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Effetti di HQK-1001 in pazienti con anemia falciforme

17 marzo 2015 aggiornato da: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Uno studio di fase 2 randomizzato, controllato con placebo, sull'HQK-1001 nell'anemia falciforme

Lo scopo di questo studio è valutare gli effetti di HQK-1001 su Hb F in soggetti con anemia falciforme.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
77

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Egitto
      • Cairo, Egitto
        • Abu El Reesh pediatric university hospital
      • Cairo, Egitto
        • Ain Sham University Hospital
  • Giamaica
      • Mona, Kingston 7, Giamaica
        • University of the West Indies
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libano
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Libano
        • Chronic Care Center
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36617-2238
        • University of South Alabama
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 60 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine dai 12 ai 60 anni
  • Diagnosi di SCD, tipo Hb SS o Hb S-B0 Talassemia
  • Almeno 1 episodio di crisi dolorose da SCD, sindrome toracica acuta, altre complicanze acute da SCD o ulcere alle gambe nei 12 mesi precedenti lo screening
  • Non essere trattato con Idrossiurea (HU); se il trattamento con HU è stato precedentemente somministrato e poi interrotto, devono essere trascorsi almeno 3 mesi dall'ultima dose di HU
  • Se il soggetto ha ricevuto trasfusioni nei 3 mesi precedenti lo screening, allora livello di Hb A < 20% allo screening
  • Livello basale di Hb F ottenuto entro 14 giorni prima della randomizzazione
  • In grado di deglutire le compresse
  • In grado e disponibile a fornire il consenso informato e/o il consenso
  • Se il soggetto è una donna in età fertile (WCBP), deve avere un test di gravidanza su siero negativo entro 14 giorni dalla prima dose di HQK-1001 e un test di gravidanza sulle urine negativo prima della somministrazione il giorno 1
  • Se un soggetto è un WCBP, deve accettare di utilizzare una forma efficace di contraccezione a partire dallo screening e per un mese dopo l'interruzione di HQK-1001
  • I soggetti di sesso maschile sessualmente attivi che non hanno subito una vasectomia devono accettare di utilizzare preservativi in ​​​​lattice con i partner WCBP o assicurarsi che i loro partner utilizzino una forma efficace di contraccezione a partire dallo screening e per un mese dopo l'interruzione di HQK-1001.

Criteri di esclusione:

  • Assegnato a un normale programma trasfusionale
  • Uso di agenti stimolanti l'eritropoiesi entro 90 giorni prima dello screening
  • Una crisi di dolore da SCD o una complicazione acuta correlata a SCD entro 3 settimane prima della randomizzazione
  • Più di 5 crisi dolorose da SCD o complicanze acute correlate a SCD nei 12 mesi precedenti lo screening
  • Ipertensione polmonare che richiede terapia
  • ALT o AST > 3x ULN
  • Creatinina sierica > 1,5x ULN
  • Livelli sierici di amilasi > 1,5x ULN
  • Livello di lipasi sierica > 1,5x ULN
  • Una malattia grave e concomitante che limiterebbe la capacità di completare o soddisfare i requisiti dello studio
  • Una malattia acuta (ad esempio, febbrile, gastrointestinale, respiratoria) entro 72 ore prima dello screening
  • Anamnesi di sincope, aritmie clinicamente significative o rianimazione da morte improvvisa dovuta a complicanza correlata a SCD
  • Ulcera peptica sintomatica, ernia iatale o malattia da reflusso gastroesofageo (GERD)
  • Storia di pancreatite
  • Uso cronico di oppiacei, che, secondo l'investigatore, potrebbe confondere la valutazione di un farmaco sperimentale
  • Abuso attuale di alcol o droghe
  • Uso di un altro agente sperimentale entro 4 settimane o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo, prima dello screening
  • Attualmente incinta o che allatta un bambino
  • Infezione nota da HIV-1
  • Infezione da epatite B o epatite C, tale che i soggetti sono attualmente in terapia antivirale o saranno sottoposti a terapia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Droga: Placebo
Compresse di placebo, due volte al giorno per 48 settimane
ACTIVE_COMPARATORE: HQK-1001
Droga: HQK-1001
Compresse HQK-1001, due volte al giorno per 48 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della % di emoglobina fetale
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 48
Dal giorno 1 alla settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e numero di crisi dolorose da SCD e complicanze correlate a SCD
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52
Dal giorno 1 alla settimana 52
Il soggetto ha riportato i punteggi giornalieri della scala del dolore e l'uso di analgesici
Lasso di tempo: 7 giorni consecutivi dopo le visite cliniche al giorno 1 e alle settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 e 48
7 giorni consecutivi dopo le visite cliniche al giorno 1 e alle settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 e 48
Modifica dei risultati della scala della fatica FACIT
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 e 48
Giorno 1 e settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 e 48
Sicurezza misurata dalla frequenza e dalla gravità degli eventi avversi e dalle variazioni rispetto al basale dei segni vitali, del monitoraggio dell'elettrocardiogramma (ECG) e delle valutazioni di laboratorio
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52
Dal giorno 1 alla settimana 52
Parametri farmacocinetici HQK-1001
Lasso di tempo: 1 ora prima e 2 ore dopo la dose mattutina nelle settimane 12, 24 e 48
Un sottogruppo di soggetti (7) sarà sottoposto a campionamento per un'analisi dettagliata dei parametri farmacocinetici (AUC, Cmax) con campioni prelevati prima della somministrazione e 1, 2, 4, 8 e 10 ore dopo la dose mattutina alla settimana 4.
1 ora prima e 2 ore dopo la dose mattutina nelle settimane 12, 24 e 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 luglio 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2013

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 maggio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 maggio 2012

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 maggio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 marzo 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 marzo 2015

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • HQP 1001-SCD-007

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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