Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Setmelanotid fase 2 behandlingsforsøg hos patienter med sjældne genetiske lidelser af fedme

25. juli 2023 opdateret af: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Setmelanotide (RM-493) fase 2 behandlingsforsøg hos patienter med sjældne genetiske lidelser af fedme

Formålet med undersøgelsen er at bestemme effekten af ​​setmelanotid (RM-493) på vægt, sultvurderinger og andre faktorer hos patienter med sjældne genetiske lidelser af fedme.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
213

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Edmonton, Canada, T6G 2E1
        • University of Alberta
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Hammersmith Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35211
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Simon Williamson Clinic, PC
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Forenede Stater, 85224
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Phoenix Southeast
      • Mesa, Arizona, Forenede Stater, 85206
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Central Arizona Medical Associates, PC
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90017
        • Axis Clinical Trials-Downtown
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90036
        • Axis Clinical Trials Headquarters
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92108
        • San Diego Wake Research
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Anschutz Health and Wellness Center University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Division of Endocrinology and Diabetes Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater, 33016
        • AXIS South Florida Clinical Trials
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32804
        • Florida Hospital
      • Pinellas Park, Florida, Forenede Stater, 33781
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - St. Petersburg
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60602
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Chicago
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
        • Maine Medical Partners
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • NIH Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01107
        • Baystate Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • University of Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Precision Medicine for Obesity Research: Gastroenterology & Hepatology Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University St. Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89106
        • Impact Clinical Trials
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11201
        • AXIS New York Clinical Trials
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • University at Buffalo
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Forenede Stater, 10022
        • Axis Clinical Trials
      • New York, New York, Forenede Stater, 10025
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Raleigh, North Carolina, Forenede Stater, 27612
        • Wake Research Inc.
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44311
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Akron
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45236
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43016
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Columbus
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17822
        • Obesity Institute, Geisinger Clinic
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Forenede Stater, 29621
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Primary Care Associates, PC
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Forenede Stater, 37421
        • Wake Research TN
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212-3157
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Plano, Texas, Forenede Stater, 75093
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - Plano
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Synexus Clinical Research US, Inc. - San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Seattle Children's Research Institute
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Forenede Stater, 54449
        • Marshfield Clinic Research Institute
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Hopital Trousseau - Nutrition et Gastroentérologie
      • Saint-Denis, Frankrig, 97405
        • Service de pédiatrie CHU de la Réunion - Hôpital Félix Guyon
  • Grækenland
    • Patras
      • Río, Patras, Grækenland, 26504
        • University General Hospital of Patras
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 CE
        • Erasmus MC
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Edmond and Lily Safra Children's Hospital
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 65 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13354
        • Charite Berlin
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • University of Leipzig
      • Ulm, Tyskland, 89075
        • University of Ulm

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med følgende genotyper og/eller klinisk vurdering:

    1. POMC/PCSK1/LEPR heterozygot - indskriver ikke i øjeblikket nye patienter
    2. POMC/PCSK1/LEPR-forbindelse heterozygot (to forskellige mutationer i gen) eller homozygot mangelfedme
    3. POMC/PCSK1/LEPR sammensat heterozygot (to eller flere mutationer i to eller flere gener) mangelfedme - indskriver ikke i øjeblikket nye patienter
    4. Smith-Magenis syndrom (SMS)
    5. SH2B1-mangel fedme - indskriver ikke i øjeblikket nye patienter
    6. Kromosomal omlejring af 16p11.2 locus, der forårsager fedme - ikke i øjeblikket indskriver nye patienter
    7. CPE-forbindelse heterozygot eller homozygot mangelfedme
    8. Leptinmangel fedme med tab af respons på metreleptin
    9. SRC1-mangel fedme - indskriver ikke i øjeblikket nye patienter
    10. MC4R-mangel fedme - indskriver ikke i øjeblikket nye patienter
  2. Alder 6 år og derover
  3. Overvægtig, defineret som Body Mass Index (BMI) ≥ 30 kg/m2 for patienter ≥16 år eller BMI≥ 95. percentil for alder og køn for patienter i alderen 6 til 16 år.
  4. Patient og/eller forælder eller værge er i stand til at forstå og overholde kravene i undersøgelsen og er i stand til at forstå og underskrive det skriftlige informerede samtykke/samtykke
  5. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal bekræftes ikke-gravide og acceptere at bruge prævention som beskrevet i protokollen.
  6. Mandlige deltagere med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal acceptere en dobbeltbarrieremetode, hvis de bliver seksuelt aktive under undersøgelsen. Mandlige patienter må ikke donere sæd under og i 90 dage efter deres deltagelse i undersøgelsen.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Nylig intensiv (inden for 2 måneder) diæt- og/eller træningsregime med eller uden brug af vægttabsmidler, der har resulteret i > 2 % vægttab.
  2. Brug af enhver medicin, der er godkendt til behandling af fedme inden for tre måneder efter første dosis af undersøgelseslægemidlet (f.eks. orlistat, lorcaserin, phentermin-topiramat, naltrexon-bupropion).
  3. Gastrisk bypass-operation inden for de foregående seks måneder eller enhver tidligere gastrisk bypass-operation, der resulterer i >10 % vægttab varigt opretholdt
  4. Diagnose af skizofreni, bipolar lidelse, personlighedsforstyrrelse, svær depressiv lidelse eller andre psykiatriske lidelser
  5. Selvmordstanker, forsøg eller adfærd
  6. Klinisk signifikant lunge-, hjerte- eller onkologisk sygdom
  7. HbA1c >9,0 % ved screening
  8. Anamnese med betydelig leversygdom
  9. Glomerulær filtrationshastighed (GFR)
  10. Anamnese eller tæt familiehistorie med melanom eller patienthistorie med okulokutan albinisme
  11. Væsentlige dermatologiske fund relateret til melanom eller præ-melanom hudlæsioner.
  12. Deltagelse i ethvert klinisk studie med et forsøgslægemiddel/-udstyr inden for 3 måneder før den første dag af dosering.
  13. Patienter, der tidligere er inkluderet i et klinisk studie, der involverer setmelanotid eller tidligere eksponering for setmelanotid.
  14. Manglende evne til at overholde QD-injektionsregimen.
  15. Kvinder, der ammer eller ammer.

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: 16p11.2 Kohorte
Deltagere med kromosomomlejring af p11.2-regionen af ​​kromosom 16 (16p11.2) locus, der forårsagede fedme, modtog setmelanotid én gang dagligt (QD) via subkutan (SC) injektion i 16 uger. Alle deltagere påbegyndte behandling med setmelanotid (startdosis var aldersafhængig), og dosis blev eskaleret op til en maksimal dosis på 3,0 mg dagligt. Deltagerne fortsatte enten setmelanotidbehandling ved at tilmelde sig et forlængelsesstudie (RM-493-022; NCT03651765) umiddelbart efter den sidste dosis i denne undersøgelse, eller hvis forlængelsesstudiet ikke var åbent på det aktuelle kliniksted, fortsatte deltagerne behandlingen i det aktuelle studie for op til 1 år, hvilket resulterer i behandlingsvarighed på op til 16 måneder.
Medicin: Setmelanotid
RM-493 QD SC indsprøjtning
Andre navne:
  • RM-493
Eksperimentel: AS-kohorte
Deltagere med Alströms syndrom (AS) modtog setmelanotid QD via SC-injektion i 16 uger. Alle deltagere påbegyndte behandling med setmelanotid (startdosis var aldersafhængig), og dosis blev eskaleret op til en maksimal dosis på 3,0 mg dagligt. Deltagerne fortsatte enten setmelanotidbehandling ved at tilmelde sig et forlængelsesstudie (RM-493-022; NCT03651765) umiddelbart efter den sidste dosis i denne undersøgelse, eller hvis forlængelsesstudiet ikke var åbent på det aktuelle kliniksted, fortsatte deltagerne behandlingen i det aktuelle studie for op til 1 år, hvilket resulterer i behandlingsvarighed på op til 16 måneder.
Medicin: Setmelanotid
RM-493 QD SC indsprøjtning
Andre navne:
  • RM-493
Eksperimentel: BBS kohorte
Deltagere med Bardet-Biedl syndrom (BBS) modtog setmelanotid QD via SC-injektion i 16 uger. Alle deltagere påbegyndte behandling med setmelanotid (startdosis var aldersafhængig), og dosis blev eskaleret op til en maksimal dosis på 3,0 mg dagligt. Deltagerne fortsatte enten setmelanotidbehandling ved at tilmelde sig et forlængelsesstudie (RM-493-022; NCT03651765) umiddelbart efter den sidste dosis i denne undersøgelse, eller hvis forlængelsesstudiet ikke var åbent på det aktuelle kliniksted, fortsatte deltagerne behandlingen i det aktuelle studie for op til 1 år, hvilket resulterer i behandlingsvarighed på op til 16 måneder.
Medicin: Setmelanotid
RM-493 QD SC indsprøjtning
Andre navne:
  • RM-493
Eksperimentel: MC4R-kohorte
Deltagere med melanocortin-4-receptor (MC4R)-mangel fedme modtog setmelanotid QD via SC-injektion i 16 uger. Alle deltagere påbegyndte behandling med setmelanotid (startdosis var aldersafhængig), og dosis blev eskaleret op til en maksimal dosis på 3,0 mg dagligt. Deltagerne fortsatte enten setmelanotidbehandling ved at tilmelde sig et forlængelsesstudie (RM-493-022; NCT03651765) umiddelbart efter den sidste dosis i denne undersøgelse, eller hvis forlængelsesstudiet ikke var åbent på det aktuelle kliniksted, fortsatte deltagerne behandlingen i det aktuelle studie for op til 1 år, hvilket resulterer i behandlingsvarighed på op til 16 måneder.
Medicin: Setmelanotid
RM-493 QD SC indsprøjtning
Andre navne:
  • RM-493
Eksperimentel: POMC/PCSK1/LEPR Heterozygot kohorte
Deltagere med pro-opiomelanocortin (POMC)/proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1)/leptinreceptor (LEPR) heterozygote mutationer modtog setmelanotid QD via SC-injektion i 16 uger. Alle deltagere påbegyndte behandling med setmelanotid (startdosis var aldersafhængig), og dosis blev eskaleret op til en maksimal dosis på 3,0 mg dagligt. Deltagerne fortsatte enten setmelanotidbehandling ved at tilmelde sig et forlængelsesstudie (RM-493-022; NCT03651765) umiddelbart efter den sidste dosis i denne undersøgelse, eller hvis forlængelsesstudiet ikke var åbent på det aktuelle kliniksted, fortsatte deltagerne behandlingen i det aktuelle studie for op til 1 år, hvilket resulterer i behandlingsvarighed på op til 16 måneder.
Medicin: Setmelanotid
RM-493 QD SC indsprøjtning
Andre navne:
  • RM-493
Eksperimentel: POMC/PCSK1/LEPR sammensat heterozygot kohorte
Deltagere med POMC/PCSK1/LEPR sammensatte heterozygote mutationer modtog setmelanotid QD via SC-injektion i 16 uger. Alle deltagere påbegyndte behandling med setmelanotid (startdosis var aldersafhængig), og dosis blev eskaleret op til en maksimal dosis på 3,0 mg dagligt. Deltagerne fortsatte enten setmelanotidbehandling ved at tilmelde sig et forlængelsesstudie (RM-493-022; NCT03651765) umiddelbart efter den sidste dosis i denne undersøgelse, eller hvis forlængelsesstudiet ikke var åbent på det aktuelle kliniksted, fortsatte deltagerne behandlingen i det aktuelle studie for op til 1 år, hvilket resulterer i behandlingsvarighed på op til 16 måneder.
Medicin: Setmelanotid
RM-493 QD SC indsprøjtning
Andre navne:
  • RM-493
Eksperimentel: POMC/PCSK1/LEPR-forbindelse heterozygot kohorte
Deltagere med POMC/PCSK1/LEPR-forbindelses heterozygote mutationer modtog setmelanotid QD via SC-injektion i 16 uger. Alle deltagere påbegyndte behandling med setmelanotid (startdosis var aldersafhængig), og dosis blev eskaleret op til en maksimal dosis på 3,0 mg dagligt. Deltagerne fortsatte enten setmelanotidbehandling ved at tilmelde sig et forlængelsesstudie (RM-493-022; NCT03651765) umiddelbart efter den sidste dosis i denne undersøgelse, eller hvis forlængelsesstudiet ikke var åbent på det aktuelle kliniksted, fortsatte deltagerne behandlingen i det aktuelle studie for op til 1 år, hvilket resulterer i behandlingsvarighed på op til 16 måneder.
Medicin: Setmelanotid
RM-493 QD SC indsprøjtning
Andre navne:
  • RM-493
Eksperimentel: SH2B1 kohorte
Deltagere med steroid receptor coactivator (SRC) homologi 2B adapter protein 1 (SH2B1) haploinsufficiens modtog setmelanotid QD via SC injektion i 16 uger. Alle deltagere påbegyndte behandling med setmelanotid (startdosis var aldersafhængig), og dosis blev eskaleret op til en maksimal dosis på 3,0 mg dagligt. Deltagerne fortsatte enten setmelanotidbehandling ved at tilmelde sig et forlængelsesstudie (RM-493-022; NCT03651765) umiddelbart efter den sidste dosis i denne undersøgelse, eller hvis forlængelsesstudiet ikke var åbent på det aktuelle kliniksted, fortsatte deltagerne behandlingen i det aktuelle studie for op til 1 år, hvilket resulterer i behandlingsvarighed på op til 16 måneder.
Medicin: Setmelanotid
RM-493 QD SC indsprøjtning
Andre navne:
  • RM-493
Eksperimentel: SMS-kohorte
Deltagere med Smith-Magenis Syndrom (SMS) modtog setmelanotid QD via SC-injektion i 16 uger. Alle deltagere påbegyndte behandling med setmelanotid (startdosis var aldersafhængig), og dosis blev eskaleret op til en maksimal dosis på 3,0 mg dagligt. Deltagerne fortsatte enten setmelanotidbehandling ved at tilmelde sig et forlængelsesstudie (RM-493-022; NCT03651765) umiddelbart efter den sidste dosis i denne undersøgelse, eller hvis forlængelsesstudiet ikke var åbent på det aktuelle kliniksted, fortsatte deltagerne behandlingen i det aktuelle studie for op til 1 år, hvilket resulterer i behandlingsvarighed på op til 16 måneder.
Medicin: Setmelanotid
RM-493 QD SC indsprøjtning
Andre navne:
  • RM-493
Eksperimentel: SRC1 kohorte
Deltagere med steroid receptor coactivator 1 (SRC1) mutationer modtog setmelanotid QD via SC injektion i 16 uger. Alle deltagere påbegyndte behandling med setmelanotid (startdosis var aldersafhængig), og dosis blev eskaleret op til en maksimal dosis på 3,0 mg dagligt. Deltagerne fortsatte enten setmelanotidbehandling ved at tilmelde sig et forlængelsesstudie (RM-493-022; NCT03651765) umiddelbart efter den sidste dosis i denne undersøgelse, eller hvis forlængelsesstudiet ikke var åbent på det aktuelle kliniksted, fortsatte deltagerne behandlingen i det aktuelle studie for op til 1 år, hvilket resulterer i behandlingsvarighed på op til 16 måneder.
Medicin: Setmelanotid
RM-493 QD SC indsprøjtning
Andre navne:
  • RM-493

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med ≥ 5 % reduktion i kropsvægt fra baseline efter 3 måneders setmelanotidbehandling
Tidsramme: Baseline til måned 3
Baseline til måned 3

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis op til måned 16
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​et lægemiddel hos mennesker, uanset om det anses for lægemiddelrelateret eller ej. En AE (også kaldet en uønsket oplevelse) kan være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (f.eks. et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel, uden nogen bedømmelse af årsagssammenhæng. TEAE'er blev defineret som AE'er rapporteret efter dosering på dag 1.
Fra første dosis op til måned 16
Ændring fra baseline i kropsvægt efter 3 måneders setmelanotid-behandling
Tidsramme: Baseline, måned 3
Baseline, måned 3
Procent ændring fra baseline i kropsvægt efter 3 måneders setmelanotid-behandling
Tidsramme: Baseline, måned 3
Baseline, måned 3
Ændring fra baseline i daglige sult-spørgeskemaresultater efter 3 måneders setmelanotidbehandling hos deltagere i alderen ≥ 12 år
Tidsramme: Baseline, måned 3
Den gennemsnitlige ændring i daglige sult-spørgeskemascore for deltagere ≥ 12 år med fedme i behandling med setmelanotid blev evalueret. På Daily Hunger Questionnaire blev hvert af de 3 emner (gennemsnitlig sult i de sidste 24 timer, mest/værst sult i de sidste 24 timer og morgensult) vurderet dagligt og scoret separat ved hjælp af en numerisk vurderingsscore for hver fra 0 til 10, med 0 = slet ikke sulten og 10 = mest sulten.
Baseline, måned 3
Ændring fra baseline i daglige sult-spørgeskemaresultater efter 3 måneders setmelanotidbehandling hos deltagere i alderen < 12 år
Tidsramme: Baseline, måned 3
Den gennemsnitlige ændring i daglige sult-spørgeskemascores for deltagere < 12 år med fedme i behandling med setmelanotid blev evalueret. Sult blev vurderet dagligt ved hjælp af et Daily Hunger Questionnaire med en billedversion (smiley) af Likert-vurderingsskalaen med score fra 0 til 4, med 0 = slet ikke sulten og 4 = mest sulten.
Baseline, måned 3
Antal deltagere med skift fra baseline i Global Hunger Questionnaire-score efter 3 måneders setmelanotidbehandling hos deltagere i alderen ≥ 12 år
Tidsramme: Baseline, måned 3
For deltagere ≥ 12 år blev følgende spørgsmål stillet ved hjælp af Global Hunger Questionnaire: Hvordan ville du samlet set vurdere den sult, du oplever nu? Mulige svar var: Ingen sult; Mild sult; Moderat sult; Alvorlig sult; og ikke besvaret.
Baseline, måned 3
Antal deltagere med skift fra baseline i Global Hunger Questionnaire-score efter 3 måneders setmelanotidbehandling hos deltagere i alderen < 12 år
Tidsramme: Baseline, måned 3
For deltagere under 12 år blev følgende spørgsmål stillet til forældre eller pårørende til deltagere ved hjælp af Global Hunger Questionnaire: Hvor sulten er dit barn nu? Mulige svar var: Slet ikke sulten; Lidt sulten; Moderat sulten; Ekstremt sulten; og ikke besvaret.
Baseline, måned 3
Procent ændring fra baseline i taljeomkreds efter 3 måneders setmelanotidbehandling
Tidsramme: Baseline, måned 3
Taljeomkreds (cm) blev målt i henhold til National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) kriterier. Alle målinger var enkeltmål. Taljeomkredsen blev målt, når deltagerne var i fastende tilstand og på omtrent samme tidspunkt ved hvert besøg.
Baseline, måned 3

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. februar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. januar 2017

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. januar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. juli 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RM-493-014
  • 2017-000387-14 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Setmelanotid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger