Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kort- og langtidsbehandling med 4-AP hos ambulante SMA-patienter

6. august 2024 opdateret af: Claudia Chiriboga, Columbia University

Columbia SMA Project: 4-AP som et potentielt SMA-terapeutisk middel og biologiske virkningsmekanismer

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere, om 4-AP (Dalfampridin-ER, Ampyra) forbedrer gangevnen og udholdenheden hos voksne patienter med Spinal muskelatrofi (SMA) Type 3 sammenlignet med placebo, og om behandlingens varighed påvirker resultatet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Spinal muskelatrofi (SMA) er en genetisk betinget neuromuskulær lidelse, der resulterer i muskelsvaghed og nedsat funktionel mobilitet. Træthed er et almindeligt symptom ved SMA med en deraf følgende indvirkning på fysisk funktion og livskvalitet, men de præcise mekanismer er ukendte. På nuværende tidspunkt er der ingen behandling for SMA. Der er bevis for, at 4-AP forbedrer funktionen i SMA-dyremodeller. Hos patienter med multipel sklerose blev 4-AP fundet at forbedre gangevnen og mindske træthed. Formålet med undersøgelsen er at afgøre, om behandling med 4-AP er forbundet med en stigning i ganghastighed og udholdenhed sammenlignet med placebo, og om behandlingens varighed påvirker resultatet. Studiet omfatter et kortvarigt behandlingsforsøg, hvor deltagerne behandles i 2 uger med 4-AP og placebo i tilfældig rækkefølge efterfulgt af et langt behandlingsforsøg på 6 uger, hvor patienterne også behandles med placebo og 4 AP. Det primære resultatmål for det kliniske studie vil være seks minutters gangtest (6MWT), som er dokumenteret at være et validt og følsomt instrument til at identificere træthed blandt ambulante SMA-patienter. Vi vil også vurdere effekten af ​​4-AP på muskel- og nerveelektriske funktion via elektromyografi (EMG) under det kortvarige forsøg. Resultaterne af denne undersøgelse kan give støtte til større kliniske forsøg.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
11

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 50 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. I alderen 18 til 50 år på indskrivningstidspunktet
  2. Har genetisk bekræftet SMA 3 (homozygot fravær af SMN1 exon 7)
  3. Evne til at gå mindst 25 meter uden assistance
  4. Vær fri for større ortopædiske deformiteter (dvs. skoliose, kontrakturer)
  5. Normal cystatin C-clearance (> 80 ml/min.)

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med en historie med anfald
  2. Patienter med nedsat nyrefunktion
  3. Manglende evne til at overholde undersøgelsesprocedurerne
  4. Ustabil medicinsk sygdom
  5. Eventuel ventilatorhjælp
  6. Tager eksperimentel medicin mod SMA andet end under denne protokol
  7. Graviditet eller amning
  8. Menstruerende kvinder, ikke steriliseret eller ikke bruger effektiv prævention
  9. Planlægger at gennemgå en skolioseoperation inden for de næste 10 måneder
  10. Manglende evne til at give informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: 4-aminopyridin (Ampyra)
10 mg tab/1 tab to gange dagligt
Medicin: 4-aminopyridin
10 mg/to gange dagligt
Andre navne:
  • Ampyra
  • dalfampridin-ER
Placebo komparator: Sukker pille
Placebo 1 tab/to gange dagligt
Medicin: Placebo
Crossover-undersøgelse, der involverer et forsøg med sukkerpille (placebo)
Andre navne:
  • Sukker pille

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Seks minutters gangtest (6MWT) med kinematisk evaluering af gangart (kort sigt)
Tidsramme: Dag 14 i hver kortvarig interventionsperiode
Det primære resultatmål vil være gået distance i 6MWT. Dette mål er en objektiv evaluering af funktionel kapacitet, som måler den distance, en person kan gå hurtigt på seks minutter og er mest repræsentativ for en persons evne, fordi testintensiteten er selvvalgt. 6MWT kan udføres sikkert hos ambulante SMA-patienter og korrelerer med standard SMA-resultatmål, herunder tidsbestemte gangtest. I SMA kan 6MWT være mere følsomt over for klinisk betydningsfulde ændringer hos patienter med type 3 SMA, da det er et direkte mål for deres funktionelle mobilitet.
Dag 14 i hver kortvarig interventionsperiode
Seks minutters gangtest (6MWT) med kinematisk evaluering af gangart (langsigtet)
Tidsramme: Dag 42 i hver langsigtet interventionsperiode
Det primære resultatmål vil være gået distance i 6MWT. Dette mål er en objektiv evaluering af funktionel kapacitet, som måler den distance, en person kan gå hurtigt på seks minutter og er mest repræsentativ for en persons evne, fordi testintensiteten er selvvalgt. 6MWT kan udføres sikkert hos ambulante SMA-patienter og korrelerer med standard SMA-resultatmål, herunder tidsbestemte gangtest. I SMA kan 6MWT være mere følsomt over for klinisk betydningsfulde ændringer hos patienter med type 3 SMA, da det er et direkte mål for deres funktionelle mobilitet.
Dag 42 i hver langsigtet interventionsperiode

