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Tratamento de curto e longo prazo com 4-AP em pacientes ambulatoriais com AME

6 de agosto de 2024 atualizado por: Claudia Chiriboga, Columbia University

Columbia SMA Project: 4-AP como potencial agente terapêutico da SMA e mecanismos biológicos de ação

O objetivo deste estudo é avaliar se o 4-AP (Dalfampridine-ER, Ampyra) melhora a capacidade de caminhada e resistência em pacientes adultos com atrofia muscular espinhal (SMA) tipo 3 em comparação com o placebo e se a duração do tratamento afeta o resultado.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A atrofia muscular espinhal (SMA) é uma doença neuromuscular geneticamente determinada que resulta em fraqueza muscular e mobilidade funcional prejudicada. A fadiga é um sintoma comum na AME com um impacto resultante na função física e na qualidade de vida, no entanto, os mecanismos precisos são desconhecidos. Atualmente não há tratamento para SMA. Há evidências de que o 4-AP melhora a função em modelos animais de SMA. Em pacientes com esclerose múltipla, verificou-se que o 4-AP melhora a capacidade de caminhar e diminui a fadiga. O objetivo do estudo é determinar se o tratamento com 4-AP está associado a um aumento na velocidade e resistência da caminhada em comparação com o placebo e se a duração do tratamento afeta o resultado. O estudo compreende um ensaio de tratamento de curto prazo no qual os participantes são tratados por 2 semanas com 4-AP e placebo em sequência aleatória, seguido por um ensaio de tratamento longo de 6 semanas no qual os pacientes também são tratados com placebo e 4 AP. A medida de resultado primário do estudo clínico será o teste de caminhada de seis minutos (6MWT), que foi documentado como um instrumento válido e sensível para identificar fadiga entre pacientes ambulatoriais com AME. Também avaliaremos o efeito do 4-AP na função elétrica muscular e nervosa por meio de eletromiografia (EMG) durante o estudo de curto prazo. Os resultados deste estudo podem fornecer suporte para ensaios clínicos maiores.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
11

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 50 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade de 18 a 50 anos no momento da inscrição
  2. Ter SMA 3 geneticamente confirmado (ausência homozigótica de SMN1 exon 7)
  3. Capacidade de caminhar pelo menos 25 metros sem assistência
  4. Estar livre de grandes deformidades ortopédicas (ou seja, escoliose, contraturas)
  5. Depuração normal da cistatina C (> 80 ml/min)

Critério de exclusão:

  1. Pacientes com histórico de convulsões
  2. Pacientes com qualquer insuficiência renal
  3. Incapacidade de cumprir os procedimentos do estudo
  4. Doença médica instável
  5. Qualquer assistência ventilatória
  6. Tomando medicação experimental para SMA diferente deste protocolo
  7. Gravidez ou lactação
  8. Mulheres menstruadas, não esterilizadas ou que não usam controle de natalidade eficaz
  9. Planejando se submeter a uma cirurgia de escoliose nos próximos 10 meses
  10. Incapacidade de dar consentimento informado

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador Ativo: 4-aminopiridina (Ampyra)
Comprimido de 10 mg / 1 comprimido duas vezes ao dia
Medicamento: 4-aminopiridina
10 mg/duas vezes ao dia
Outros nomes:
  • Ampyra
  • dalfampridina-ER
Comparador de Placebo: Pílula de açúcar
Placebo 1 comprimido/duas vezes ao dia
Medicamento: Placebo
Estudo cruzado envolvendo um estudo com pílula de açúcar (placebo)
Outros nomes:
  • Pílula de açúcar

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de caminhada de seis minutos (TC6M) com avaliação cinemática da marcha (curto prazo)
Prazo: Dia 14 de cada período de intervenção de curto prazo
A medida de resultado primário será a distância percorrida no TC6. Esta medida é uma avaliação objetiva da capacidade funcional que mede a distância que uma pessoa pode caminhar rapidamente em seis minutos e é mais representativa da capacidade de uma pessoa porque a intensidade do teste é auto-selecionada. O TC6M pode ser realizado com segurança em pacientes ambulatoriais com AME e correlaciona-se com medidas de resultados padrão de AME, incluindo testes de caminhada cronometrados. Na AME, o TC6 pode ser mais sensível a alterações clinicamente significativas em pacientes com AME tipo 3, pois é uma medida direta de sua mobilidade funcional.
Dia 14 de cada período de intervenção de curto prazo
Teste de caminhada de seis minutos (TC6) com avaliação cinemática da marcha (longo prazo)
Prazo: Dia 42 de cada período de intervenção de longo prazo
A medida de resultado primário será a distância percorrida no TC6. Esta medida é uma avaliação objetiva da capacidade funcional que mede a distância que uma pessoa pode caminhar rapidamente em seis minutos e é mais representativa da capacidade de uma pessoa porque a intensidade do teste é auto-selecionada. O TC6M pode ser realizado com segurança em pacientes ambulatoriais com AME e correlaciona-se com medidas de resultados padrão de AME, incluindo testes de caminhada cronometrados. Na AME, o TC6 pode ser mais sensível a alterações clinicamente significativas em pacientes com AME tipo 3, pois é uma medida direta de sua mobilidade funcional.
Dia 42 de cada período de intervenção de longo prazo

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala Motora Funcional de Hammersmith, Expandida (HFMSE) (Curto Prazo)
Prazo: Dia 14 de cada período de intervenção de curto prazo
Avaliações da função motora são clinicamente relevantes e são um bom complemento para testes de capacidade de locomoção. A HFMSE, uma escala de 33 itens projetada para pacientes com AME tipo 2 e 3, está associada à carga mínima do paciente, exigindo apenas equipamento padrão e é concluída em média em menos de 15 minutos. O HFMSE apresentou boa confiabilidade teste-reteste e está correlacionado com outras medidas clínicas e fisiológicas na AME. A faixa de pontuação é de 0 (todos os itens falharam) a 66 (todos os itens foram alcançados sem ajuda), com pontuação mais alta indicando maior nível de função motora.
Dia 14 de cada período de intervenção de curto prazo
Escala Motora Funcional de Hammersmith, Expandida (HFMSE) (Longo Prazo)
Prazo: Dia 42 de cada período de intervenção de longo prazo
Avaliações da função motora são clinicamente relevantes e são um bom complemento para testes de capacidade de locomoção. A HFMSE, uma escala de 33 itens projetada para pacientes com AME tipo 2 e 3, está associada à carga mínima do paciente, exigindo apenas equipamento padrão e é concluída em média em menos de 15 minutos. O HFMSE apresentou boa confiabilidade teste-reteste e está correlacionado com outras medidas clínicas e fisiológicas na AME. A faixa de pontuação é de 0 (todos os itens falharam) a 66 (todos os itens foram alcançados sem ajuda), com pontuação mais alta indicando maior nível de função motora.
Dia 42 de cada período de intervenção de longo prazo
Pontuação total do teste muscular manual (MMT) (curto prazo)
Prazo: Dia 14 de cada período de intervenção de curto prazo
O MMT envolverá empurrar e puxar contra a mão do avaliador (MMT). O objetivo deste teste é medir a força em diferentes músculos. O MMT foi realizado em 28 grupos musculares (8 grupos musculares em cada perna e 6 grupos musculares em cada braço), incluindo musculatura proximal e distal. A faixa de pontuação para cada grupo muscular é de 0 a 10, sendo que uma pontuação mais alta indica melhor força muscular. A faixa de pontuação total é de 0 a 280.
Dia 14 de cada período de intervenção de curto prazo
Pontuação total do teste muscular manual (MMT) (longo prazo)
Prazo: Dia 42 de cada período de intervenção de longo prazo
O MMT envolverá empurrar e puxar contra a mão do avaliador (MMT). O objetivo deste teste é medir a força em diferentes músculos. O MMT foi realizado em 28 grupos musculares (8 grupos musculares em cada perna e 6 grupos musculares em cada braço), incluindo musculatura proximal e distal. A faixa de pontuação para cada grupo muscular é de 0 a 10, sendo que uma pontuação mais alta indica melhor força muscular. A faixa de pontuação total é de 0 a 280.
Dia 42 de cada período de intervenção de longo prazo
Estimativa do número de unidades motoras (MUNE)
Prazo: Dia 14 de cada período de intervenção de curto prazo
A estimativa do número de unidades motoras (MUNE) é um teste não invasivo que identifica o número de unidades motoras (células nervosas motoras e o território das fibras musculares que elas controlam) usando estimulação elétrica muscular e registrando a resposta. O estudo de condução nervosa envolve a administração de estímulos elétricos modestos (pulsações ou sensações latejantes de eletricidade de baixo nível) a um total de 4 nervos no braço e perna direitos enquanto registra a resposta sobre um músculo inervado por cada nervo. MUNE é calculado determinando a amplitude ou área do potencial de ação motora composto (CMAP) ou área sob a curva de um músculo distal em resposta à estimulação supramáxima e, em seguida, dividindo o resultado pela amplitude ou área sob a curva de um único potencial de ação de unidade motora.
Dia 14 de cada período de intervenção de curto prazo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Columbia University

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
United States Department of Defense

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Claudia A. Chiriboga, MD, MPH, Columbia University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de junho de 2012

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de setembro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de setembro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
5 de julho de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de julho de 2012

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
20 de julho de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
3 de setembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de agosto de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • AAAI7400

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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