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Auswirkungen von HQK-1001 bei Patienten mit Sichelzellanämie

17. März 2015 aktualisiert von: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Eine randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-2-Studie mit HQK-1001 bei Sichelzellenanämie

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirkungen von HQK-1001 auf Hb F bei Patienten mit Sichelzellanämie zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
77

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Jamaika
      • Mona, Kingston 7, Jamaika
        • University of the West Indies
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36617-2238
        • University of South Alabama
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11215
        • New York Methodist Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth Univeristy - Center on Health Disparities
  • Ägypten
      • Cairo, Ägypten
        • Abu El Reesh pediatric university hospital
      • Cairo, Ägypten
        • Ain Sham University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 60 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen zwischen 12 und 60 Jahren
  • Diagnose von SCD, Typ Hb SS oder Hb S-B0 Thalassämie
  • Mindestens 1 Episode einer SCD-Schmerzkrise, eines akuten Brustsyndroms, anderer akuter SCD-Komplikationen oder Beingeschwüre in den 12 Monaten vor dem Screening
  • Nicht mit Hydroxyharnstoff (HU) behandelt; Wenn eine HU-Behandlung zuvor verabreicht und dann abgebrochen wurde, müssen seit der letzten HU-Dosis mindestens 3 Monate vergangen sein
  • Wenn der Proband in den 3 Monaten vor dem Screening transfundiert wurde, dann Hb A -Wert < 20 % beim Screening
  • Baseline-HbF-Wert, der innerhalb von 14 Tagen vor der Randomisierung erhalten wurde
  • Kann Tabletten schlucken
  • In der Lage und bereit, eine Einverständniserklärung und/oder Zustimmung zu erteilen
  • Wenn die Testperson eine Frau im gebärfähigen Alter (WCBP) ist, muss sie innerhalb von 14 Tagen nach der ersten Dosis von HQK-1001 einen negativen Serum-Schwangerschaftstest und vor der Verabreichung an Tag 1 einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben
  • Wenn eine Person ein WCBP ist, muss sie zustimmen, ab dem Screening und für einen Monat nach Absetzen von HQK-1001 eine wirksame Form der Empfängnisverhütung anzuwenden
  • Sexuell aktive männliche Probanden, die sich keiner Vasektomie unterzogen haben, müssen zustimmen, Latexkondome mit WCBP-Partnern zu verwenden oder sicherzustellen, dass ihre Partner eine wirksame Form der Empfängnisverhütung verwenden, beginnend mit dem Screening und für einen Monat nach Absetzen von HQK-1001.

Ausschlusskriterien:

  • Zugewiesen zu einem regelmäßigen Transfusionsprogramm
  • Verwendung von Erythropoese-stimulierenden Mitteln innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening
  • Eine SCD-Schmerzkrise oder eine SCD-bedingte akute Komplikation innerhalb von 3 Wochen vor der Randomisierung
  • Mehr als 5 SCD-Schmerzkrisen oder SCD-bedingte akute Komplikationen innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening
  • Therapiebedürftige pulmonale Hypertonie
  • ALT oder AST > 3x ULN
  • Serumkreatinin > 1,5x ULN
  • Serumamylasespiegel > 1,5x ULN
  • Serumlipasespiegel > 1,5x ULN
  • Eine schwere Begleiterkrankung, die die Fähigkeit einschränken würde, die Studienanforderungen zu erfüllen oder zu erfüllen
  • Eine akute Erkrankung (z. B. fieberhaft, GI, respiratorisch) innerhalb von 72 Stunden vor dem Screening
  • Vorgeschichte von Synkopen, klinisch signifikanten Rhythmusstörungen oder Wiederbelebung durch plötzlichen Tod aufgrund von SCD-bedingten Komplikationen
  • Symptomatisches Magengeschwür, Hiatushernie oder gastroösophageale Refluxkrankheit (GERD)
  • Geschichte der Pankreatitis
  • Chronischer Opiatkonsum, der nach Ansicht des Ermittlers die Bewertung eines Prüfpräparats verfälschen könnte
  • Aktueller Missbrauch von Alkohol oder Drogen
  • Verwendung eines anderen Prüfpräparats innerhalb von 4 Wochen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, vor dem Screening
  • Derzeit schwanger oder stillt ein Kind
  • Bekannte Infektion mit HIV-1
  • Infektion mit Hepatitis B oder Hepatitis C, sodass die Probanden derzeit eine antivirale Therapie erhalten oder einer Therapie unterzogen werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Tabletten, zweimal täglich für 48 Wochen
ACTIVE_COMPARATOR: HQK-1001
Arzneimittel: HQK-1001
HQK-1001 Tabletten, zweimal täglich für 48 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in % fötalem Hämoglobin
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 48
Tag 1 bis Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Anzahl von SCD-Schmerzkrisen und SCD-bedingten Komplikationen
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52
Tag 1 bis Woche 52
Das Subjekt berichtete über tägliche Schmerzskalenwerte und die Verwendung von Analgetika
Zeitfenster: 7 aufeinanderfolgende Tage nach Klinikbesuchen an Tag 1 und Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 und 48
7 aufeinanderfolgende Tage nach Klinikbesuchen an Tag 1 und Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 und 48
Änderung der Ergebnisse der FACIT-Ermüdungsskala
Zeitfenster: Tag 1 und Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 und 48
Tag 1 und Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 und 48
Die Sicherheit wird anhand der Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse und Änderungen der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert, der Überwachung des Elektrokardiogramms (EKG) und der Laboruntersuchungen gemessen
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52
Tag 1 bis Woche 52
Pharmakokinetische Parameter von HQK-1001
Zeitfenster: 1 Stunde vor und 2 Stunden nach der morgendlichen Dosis in den Wochen 12, 24 und 48
Bei einer Untergruppe von Probanden (7) wird eine Probenahme zur detaillierten Analyse der pharmakokinetischen Parameter (AUC, Cmax) durchgeführt, wobei Proben vor der Dosis sowie 1, 2, 4, 8 und 10 Stunden nach der morgendlichen Dosis in Woche 4 entnommen werden.
1 Stunde vor und 2 Stunden nach der morgendlichen Dosis in den Wochen 12, 24 und 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juli 2012

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. November 2013

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Mai 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Mai 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Mai 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. März 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. März 2015

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • HQP 1001-SCD-007

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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