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hammersmith Functional Motor Scale, Expanded (HFMSE) (kort sigt)
Tidsramme: Dag 14 i hver kortvarig interventionsperiode
Vurderinger af motorisk funktion er klinisk relevante og er et godt supplement til test af gangevne. HFMSE, en skala med 33 punkter designet til SMA type 2 og 3 patienter, og er forbundet med minimal patientbyrde, der kun kræver standardudstyr og afsluttes i gennemsnit på mindre end 15 minutter. HFMSE viste god test-gentest reliabilitet og er korreleret med andre kliniske og fysiologiske målinger i SMA. Scoreintervallet er 0 (alle punkter mislykkedes) til 66 (alle punkter opnås uden hjælp), hvor højere score indikerer højere niveau af motorisk funktion.
Dag 14 i hver kortvarig interventionsperiode
Hammersmith Functional Motor Scale, Expanded (HFMSE) (Long Term)
Tidsramme: Dag 42 i hver langsigtet interventionsperiode
Vurderinger af motorisk funktion er klinisk relevante og er et godt supplement til test af gangevne. HFMSE, en skala med 33 punkter designet til SMA type 2 og 3 patienter, og er forbundet med minimal patientbyrde, der kun kræver standardudstyr og afsluttes i gennemsnit på mindre end 15 minutter. HFMSE viste god test-gentest reliabilitet og er korreleret med andre kliniske og fysiologiske målinger i SMA. Scoreintervallet er 0 (alle punkter mislykkedes) til 66 (alle punkter opnås uden hjælp), hvor højere score indikerer højere niveau af motorisk funktion.
Dag 42 i hver langsigtet interventionsperiode
Manuel muskeltestning (MMT) Samlet score (kort sigt)
Tidsramme: Dag 14 i hver kortvarig interventionsperiode
MMT vil involvere at skubbe og trække mod evaluatorens hånd (MMT). Formålet med denne test er at måle styrken i forskellige muskler. MMT blev udført på 28 muskelgrupper (8 muskelgrupper på hvert ben og 6 muskelgrupper på hver arm), inklusive proksimal og distal muskulatur. Scoreintervallet for hver muskelgruppe er 0 til 10, hvor en højere score indikerer bedre muskelstyrke. Det samlede scoreinterval er 0 til 280.
Dag 14 i hver kortvarig interventionsperiode
Manuel muskeltestning (MMT) Samlet score (langsigtet)
Tidsramme: Dag 42 i hver langsigtet interventionsperiode
MMT vil involvere at skubbe og trække mod evaluatorens hånd (MMT). Formålet med denne test er at måle styrken i forskellige muskler. MMT blev udført på 28 muskelgrupper (8 muskelgrupper på hvert ben og 6 muskelgrupper på hver arm), inklusive proksimal og distal muskulatur. Scoreintervallet for hver muskelgruppe er 0 til 10, hvor en højere score indikerer bedre muskelstyrke. Det samlede scoreinterval er 0 til 280.
Dag 42 i hver langsigtet interventionsperiode
Motorenhedsnummervurdering (MUNE)
Tidsramme: Dag 14 i hver kortvarig interventionsperiode
Motor Unit Number Estimation (MUNE) er en ikke-invasiv test, der identificerer antallet af motoriske enheder (motoriske nerveceller og territoriet af muskelfibre, de kontrollerer) ved hjælp af elektrisk muskelstimulering og registrering af responsen. Nerveledningsundersøgelsen involverer administration af beskedne elektriske stimulationer (pulsationer eller dunkende fornemmelser fra lavt elektricitetsniveau) til i alt 4 nerver i højre arm og ben, mens responsen registreres over en muskel, som er innerveret af hver nerve. MUNE beregnes ved at bestemme den sammensatte motoriske aktionspotentiale (CMAP) amplitude eller arealet under kurven af ​​en distal muskel som reaktion på supramaksimal stimulation, og derefter dividere resultatet med amplituden eller arealet under kurven af ​​en enkelt motorenheds aktionspotentiale.
Dag 14 i hver kortvarig interventionsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Columbia University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
United States Department of Defense

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Claudia A. Chiriboga, MD, MPH, Columbia University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. juli 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. juli 2012

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. juli 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. august 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AAAI7400

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger