Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekter av HQK-1001 hos pasienter med sigdcellesykdom

17. mars 2015 oppdatert av: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

En randomisert, placebokontrollert, fase 2-studie av HQK-1001 i sigdcellesykdom

Hensikten med denne studien er å evaluere effekten av HQK-1001 på Hb F hos personer med sigdcellesykdom.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
77

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • Abu El Reesh pediatric university hospital
      • Cairo, Egypt
        • Ain Sham University Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forente stater, 36617-2238
        • University of South Alabama
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities
  • Jamaica
      • Mona, Kingston 7, Jamaica
        • University of the West Indies
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 60 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Hanner og kvinner mellom 12 og 60 år
  • Diagnose av SCD, type Hb SS eller Hb S-B0 Thalassemia
  • Minst 1 episode med SCD smertekrise, akutt brystsyndrom, andre akutte SCD-komplikasjoner eller leggsår i løpet av de 12 månedene før screening
  • Blir ikke behandlet med Hydroxyurea (HU); hvis HU-behandling tidligere har blitt administrert og deretter avbrutt, må det ha gått minst 3 måneder siden siste dose av HU
  • Hvis forsøkspersonen har blitt transfundert i løpet av 3 måneder før screening, er Hb A-nivå < 20 % ved screening
  • Baseline Hb F-nivå oppnådd innen 14 dager før randomisering
  • Kan svelge tabletter
  • Kan og er villig til å gi informert samtykke og/eller samtykke
  • Hvis forsøkspersonen er en kvinne i fertil alder (WCBP), må hun ha en negativ serumgraviditetstest innen 14 dager etter første dose av HQK-1001 og en negativ uringraviditetstest før dosering på dag 1
  • Hvis en forsøksperson er en WCBP, må hun godta å bruke en effektiv form for prevensjon fra og med screening og i en måned etter seponering av HQK-1001
  • Seksuelt aktive mannlige forsøkspersoner som ikke har gjennomgått en vasektomi må godta å bruke latekskondomer med WCBP-partnere eller sørge for at deres partner(e) bruker en effektiv form for prevensjon fra og med screening og i én måned etter seponering av HQK-1001.

Ekskluderingskriterier:

  • Tildelt et vanlig transfusjonsprogram
  • Bruk av erytropoesestimulerende midler innen 90 dager før screening
  • En SCD smertekrise eller SCD-relatert akutt komplikasjon innen 3 uker før randomisering
  • Mer enn 5 SCD smertekrise eller SCD-relaterte akutte komplikasjoner innen 12 måneder før screening
  • Pulmonal hypertensjon som krever behandling
  • ALT eller AST > 3x ULN
  • Serumkreatinin > 1,5x ULN
  • Serumamylasenivåer > 1,5x ULN
  • Serumlipasenivå > 1,5x ULN
  • En alvorlig, samtidig sykdom som vil begrense muligheten til å fullføre eller overholde studiekravene
  • En akutt sykdom (f.eks. febril, GI, luftveier) innen 72 timer før screening
  • Historie med synkope, klinisk signifikante dysrytmier eller gjenopplivning fra plutselig død på grunn av SCD-relatert komplikasjon
  • Symptomatisk magesår, hiatus brokk eller gastroøsofageal reflukssykdom (GERD)
  • Historie om pankreatitt
  • Kronisk opiatbruk, som, etter etterforskerens syn, kan forvirre evalueringen av et undersøkelsesmiddel
  • Nåværende misbruk av alkohol eller narkotika
  • Bruk av et annet undersøkelsesmiddel innen 4 uker eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screening
  • For tiden gravid eller ammer et barn
  • Kjent infeksjon med HIV-1
  • Infeksjon med hepatitt B eller hepatitt C, slik at forsøkspersoner for øyeblikket er på antiviral terapi eller vil bli satt på terapi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebotabletter, to ganger daglig i 48 uker
ACTIVE_COMPARATOR: HQK-1001
Legemiddel: HQK-1001
HQK-1001 tabletter, to ganger daglig i 48 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i % føtalt hemoglobin
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 48
Dag 1 til og med uke 48

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og antall SCD-smertekriser og SCD-relaterte komplikasjoner
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 52
Dag 1 til og med uke 52
Personen rapporterte daglig smerteskala og bruk av smertestillende midler
Tidsramme: 7 påfølgende dager etter klinikkbesøk på dag 1 og uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og 48
7 påfølgende dager etter klinikkbesøk på dag 1 og uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og 48
Endring i resultater fra FACIT Fatigue Scale
Tidsramme: Dag 1 og uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og 48
Dag 1 og uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 og 48
Sikkerhet målt ved frekvens og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser, og endringer fra baseline i vitale tegn, elektrokardiogram (EKG) overvåking og laboratorievurderinger
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 52
Dag 1 til og med uke 52
HQK-1001 farmakokinetiske parametere
Tidsramme: 1 time før og 2 timer etter morgendosen i uke 12, 24 og 48
En undergruppe av forsøkspersoner (7) vil gjennomgå prøvetaking for detaljert analyse av farmakokinetiske parametere (AUC, Cmax) med prøver tatt før dose, og 1, 2, 4, 8 og 10 timer etter morgendosen ved uke 4.
1 time før og 2 timer etter morgendosen i uke 12, 24 og 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. juli 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. november 2013

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. mai 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. mai 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
18. mai 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
18. mars 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. mars 2015

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • HQP 1001-SCD-007

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger