Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus-, siedettävyys- ja farmakokinetiikkatutkimus yhdistelmä-DNA-teknisen hyytymistekijä VIII Fc - Von Willebrand -tekijä - XTEN-fuusioproteiinin (rFVIIIFc-VWF-XTEN) (BIVV001) suonensisäisellä kertainjektiolla aiemmin hoidetuilla aikuisilla, joilla on vaikea hemofilia A (EXTEN-philia)

keskiviikko 30. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Bioverativ, a Sanofi company

Vaihe 1/2a, avoin, annoskorotustutkimus rFVIIIFc-VWF-XTEN:n (BIVV001) suonensisäisen kertainjektion turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan määrittämiseksi aiemmin hoidetuilla aikuisilla, joilla on vaikea hemofilia A

Ensisijaisena tarkoituksena oli arvioida BIVV001:n kerta-annoksen suonensisäisen (IV) turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla aiemmin hoidetuilla potilailla (PTP), joilla on vaikea hemofilia A.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
16

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
    • Nara-Ken
      • Kashihara-Shi, Nara-Ken, Japani, 634-8521
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japani, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Tokyo-To, Japani, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
        • University of California Los Angeles Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48823
        • Michigan State University
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan tai hänen laillisesti valtuutetun edustajansa (esim. vanhemman tai laillisen huoltajan) kyky, jos sovellettavissa paikallisten määräysten mukaisesti, ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja antaa allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus/suostumus ja lupa käyttää luottamuksellista terveyttä tiedot kansallisten ja paikallisten osallistujien tietosuojamääräysten mukaisesti.
  • Vaikea hemofilia A, joka määritellään alle (<) 1 kansainväliseksi yksiköksi desilitraa kohti (IU/dL) (< 1 prosentti [%)] endogeenistä FVIII:aa seulonnassa keskuslaboratorion yksivaiheisella hyytymismäärityksellä määritettynä. Jos alkuperäinen seulontatulos oli suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 1 %, suoritettiin toistuva endogeeninen FVIII-aktiivisuustaso käyttämällä yksivaiheista hyytymismääritystä keskuslaboratoriosta. Jos toistettu tulos oli < 1 IU/dl (<1 %), osallistuja täytti tämän sisällyttämisvaatimuksen.
  • Aiempi hemofilia A:n hoito, joka määritellään vähintään 150 dokumentoiduksi aikaisemmalta altistuspäivänä mille tahansa rekombinantille ja/tai plasmasta johdetulle FVIII- ja/tai kryopresipitaattituotteille päivänä 1. Tuorepakastettua plasmahoitoa ei saa ottaa huomioon dokumentoitujen altistuspäivien laskennassa.
  • Verihiutaleiden määrä >=100 000 solua/mikrolitra (mcL) seulonnassa (keskuslaboratorion suorittama testi ja tarkistettu ennen Advate-annosta 1. päivänä).
  • Osallistujalla, jonka tiedetään olevan ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-ainepositiivinen, joko aiemmin dokumentoidulla tai seulonta-arvioinneilla tunnistettuna, on oltava seuraavat tulokset ennen 1. päivän Advate-annosta: klusterin erilaistumisen 4 (CD4) lymfosyyttien määrä yli (>) 200 soluja/millimetri (mm)^3; viruskuorma <400 kopiota/ml.

Poissulkemiskriteerit:

Lääketieteellinen historia:

  • Mikä tahansa samanaikainen kliinisesti merkittävä vakava sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan teki osallistujan sopimattomaksi ilmoittautumiseen.
  • Vakava aktiivinen bakteeri- tai virusinfektio (muu kuin krooninen hepatiitti tai HIV) esiintyy 30 päivän sisällä seulonnasta.
  • Muut tunnetut hyytymishäiriöt hemofilia A:n lisäksi.
  • Aiempi yliherkkyys tai anafylaksia, joka liittyy mihin tahansa FVIII-valmisteeseen.
  • Tunnettu tai epäilty allergia hiirille, hamstereille tai mille tahansa Advate-valmisteen ainesosalle.
  • Positiivinen inhibiittoritesti tai kliinisiä oireita heikentyneestä vasteesta FVIII:n annoksille. Inhibiittoreiden sukuhistoria ei sulkenut osallistujaa pois.

Lääkkeet ja toimenpiteet:

- Nykyinen ilmoittautuminen tai osallistuminen 30 päivän sisällä ennen seulontaa mihin tahansa muuhun tutkimustutkimukseen.

Muuta:

  • Kyvyttömyys noudattaa tutkijan arvioimia tutkimusvaatimuksia.
  • Muut määrittelemättömät syyt, jotka tutkijan tai sponsorin mielestä tekivät osallistujan sopimattomaksi ilmoittautumiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Pienen annoksen kohortti: Advate 25 IU/kg sitten BIVV001 25 IU/kg
Osallistujat saivat Advate-hoitojakson ensimmäisenä päivänä (3 päivää) yhden suonensisäisen (IV) annoksen Advatea 25 kansainvälistä yksikköä kilogrammaa kohti (IU/kg), mitä seurasi kerta-annos BIVV001:tä 25 IU/kg BIVV001-hoitojakson aikana (BTP). ) (28 päivää). Advate-hoitojakso (ATP) koostui vähintään 72 tunnin pesusta, joka aloitettiin Advate-annostelusta.
Biologinen: Advate (pieni annos)
Osallistujat saivat pienen Advate-annoksen laskimoon 25 IU/kg.
Biologinen: BIVV001 (pieni annos)
Osallistujat saivat yhden IV pienen annoksen BIVV001:tä 25 IU/kg.
Kokeellinen: Suuren annoksen kohortti: Advate 65 IU/kg sitten BIVV001 65 IU/kg
Osallistujat saivat yhden IV-annoksen Advatea 65 IU/kg ATP-päivänä 1 (4 päivää), mitä seurasi yksi IV-annos BIVV001 65 IU/kg BTP:ssä (28 päivää). ATP koostui vähintään 96 tunnin huuhtoutumisesta, joka aloitettiin Advate-annostelusta.
Biologinen: Advate (suuri annos)
Osallistujat saivat yhden IV suuren annoksen Advatea 65 IU/kg.
Biologinen: BIVV001 (suuri annos)
Osallistujat saivat yhden IV suuren annoksen BIVV001:tä 65 IU/kg.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE) lisähoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivään 3 asti Advate 25 IU/kg; päivään 4 asti Advate 65 IU/kg
AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi osallistujassa, joka sai tutkimuslääkettä ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä hoitoon. TEAE määritellään mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka alkaa Advate-kerta-annoksen yhteydessä tai sen jälkeen, mutta ennen BIVV001-kerta-annosta. Vakava AE (SAE) määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka johtaa kuolemaan, välittömään kuolemanvaaraan, sairaalahoitoon tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen, jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen tai synnynnäiseen/poikkeamaan/sikiövaurioon tai muuhun lääketieteellisesti tärkeään tapahtumaan.
Päivään 3 asti Advate 25 IU/kg; päivään 4 asti Advate 65 IU/kg
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE) BIVV001-hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää BIVV001:n antamisen jälkeen
AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi osallistujassa, joka sai tutkimuslääkettä ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä hoitoon. TEAE määritellään mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka alkaa tutkimushoidon aikana (BIVV001) tai sen jälkeen ja 28 päivän sisällä BIVV001:n antamisen jälkeen. SAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka johti kuolemaan, välittömään kuolemanvaaraan, sairaalahoitoon tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen, jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen tai synnynnäiseen/poikkeamaan/sikiövaurioon tai muuhun lääketieteellisesti tärkeään tapahtumaan.
Jopa 28 päivää BIVV001:n antamisen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla oli kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratoriotesteissä Advate-hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivään 3 asti Advate 25 IU/kg; päivään 4 asti Advate 65 IU/kg
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratoriotesteissä (mukaan lukien hematologia, kliininen kemia, virtsaanalyysi sekä hyytymis- ja tromboosimerkkiaineet).
Päivään 3 asti Advate 25 IU/kg; päivään 4 asti Advate 65 IU/kg
Niiden osallistujien määrä, joilla oli kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratoriotutkimuksissa BIVV001-hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää BIVV001:n antamisen jälkeen
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia (mukaan lukien hematologia, kliininen kemia, virtsaanalyysi sekä koagulaatio- ja tromboosimerkkiaineet).
Jopa 28 päivää BIVV001:n antamisen jälkeen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vahvistettu estäjäkehitys Nijmegen-modifioidulla Bethesda-määrityksellä mitattuna
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää BIVV001:n antamisen jälkeen
Inhibiittorin kehittyminen määriteltiin neutraloivaksi vasta-ainearvoksi, joka oli suurempi tai yhtä suuri (>=) 0,6 Bethesda-yksikköä millilitrassa (BU/ml), joka tunnistettiin ja vahvistettiin toisella testillä riippumattomalla näytteellä, joka kerättiin 2–4 viikon kuluessa ensimmäinen positiivinen näyte, ja molemmat testit suoritti keskuslaboratorio käyttäen Nijmegen-modifioitua Bethesda-määritystä.
Jopa 28 päivää BIVV001:n antamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka (PK): Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax) Advatelle ja BIVV001:lle (pienen annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
Advaten ja BIVV001:n Cmax pienellä annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheiseen aktivoituun osittaiseen tromboplastiiniaikaan (aPTT) perustuvaan hyytymismääritykseen.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
PK: Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax) Advatelle ja BIVV001:lle (suuren annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
Advaten ja BIVV001:n Cmax suurella annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
PK: Half-Life (t1/2) Advatelle ja BIVV001:lle (pienen annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
Puoliintumisaika määritellään ajaksi, joka kuluu lääkkeen pitoisuuden saavuttamiseen puoleen alkuperäisestä arvostaan. Advaten ja BIVV001:n t1/2 pienellä annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
PK: Half-Life Advatelle ja BIVV001:lle (suuren annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
Puoliintumisaika määritellään ajaksi, joka kuluu lääkkeen pitoisuuden saavuttamiseen puoleen alkuperäisestä arvostaan. Advaten ja BIVV001:n t1/2 suurella annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
PK: kokonaispuhdistuma (CL) Advatelle ja BIVV001:lle (pienen annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
Puhdistuminen määritellään kvantitatiiviseksi mittariksi nopeudelle, jolla lääkeaine poistuu kehosta. Advaten ja BIVV001:n CL pienellä annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
PK: kokonaispuhdistuma (CL) Advatelle ja BIVV001:lle (suuren annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
Puhdistuminen määritellään kvantitatiiviseksi mittariksi nopeudelle, jolla lääkeaine poistuu kehosta. Advaten ja BIVV001:n CL suurella annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
PK: Advate- ja BIVV001-jakelumäärä vakaassa tilassa (Vss) (pienen annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
Jakautumistilavuus määritellään teoreettiseksi tilavuudeksi, jossa lääkkeen kokonaismäärä olisi jakautunut tasaisesti, jotta saadaan aikaan lääkkeen haluttu pitoisuus plasmassa. Advaten ja BIVV001:n vss pienellä annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
PK: Advate- ja BIVV001-jakelumäärä vakaassa tilassa (Vss) (suuren annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
Jakautumistilavuus määritellään teoreettiseksi tilavuudeksi, jossa lääkkeen kokonaismäärä olisi jakautunut tasaisesti, jotta saadaan aikaan lääkkeen haluttu pitoisuus plasmassa. Advaten ja BIVV001:n vss suurella annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
PK: Pitoisuusaikakäyrän alla oleva alue (AUC) ajasta 0 äärettömään (AUCinfinity) Advatelle ja BIVV001:lle (pienen annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
Advaten ja BIVV001:n AUCinfinity pienellä annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
PK: Pitoisuusaikakäyrän alla oleva alue ajasta 0 äärettömään (AUCinfinity) Advatelle ja BIVV001:lle (suuren annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
Advaten ja BIVV001:n AUCinfinity suurella annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
PK: Keskimääräinen oleskeluaika (MRT) Advatelle ja BIVV001:lle (pienen annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
Keskimääräinen aika, jolloin imeytyneiden molekyylien määrä pysyy kehossa kerta-annoksen antamisen jälkeen. Advaten ja BIVV001:n MRT pienellä annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
PK: Keskimääräinen oleskeluaika (MRT) Advatelle ja BIVV001:lle (suuren annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
Keskimääräinen aika, jolloin imeytyneiden molekyylien määrä pysyy kehossa kerta-annoksen antamisen jälkeen. Advaten ja BIVV001:n MRT suurella annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
PK: Inkrementaalinen palautuminen (IR) Advatelle ja BIVV001:lle (pienen annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
Incremental Recovery määritellään verenkierron FVIII-aktiivisuustason nousuna yhdelle yksikölle (IU) FVIII-valmistetta painokiloa kohden. Advaten ja BIVV001:n IR pienellä annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
PK: Inkrementaalinen palautuminen (IR) Advatelle ja BIVV001:lle (suuren annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
Incremental Recovery määritellään verenkierron FVIII-aktiivisuustason nousuna yhdelle yksikölle (IU) FVIII-valmistetta painokiloa kohden. Advaten ja BIVV001:n IR suurella annoksella arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
PK: Aika 1 %:iin perustason yläpuolelle FVIII-aktiivisuudelle Advatelle ja BIVV001:lle (pienen annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
Aika 1 %:n aktiivisuuteen on aika, joka tarvitaan annostelun alusta, jotta FVIII-aktiivisuus saavuttaa 1 IU/dl (1 %) perustasonsa yläpuolelle. Advate:n ja BIVV001:n FVIII-aktiivisuuden aika, joka oli 1 % perusviivan yläpuolella pienellä annoksella, arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 ja 240 tunnin kohdalla
PK: Aika 1 %:iin perustason yläpuolelle FVIII-aktiivisuudelle Advatelle ja BIVV001:lle (suuren annoksen vertailu)
Aikaikkuna: Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla
Aika 1 %:n aktiivisuuteen on aika, joka tarvitaan annostelun alusta, jotta FVIII-aktiivisuus saavuttaa 1 IU/dl (1 %) perustasonsa yläpuolelle. Advate:n ja BIVV001:n FVIII-aktiivisuus suurella annoksella ylittymiseen kuluva aika 1 % perusviivasta arvioitiin ja verrattiin yksivaiheisen aPTT-pohjaisen hyytymismäärityksen perusteella.
Advate: Ennen annosta ja sen jälkeen 0,5, 1, 6, 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua; BIVV001: Ennen annosta ja jälkiannos 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 ja 336 tunnin kohdalla

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Bioverativ, a Sanofi company

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 28. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 12. marraskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 12. marraskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 29. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 29. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Sunnuntai 2. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 19. huhtikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 30. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • TDU16220
  • 242HA101 (Muu tunniste: Bioverativ, a Sanofi company)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset Advate (pieni annos)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia