Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af en enkelt intravenøs injektion af rekombinant koagulationsfaktor VIII Fc - Von Willebrand-faktor - XTEN Fusionsprotein (rFVIIIFc-VWF-XTEN) (BIVV001) hos tidligere behandlede voksne med svær hæmofili-A (EXTEN)

30. marts 2022 opdateret af: Bioverativ, a Sanofi company

Et fase 1/2a, åbent, dosis-eskaleringsstudie til bestemmelse af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af en enkelt intravenøs injektion af rFVIIIFc-VWF-XTEN (BIVV001) hos tidligere behandlede voksne med svær hæmofili A

Det primære formål var at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt intravenøs (IV) administration af BIVV001 hos voksne tidligere behandlede patienter (PTP'er) med svær hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
16

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • University of California Los Angeles Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48823
        • Michigan State University
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • University of Washington
  • Japan
    • Nara-Ken
      • Kashihara-Shi, Nara-Ken, Japan, 634-8521
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Tokyo-To, Japan, 167-8515
        • Ogikubo Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Evne for deltageren eller dennes juridisk autoriserede repræsentant (f.eks. forælder eller værge), hvis det er relevant i overensstemmelse med lokale regler, til at forstå formålet og risiciene ved undersøgelsen og give underskrevet og dateret informeret samtykke/samtykke og tilladelse til at bruge fortrolig sundhed oplysninger i overensstemmelse med nationale og lokale regler om privatliv for deltagere.
  • Svær hæmofili A, defineret som mindre end (<) 1 internationale enheder pr. deciliter (IE/dL) (<1 procent [%)) endogen FVIII ved screening som bestemt ved et-trins koagulationsassay fra centrallaboratoriet. Hvis det indledende screeningsresultat var større end eller lig med (>=) 1 %, blev der udført et gentaget endogent FVIII-aktivitetsniveau under anvendelse af et-trins-koagulationsassayet fra centrallaboratoriet. Hvis det gentagne resultat var < 1 IE/dL (<1%), opfyldte deltageren dette inklusionskrav.
  • Tidligere behandling for hæmofili A, defineret som mindst 150 dokumenterede tidligere eksponeringsdage for eventuelle rekombinante og/eller plasma-afledte FVIII- og/eller kryopræcipitatprodukter på dag 1. Friskfrosset plasmabehandling må ikke medregnes i tællingen for dokumenterede eksponeringsdage.
  • Blodpladetal >=100.000 celler/mikroliter (mcL) ved screening (test udført af centrallaboratoriet og gennemgået før Advate-dosis dag 1).
  • En deltager, der vides at være positiv med human immundefektvirus (HIV) antistof, enten tidligere dokumenteret eller identificeret fra screeningsvurderinger, skal have følgende resultater før dag 1 Advate dosis: klynge af differentiering 4 (CD4) lymfocyttal større end (>) 200 celler/millimeter (mm)^3; viral belastning på <400 kopier/ml.

Ekskluderingskriterier:

Medicinsk historie:

  • Enhver samtidig klinisk signifikant større sygdom, der efter investigatorens opfattelse gjorde deltageren uegnet til tilmelding.
  • Alvorlig aktiv bakteriel eller viral infektion (bortset fra kronisk hepatitis eller HIV) forekommer inden for 30 dage efter screening.
  • Andre kendte koagulationsforstyrrelser ud over hæmofili A.
  • Anamnese med overfølsomhed eller anafylaksi forbundet med ethvert FVIII-produkt.
  • Kendt eller mistænkt allergi over for mus, hamstere eller enhver ingrediens i Advate.
  • Anamnese med en positiv inhibitortest eller kliniske tegn på nedsat respons på FVIII-administrationer. Familiehistorie med inhibitorer udelukkede ikke deltageren.

Medicin og procedurer:

- Aktuel tilmelding eller deltagelse inden for 30 dage før screening i enhver anden undersøgelse.

Andet:

  • Manglende evne til at overholde undersøgelseskrav som vurderet af investigator.
  • Andre uspecificerede årsager, der efter Investigatorens eller Sponsorens mening gjorde deltageren uegnet til tilmelding.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Lavdosis kohorte: Advate 25 IE/kg Derefter BIVV001 25 IE/kg
Deltagerne modtog en enkelt intravenøs (IV) dosis af Advate 25 internationale enheder pr. kilogram (IU/kg) på dag 1 af Advate-behandlingsperioden (3 dage) efterfulgt af en enkelt IV-dosis af BIVV001 25 IE/kg i BIVV001-behandlingsperioden (BTP) ) (28 dage). Advate-behandlingsperioden (ATP) bestod af en udvaskning på mindst 72 timer, som blev startet fra tidspunktet for Advate-dosering.
Biologisk: Advate (lav dosis)
Deltagerne modtog en enkelt IV lav dosis af Advate 25 IE/kg.
Biologisk: BIVV001 (Lavdosis)
Deltagerne modtog enkelt IV lav dosis BIVV001 25 IE/kg.
Eksperimentel: Højdosis kohorte: Advate 65 IE/kg derefter BIVV001 65 IE/kg
Deltagerne modtog en enkelt IV-dosis af Advate 65 IE/kg på dag 1 af ATP (4 dage) efterfulgt af en enkelt IV-dosis af BIVV001 65 IE/kg i BTP (28 dage). ATP bestod af en udvaskning på mindst 96 timer, som blev startet fra tidspunktet for Advate-dosering.
Biologisk: Advate (høj dosis)
Deltagerne modtog en enkelt IV høj dosis af Advate 65 IE/kg.
Biologisk: BIVV001 (Højdosis)
Deltagerne modtog en enkelt IV høj dosis BIVV001 65 IE/kg.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE) og Treatment Emergent Serious Adverse Event (TESAE) under Advate-behandlingsperioden
Tidsramme: Op til dag 3 for Advate 25 IE/kg; op til dag 4 for Advate 65 IE/kg
AE blev defineret som enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet og ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med behandlingen. TEAE er defineret som enhver AE, der begynder på eller efter den enkelte dosis af Advate, men før den enkelte dosis af BIVV001. Alvorlig AE (SAE) blev defineret som enhver AE, der resulterede i død, umiddelbar risiko for død, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, eller en medfødt/anomali/fødselsdefekt eller enhver anden medicinsk vigtig hændelse.
Op til dag 3 for Advate 25 IE/kg; op til dag 4 for Advate 65 IE/kg
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE) og Treatment Emergent Serious Adverse Event (TESAE) i løbet af BIVV001-behandlingsperioden
Tidsramme: Op til 28 dage efter administration af BIVV001
AE blev defineret som enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet og ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med behandlingen. TEAE er defineret som enhver AE, der begynder på eller efter undersøgelsesbehandlingen (BIVV001) og inden for 28 dage efter BIVV001 administration. SAE blev defineret som enhver AE, der resulterede i død, umiddelbar risiko for død, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet eller en medfødt/anomali/fødselsdefekt eller enhver anden medicinsk vigtig hændelse.
Op til 28 dage efter administration af BIVV001
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorietests under Advate-behandlingsperioden
Tidsramme: Op til dag 3 for Advate 25 IE/kg; op til dag 4 for Advate 65 IE/kg
Antallet af deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorietests (inklusive hæmatologi, klinisk kemi, urinanalyse og koagulations- og trombosemarkører) blev rapporteret.
Op til dag 3 for Advate 25 IE/kg; op til dag 4 for Advate 65 IE/kg
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorietests i løbet af BIVV001-behandlingsperioden
Tidsramme: Op til 28 dage efter administration af BIVV001
Antallet af deltagere med klinisk signifikante abnormiteter (herunder hæmatologi, klinisk kemi, urinanalyse og koagulations- og trombosemarkører) blev rapporteret.
Op til 28 dage efter administration af BIVV001
Procentdel af deltagere med bekræftet inhibitorudvikling målt ved Nijmegen-modificeret Bethesda-analyse
Tidsramme: Op til 28 dage efter administration af BIVV001
Udvikling af en inhibitor blev defineret som en neutraliserende antistofværdi på større end eller lig med (>=) 0,6 Bethesda-enheder pr. milliliter (BU/ml) identificeret og bekræftet ved en anden test på en uafhængig prøve, indsamlet inden for 2 til 4 uger den første positive prøve, med begge test udført af det centrale laboratorium ved hjælp af Nijmegen-modificeret Bethesda-assay.
Op til 28 dage efter administration af BIVV001

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik (PK): Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) for Advate og BIVV001 (sammenligning med lav dosis)
Tidsramme: For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
Cmax for Advate og BIVV001 ved lav dosis blev vurderet og sammenlignet baseret på et-trins aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT)-baseret koagulationsanalyse.
For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
PK: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) for Advate og BIVV001 (højdosissammenligning)
Tidsramme: For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og efterdosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
Cmax for Advate og BIVV001 ved høje doser blev vurderet og sammenlignet baseret på et-trins aPTT-baseret koagulationsassay.
For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og efterdosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
PK: Halveringstid (t1/2) for Advate og BIVV001 (sammenligning med lav dosis)
Tidsramme: For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
Halveringstid er defineret som den tid, det tager, før koncentrationen af ​​lægemidlet når halvdelen af ​​dens oprindelige værdi. t1/2 af Advate og BIVV001 ved lav dosis blev vurderet og sammenlignet baseret på et-trins aPTT-baseret koagulationsassay.
For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
PK: Halveringstid for Advate og BIVV001 (højdosis sammenligning)
Tidsramme: For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og efterdosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
Halveringstid er defineret som den tid, det tager, før koncentrationen af ​​lægemidlet når halvdelen af ​​dens oprindelige værdi. t1/2 af Advate og BIVV001 ved høj dosis blev vurderet og sammenlignet baseret på et-trins aPTT-baseret koagulationsassay.
For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og efterdosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
PK: Total Body Clearance (CL) for Advate og BIVV001 (lavdosissammenligning)
Tidsramme: For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
Clearance er defineret som et kvantitativt mål for den hastighed, hvormed et lægemiddelstof fjernes fra kroppen. CL af Advate og BIVV001 ved lav dosis blev vurderet og sammenlignet baseret på et-trins aPTT-baseret koagulationsassay.
For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
PK: Total Body Clearance (CL) for Advate og BIVV001 (Højdosis sammenligning)
Tidsramme: For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og efterdosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
Clearance er defineret som et kvantitativt mål for den hastighed, hvormed et lægemiddelstof fjernes fra kroppen. CL af Advate og BIVV001 ved høj dosis blev vurderet og sammenlignet baseret på et-trins aPTT-baseret koagulationsassay.
For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og efterdosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
PK: Distributionsvolumen ved steady state (Vss) for Advate og BIVV001 (lavdosissammenligning)
Tidsramme: For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
Fordelingsvolumen er defineret som det teoretiske volumen, hvori den samlede mængde lægemiddel skal fordeles ensartet for at producere den ønskede plasmakoncentration af et lægemiddel. Vss af Advate og BIVV001 ved lav dosis blev vurderet og sammenlignet baseret på et-trins aPTT-baseret koagulationsassay.
For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
PK: Distributionsvolumen ved steady state (Vss) for Advate og BIVV001 (højdosis sammenligning)
Tidsramme: For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og efterdosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
Fordelingsvolumen er defineret som det teoretiske volumen, hvori den samlede mængde lægemiddel skal fordeles ensartet for at producere den ønskede plasmakoncentration af et lægemiddel. Vss af Advate og BIVV001 ved høj dosis blev vurderet og sammenlignet baseret på et-trins aPTT-baseret koagulationsassay.
For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og efterdosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
PK: Areal under koncentrationstidskurven (AUC) fra tid 0 til uendelig (AUCinfinity) for Advate og BIVV001 (sammenligning med lav dosis)
Tidsramme: For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
AUCinfinity af Advate og BIVV001 ved lav dosis blev vurderet og sammenlignet baseret på et-trins aPTT-baseret koagulationsassay.
For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
PK: Areal under koncentrationstidskurven fra tid 0 til uendelig (AUCinfinity) for Advate og BIVV001 (højdosissammenligning)
Tidsramme: For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og efterdosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
AUCinfinity af Advate og BIVV001 ved høj dosis blev vurderet og sammenlignet baseret på et-trins aPTT-baseret koagulationsassay.
For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og efterdosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
PK: Gennemsnitlig opholdstid (MRT) for Advate og BIVV001 (sammenligning med lav dosis)
Tidsramme: For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
Det gennemsnitlige tidspunkt, hvor antallet af absorberede molekyler opholder sig i kroppen, efter indgivelse af en enkelt dosis. MRT af Advate og BIVV001 ved lav dosis blev vurderet og sammenlignet baseret på et-trins aPTT-baseret koagulationsassay.
For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
PK: Gennemsnitlig opholdstid (MRT) for Advate og BIVV001 (højdosis sammenligning)
Tidsramme: For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og efterdosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
Det gennemsnitlige tidspunkt, hvor antallet af absorberede molekyler opholder sig i kroppen, efter indgivelse af en enkelt dosis. MRT af Advate og BIVV001 ved høj dosis blev vurderet og sammenlignet baseret på et-trins aPTT-baseret koagulationsassay.
For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og efterdosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
PK: Incremental Recovery (IR) for Advate og BIVV001 (lavdosis sammenligning)
Tidsramme: For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
Incremental Recovery er defineret som stigningen i det cirkulerende FVIII-aktivitetsniveau for én enhed (IE) af FVIII-produktet pr. kilogram kropsvægt. IR af Advate og BIVV001 ved lav dosis blev vurderet og sammenlignet baseret på et-trins aPTT-baseret koagulationsassay.
For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
PK: Incremental Recovery (IR) for Advate og BIVV001 (Højdosis sammenligning)
Tidsramme: For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og efterdosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
Incremental Recovery er defineret som stigningen i det cirkulerende FVIII-aktivitetsniveau for én enhed (IE) af FVIII-produktet pr. kilogram kropsvægt. IR af Advate og BIVV001 ved høj dosis blev vurderet og sammenlignet baseret på et-trins aPTT-baseret koagulationsassay.
For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og efterdosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
PK: Tid til 1 % over baseline for FVIII-aktivitet for Advate og BIVV001 (sammenligning med lav dosis)
Tidsramme: For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
Tid til 1 % aktivitet er den tid, der kræves fra start af dosering, før FVIII-aktiviteten når 1 IE/dL (1 %) over deres baseline-niveauer. Tid til 1 % over baseline for FVIII-aktivitet af Advate og BIVV001 ved lav dosis blev vurderet og sammenlignet baseret på et-trins aPTT-baseret koagulationsassay.
For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 og 240 timer
PK: Tid til 1 % over baseline for FVIII-aktivitet for Advate og BIVV001 (højdosissammenligning)
Tidsramme: For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og efterdosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer
Tid til 1 % aktivitet er den tid, der kræves fra start af dosering, før FVIII-aktiviteten når 1 IE/dL (1 %) over deres baseline-niveauer. Tid til 1 % over baseline for FVIII-aktivitet af Advate og BIVV001 ved høj dosis blev vurderet og sammenlignet baseret på et-trins aPTT-baseret koagulationsassay.
For Advate: Præ-dosis og Post-dosis ved 0,5, 1, 6, 24, 48 og 72 timer; For BIVV001: Før- og efterdosis ved 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 og 336 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Bioverativ, a Sanofi company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. august 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. november 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
12. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. april 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. marts 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TDU16220
  • 242HA101 (Anden identifikator: Bioverativ, a Sanofi company)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Advate (lav dosis)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger