидно-клеточной анемией.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
77

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Египет
      • Cairo, Египет
        • Abu El Reesh pediatric university hospital
      • Cairo, Египет
        • Ain Sham University Hospital
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Ливан
      • Beirut, Ливан
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Ливан
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Ливан
        • Chronic Care Center
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36617-2238
        • University of South Alabama
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities
  • Ямайка
      • Mona, Kingston 7, Ямайка
        • University of the West Indies

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 60 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины и женщины от 12 до 60 лет
  • Диагностика ВСС типа Hb SS или Hb S-B0 Талассемия
  • Не менее 1 эпизода болевого криза ВСС, острого грудного синдрома, других острых осложнений ВСС или язв нижних конечностей за 12 месяцев до скрининга.
  • Не лечится гидроксимочевиной (HU); если лечение HU проводилось ранее, а затем было прекращено, должно пройти не менее 3 месяцев с момента последней дозы HU.
  • Если субъекту переливали кровь за 3 месяца до скрининга, то уровень Hb A < 20% на момент скрининга.
  • Исходный уровень Hb F, полученный в течение 14 дней до рандомизации
  • Умеет глотать таблетки
  • Способны и готовы дать информированное согласие и/или согласие
  • Если субъект является женщиной с детородным потенциалом (WCBP), у нее должен быть отрицательный тест на беременность в сыворотке в течение 14 дней после первой дозы HQK-1001 и отрицательный тест на беременность в моче до введения дозы в 1-й день.
  • Если субъект является WCBP, он должен согласиться использовать эффективную форму контрацепции, начиная с скрининга и в течение одного месяца после прекращения приема HQK-1001.
  • Сексуально активные субъекты мужского пола, у которых не было вазэктомии, должны согласиться использовать латексные презервативы с партнерами WCBP или убедиться, что их партнер(ы) используют эффективную форму контрацепции, начиная с скрининга и в течение одного месяца после прекращения приема HQK-1001.

Критерий исключения:

  • Назначен на регулярную программу трансфузии
  • Использование стимуляторов эритропоэза в течение 90 дней до скрининга
  • Кризис боли при ВСС или острое осложнение, связанное с ВСС, в течение 3 недель до рандомизации
  • Более 5 болевых кризов ВСС или острых осложнений, связанных с ВСС, в течение 12 месяцев до скрининга
  • Легочная гипертензия, требующая терапии
  • АЛТ или АСТ > 3x ВГН
  • Креатинин сыворотки > 1,5x ULN
  • Уровни амилазы в сыворотке > 1,5x ULN
  • Уровень липазы в сыворотке > 1,5x ULN
  • Серьезное сопутствующее заболевание, которое может ограничить возможность пройти или выполнить требования исследования.
  • Острое заболевание (например, лихорадочное, желудочно-кишечное, респираторное) в течение 72 часов до скрининга
  • Обмороки в анамнезе, клинически значимые аритмии или реанимация после внезапной смерти из-за осложнений, связанных с ВСС
  • Симптоматическая пептическая язва, грыжа пищеводного отверстия диафрагмы или гастроэзофагеальная рефлюксная болезнь (ГЭРБ)
  • История панкреатита
  • Хроническое употребление опиатов, которое, по мнению исследователя, может затруднить оценку исследуемого препарата.
  • Текущее злоупотребление алкоголем или наркотиками
  • Использование другого исследуемого агента в течение 4 недель или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, до скрининга
  • В настоящее время беременна или кормит грудью ребенка
  • Известная инфекция ВИЧ-1
  • Заражение гепатитом В или гепатитом С, при котором субъекты в настоящее время проходят противовирусную терапию или будут назначены на терапию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Таблетки плацебо два раза в день в течение 48 недель.
ACTIVE_COMPARATOR: ХКК-1001
Лекарство: ХКК-1001
Таблетки HQK-1001 два раза в день в течение 48 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем % фетального гемоглобина
Временное ограничение: День 1 - неделя 48
День 1 - неделя 48

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и количество болевых кризов ВСС и осложнений, связанных с ВСС
Временное ограничение: День 1 - неделя 52
День 1 - неделя 52
Субъект сообщал о ежедневных оценках по шкале боли и использовании анальгетиков.
Временное ограничение: 7 дней подряд после визитов в клинику в день 1 и недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 и 48.
7 дней подряд после визитов в клинику в день 1 и недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 и 48.
Изменение результатов шкалы усталости FACIT
Временное ограничение: День 1 и недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 и 48
День 1 и недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 и 48
Безопасность измеряется частотой и тяжестью нежелательных явлений, а также изменениями показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем, мониторингом электрокардиограммы (ЭКГ) и лабораторными оценками.
Временное ограничение: День 1 - неделя 52
День 1 - неделя 52
Фармакокинетические параметры HQK-1001
Временное ограничение: За 1 час до и через 2 часа после утренней дозы на 12, 24 и 48 неделе
У подмножества субъектов (7) будут взяты образцы для подробного анализа фармакокинетических параметров (AUC, Cmax) с образцами, взятыми перед приемом дозы и через 1, 2, 4, 8 и 10 часов после утренней дозы на 4-й неделе.
За 1 час до и через 2 часа после утренней дозы на 12, 24 и 48 неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 июля 2012 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 ноября 2013 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 декабря 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
12 мая 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
17 мая 2012 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
18 мая 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
18 марта 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
17 марта 2015 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 марта 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • HQP 1001-SCD-007

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками